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Studio sulla sicurezza ed efficacia di ARGX-119 in pazienti adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La ricerca riguarda la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i nervi nel cervello e nel midollo spinale, causando debolezza muscolare e difficoltà nei movimenti. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato ARGX-119, un tipo di anticorpo progettato per agire su una proteina specifica nei muscoli. Questo trattamento viene somministrato attraverso un'infusione endovenosa, che significa che il farmaco viene introdotto direttamente nel sangue tramite una vena.

Lo scopo della ricerca è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ARGX-119 nei pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il trattamento con ARGX-119, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il trattamento influisce sulla malattia.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. I risultati aiuteranno a capire se ARGX-119 è sicuro e se può essere utile per le persone con Sclerosi Laterale Amiotrofica.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il partecipante viene selezionato per lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l'età compresa tra 18 e 80 anni e una diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) secondo i criteri di Gold Coast.

    Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire il profilo di rischio e la capacità vitale forzata (SVC) del partecipante, che deve essere almeno il 60% del valore previsto.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento

    Il partecipante riceve il trattamento con ARGX-119 o un placebo attraverso un'infusione endovenosa. Il farmaco è un anticorpo monoclonale umanizzato di tipo IgG1 contro la chinasi muscolo-specifica.

    La somministrazione del farmaco avviene secondo un programma stabilito, con dosaggi e frequenze specifiche che vengono monitorati durante lo studio.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento. Queste includono test di laboratorio clinici, elettrocardiogrammi (ECG) e misurazioni dei segni vitali.

    Viene valutata l'incidenza di eventi avversi (AEs) e la presenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) nel siero.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso la misurazione del tasso di cambiamento nel numero di unità motorie (MUN) derivato dalla scansione muscolare elettrofisiologica (MScan) dalla baseline fino alla settimana 24.

    Vengono analizzati i parametri farmacocinetici (PK) di ARGX-119 nel tempo.

  5. Passaggio 5

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 30 aprile 2027. Alla fine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare la sicurezza, la tollerabilità e l'efficacia del trattamento con ARGX-119 nei partecipanti con SLA.

Chi può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni e non più di 80 anni.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), che può essere di tipo familiare o sporadico, secondo i criteri di Gold Coast.
  • Il partecipante deve avere un profilo di rischio TRICALS (Iniziativa di Ricerca per la Cura della SLA) compreso tra -6,0 e -2,0.
  • Il partecipante deve avere una Capacità Vitale Forzata (SVC) pari o superiore al 60% del valore previsto secondo l'Iniziativa Globale sulla Funzione Polmonare del 2012. La SVC è una misura della quantità d'aria che una persona può espirare con forza dopo un respiro profondo.

Chi non può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
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Farmaci in studio

ARGX-119: Questo è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità di questo farmaco nei partecipanti affetti da SLA. Il farmaco è somministrato ai partecipanti per osservare come il loro corpo reagisce e se ci sono effetti collaterali. Inoltre, il trial esamina come il farmaco viene assorbito, distribuito e eliminato dal corpo, nonché la sua capacità di stimolare una risposta immunitaria.

Che cosa si sa già del trattamento

ARGX-119 – Questo farmaco è somministrato per via endovenosa e viene attualmente studiato in un trial clinico di fase 2a per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Al momento, è in fase di valutazione per la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti affetti da questa malattia. Le indicazioni terapeutiche principali riguardano il miglioramento dei sintomi della SLA. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente compreso, ma si ritiene che possa modulare il sistema immunitario. Appartiene alla classe farmacologica degli agenti immunomodulatori.

Malattie studiate

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) – È una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. Questi neuroni sono responsabili del controllo dei muscoli volontari, e la loro degenerazione porta a una progressiva debolezza muscolare. I sintomi iniziano spesso con debolezza o rigidità muscolare e possono progredire a difficoltà nel parlare, deglutire e respirare. La malattia avanza gradualmente, con un aumento della perdita di controllo muscolare. Nonostante la progressione vari da persona a persona, la SLA porta generalmente a una significativa riduzione della mobilità e dell'autonomia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IINumero dello studio2024-511318-19-00Codice del protocolloARGX-119-2303Partecipanti previsti60 personePromotoreArgenx

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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