Studio sulla sicurezza e l'efficacia a lungo termine della terapia combinata con pozelimab e cemdisiran in pazienti adulti con Emoglobinuria Parossistica Notturna

Questo studio clinico esamina il trattamento della emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una rara malattia del sangue in cui il sistema immunitario attacca e distrugge i globuli rossi. La ricerca valuterà una terapia combinata che utilizza due medicinali: il pozelimab e il cemdisiran, entrambi somministrati tramite iniezione sottocutanea.

Lo studio ha lo scopo di verificare la sicurezza e l'efficacia di questo trattamento combinato a lungo termine nei pazienti affetti da EPN. I partecipanti riceveranno le iniezioni di entrambi i medicinali per un periodo che può durare fino a 108 settimane (circa due anni). Durante questo periodo, i medici monitoreranno attentamente la risposta al trattamento e gli eventuali effetti collaterali.

I ricercatori valuteranno diversi aspetti della malattia, tra cui i livelli di lattato deidrogenasi (LDH) nel sangue, che è un indicatore importante dell'attività della malattia. Verranno anche monitorate altre manifestazioni della malattia, come la necessità di trasfusioni di sangue e la qualità della vita dei pazienti. I partecipanti saranno sottoposti a regolari visite di controllo e dovranno ricevere alcune vaccinazioni come parte del protocollo di sicurezza.