Pozelimab è un anticorpo monoclonale utilizzato nel trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco aiuta a controllare la distruzione anomala dei globuli rossi che è caratteristica di questa malattia. Agisce bloccando specifiche proteine nel sistema immunitario che causano la distruzione delle cellule del sangue.

Cemdisiran è un farmaco che lavora in modo complementare con pozelimab nel trattamento dell’emoglobinuria parossistica notturna. Questo medicinale funziona riducendo la produzione di determinate proteine che contribuiscono alla malattia. Viene somministrato in combinazione con pozelimab per ottenere un effetto terapeutico più completo.

La terapia combinata di questi due farmaci è stata studiata per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine nei pazienti affetti da PNH. Questa combinazione mira a fornire un controllo più efficace dei sintomi della malattia rispetto all’uso dei singoli farmaci.

Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) – Una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi (emolisi). Si verifica quando il sistema immunitario attacca e distrugge erroneamente i globuli rossi sani, in particolare durante la notte. La condizione è causata da una mutazione genetica acquisita nelle cellule staminali del midollo osseo. I globuli rossi vengono distrutti prematuramente a causa di un difetto nella loro membrana cellulare che li rende vulnerabili all’attacco del sistema del complemento. Questa condizione può svilupparsi a qualsiasi età, ma viene diagnosticata più frequentemente in giovani adulti. La malattia si manifesta con episodi ricorrenti di emolisi che possono variare in intensità nel tempo.