Studio sulla sicurezza ed efficacia di ARGX-119 in pazienti adulti con Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

2 1

Sponsor

Di cosa tratta questo studio?

La ricerca riguarda la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia che colpisce i nervi nel cervello e nel midollo spinale, causando debolezza muscolare e difficoltร  nei movimenti. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato ARGX-119, un tipo di anticorpo progettato per agire su una proteina specifica nei muscoli. Questo trattamento viene somministrato attraverso un’infusione endovenosa, che significa che il farmaco viene introdotto direttamente nel sangue tramite una vena.

Lo scopo della ricerca รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di ARGX-119 nei pazienti con Sclerosi Laterale Amiotrofica. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il trattamento con ARGX-119, mentre altri riceveranno un placebo, che รจ una sostanza senza effetto terapeutico. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali effetti collaterali e per valutare come il trattamento influisce sulla malattia.

Lo studio รจ progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo, per garantire che i risultati siano il piรน obiettivi possibile. I risultati aiuteranno a capire se ARGX-119 รจ sicuro e se puรฒ essere utile per le persone con Sclerosi Laterale Amiotrofica.

1 inizio dello studio

Il partecipante viene selezionato per lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono l’etร  compresa tra 18 e 80 anni e una diagnosi di sclerosi laterale amiotrofica (SLA) secondo i criteri di Gold Coast.

Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire il profilo di rischio e la capacitร  vitale forzata (SVC) del partecipante, che deve essere almeno il 60% del valore previsto.

2 fase di trattamento

Il partecipante riceve il trattamento con ARGX-119 o un placebo attraverso un’infusione endovenosa. Il farmaco รจ un anticorpo monoclonale umanizzato di tipo IgG1 contro la chinasi muscolo-specifica.

La somministrazione del farmaco avviene secondo un programma stabilito, con dosaggi e frequenze specifiche che vengono monitorati durante lo studio.

3 monitoraggio della sicurezza e tollerabilitร 

Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la sicurezza e la tollerabilitร  del trattamento. Queste includono test di laboratorio clinici, elettrocardiogrammi (ECG) e misurazioni dei segni vitali.

Viene valutata l’incidenza di eventi avversi (AEs) e la presenza di anticorpi anti-farmaco (ADA) nel siero.

4 valutazione dell'efficacia

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso la misurazione del tasso di cambiamento nel numero di unitร  motorie (MUN) derivato dalla scansione muscolare elettrofisiologica (MScan) dalla baseline fino alla settimana 24.

Vengono analizzati i parametri farmacocinetici (PK) di ARGX-119 nel tempo.

5 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 30 aprile 2027. Alla fine dello studio, i dati raccolti verranno analizzati per determinare la sicurezza, la tollerabilitร  e l’efficacia del trattamento con ARGX-119 nei partecipanti con SLA.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve avere almeno 18 anni e non piรน di 80 anni.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), che puรฒ essere di tipo familiare o sporadico, secondo i criteri di Gold Coast.
  • Il partecipante deve avere un profilo di rischio TRICALS (Iniziativa di Ricerca per la Cura della SLA) compreso tra -6,0 e -2,0.
  • Il partecipante deve avere una Capacitร  Vitale Forzata (SVC) pari o superiore al 60% del valore previsto secondo l’Iniziativa Globale sulla Funzione Polmonare del 2012. La SVC รจ una misura della quantitร  d’aria che una persona puรฒ espirare con forza dopo un respiro profondo.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Siti verificati e consigliati

Nessun sito trovato in questa categoria

Siti verificati

Nessun sito trovato in questa categoria

Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Ub Lcgkph Leuven Belgio
Azyhkz Uuczcqplvwsfrwlzukcc Aarhus N Danimarca
Czdqlvtfzy Uvvvbwubck Hgsfdlmz Copenaghen Danimarca
Hqyzzvvz Uuutnwylgngxzs Pcjxs Seszkvqggbt Paris Francia
Cddcco Haaistmiipe Rzssbpzx Uzlopsfjjlvyp Ds Tfxih Chambray-lรจs-Tours Francia
Rdwlpm Soiyalmqa โ€“ Srdx Stoccolma Svezia
Ueojekwkrirk Mmjpsaw Cdjinvm Uspgiub Utrecht Paesi Bassi

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Reclutando
12.11.2024
Danimarca Danimarca
Reclutando
19.12.2024
Francia Francia
Reclutando
06.02.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
29.10.2024
Svezia Svezia
Reclutando
17.12.2024

Sedi dello studio

ARGX-119: Questo รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). L’obiettivo principale del trial รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di questo farmaco nei partecipanti affetti da SLA. Il farmaco รจ somministrato ai partecipanti per osservare come il loro corpo reagisce e se ci sono effetti collaterali. Inoltre, il trial esamina come il farmaco viene assorbito, distribuito e eliminato dal corpo, nonchรฉ la sua capacitร  di stimolare una risposta immunitaria.

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) โ€“ รˆ una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. Questi neuroni sono responsabili del controllo dei muscoli volontari, e la loro degenerazione porta a una progressiva debolezza muscolare. I sintomi iniziano spesso con debolezza o rigiditร  muscolare e possono progredire a difficoltร  nel parlare, deglutire e respirare. La malattia avanza gradualmente, con un aumento della perdita di controllo muscolare. Nonostante la progressione vari da persona a persona, la SLA porta generalmente a una significativa riduzione della mobilitร  e dell’autonomia.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 07:09

ID dello studio:
2024-511318-19-00
Codice del protocollo:
ARGX-119-2303
NCT ID:
NCT06441682
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

Altri studi da considerare

  • Data di inizio: 2021-11-23

    Studio sulla sicurezza ed efficacia di CR6086 e balstilimab in pazienti con cancro colorettale metastatico e altri tumori gastrointestinali metastatici

    Non in reclutamento

    2 1 1

    Lo studio clinico si concentra sul trattamento del cancro del colon-retto metastatico e di altri tumori gastrointestinali metastatici. Questi tumori sono stati giร  trattati in precedenza e presentano caratteristiche specifiche come la stabilitร  dei microsatelliti e la competenza nella riparazione dei mismatch. Il trattamento in esame combina due farmaci: CR6086, un antagonista del recettore EP4,…

    Malattie indagate:
    Italia
  • Lo studio non รจ ancora iniziato

    Studio sull’efficacia di pembrolizumab e lenvatinib in pazienti con carcinoma vulvare

    Non ancora in reclutamento

    2 1 1 1

    Questo studio clinico esamina il trattamento del carcinoma vulvare, un tipo di tumore che colpisce la vulva. La ricerca valuterร  l’efficacia di una combinazione di due farmaci: il Pembrolizumab, che viene somministrato tramite infusione endovenosa, e il Lenvatinib, che viene assunto sotto forma di capsule. Lo scopo principale dello studio รจ determinare l’efficacia e la…

    Italia