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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Danicopan in Combinazione con Altri Farmaci per Pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna

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What is this study about?

Lo studio riguarda una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce i globuli rossi nel sangue. Questa condizione puรฒ causare anemia, stanchezza e altri problemi di salute. Il trattamento in esame include l’uso di un farmaco chiamato danicopan, che viene somministrato in aggiunta a un altro tipo di farmaco noto come inibitore del complemento componente 5 (C5i). Gli inibitori del complemento aiutano a prevenire la distruzione dei globuli rossi.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del danicopan quando viene aggiunto a un C5i. I pazienti che partecipano a questo studio hanno giร  ricevuto danicopan in un precedente studio clinico sponsorizzato da Alexion. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con danicopan e un C5i, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il trattamento influisce sulla loro salute generale.

Il trattamento con danicopan รจ disponibile sotto forma di compresse rivestite, mentre i C5i, come ravulizumab e eculizumab, sono somministrati tramite infusione endovenosa. Lo studio prevede di monitorare i partecipanti per un periodo prolungato per raccogliere dati sulla sicurezza e sull’efficacia del trattamento combinato. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per migliorare la qualitร  della vita delle persone affette da PNH.

1 inizio dello studio

Partecipazione allo studio di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza e l’efficacia di danicopan come terapia aggiuntiva a un inibitore del componente 5 del complemento (C5i) in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH).

2 vaccinazione

Documentazione della vaccinazione per Neisseria meningitidis. รˆ necessario essere rivaccinati secondo le linee guida nazionali o la pratica locale per l’uso di inibitori del complemento.

3 somministrazione di danicopan

Assunzione di danicopan sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale. La frequenza e il dosaggio specifici saranno determinati dal protocollo dello studio.

4 somministrazione di C5i

Somministrazione di un inibitore del complemento C5, come ravulizumab o eculizumab, sotto forma di soluzione per infusione endovenosa. La frequenza e il dosaggio specifici saranno determinati dal protocollo dello studio.

5 monitoraggio della sicurezza

Valutazione della sicurezza a lungo termine del trattamento con danicopan come terapia aggiuntiva. Monitoraggio degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) e degli eventi avversi gravi.

6 valutazione dell'efficacia

Misurazione dei cambiamenti nei valori di emoglobina (Hgb) nel tempo.

Valutazione della proporzione di pazienti con un aumento di Hgb di almeno 2g/dL in assenza di trasfusione.

Monitoraggio del cambiamento nel conteggio assoluto dei reticolociti e nei livelli di lattato deidrogenasi (LDH) nel tempo.

Valutazione della proporzione di pazienti con LDH โ‰ค 1,5 volte il limite superiore della norma.

Valutazione della proporzione di pazienti che evitano la trasfusione, definiti come pazienti che rimangono senza trasfusione e non richiedono trasfusione secondo le linee guida specificate dal protocollo.

7 valutazione della qualitร  della vita

Misurazione dei cambiamenti nei punteggi di affaticamento FACIT nel tempo.

Valutazione dei cambiamenti nei punteggi EORTC-QLQ-C30 nel tempo.

8 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi il 2 maggio 2025, con l’obiettivo di caratterizzare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del trattamento.

Who Can Join the Study?

  • Essere pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna, una condizione in cui i globuli rossi si rompono piรน facilmente.
  • Aver completato la partecipazione a uno studio clinico sponsorizzato da Alexion con danicopan come terapia aggiuntiva a un trattamento con inibitore del componente 5 del complemento (C5i), un tipo di farmaco che aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi.
  • Avere documentazione della vaccinazione contro Neisseria meningitidis, un batterio che puรฒ causare gravi infezioni. Tutti i partecipanti devono essere rivaccinati secondo le linee guida nazionali o la pratica locale per l’uso di vaccini con inibitori del complemento.
  • Essere di etร  compresa tra 18 e 65 anni.
  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Appartenere a una popolazione vulnerabile, che puรฒ includere persone con particolari esigenze mediche o sociali.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la Emoglobinuria Parossistica Notturna. Questo รจ un disturbo del sangue in cui i globuli rossi si rompono troppo facilmente.
  • Non possono partecipare i pazienti che non stanno giร  ricevendo un trattamento con un inibitore del componente 5 del complemento (C5i). Questo รจ un tipo di farmaco usato per trattare la condizione.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono assumere il farmaco danicopan come terapia aggiuntiva. Danicopan รจ un farmaco che si aggiunge al trattamento esistente.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nelle fasce di etร  specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che appartengono a gruppi vulnerabili, come quelli con condizioni di salute particolarmente delicate.

Where you can join this trial?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Bordeaux Bordeaux Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spagna
Uniwersyteckie Centrum Kliniczne Danzica Polonia
Fmwubqvp Nqxklewvu Beys Brno Repubblica Ceca
Gdlsxc Nnjixrjvrn Tplbcebzkvufa Gqmesn Pwkvacmbqdhw Salonicco Grecia
Hugxnowxdqpg Hpczaxsz Salonicco Grecia
Gerygx Owsotwpe Modlykhrgfqkl Bvmedce Mrsscudch Muijttq Reggio Calabria Italia
Annwklo Oxdypxqqwyrfoymscmjymfhgj Pjgzqsnadst Ufspwmr I Roma Italia
Agvnldj Udla N 7 Pqexoiqfhok Bassano del Grappa Italia
Agxn Snh Ggfqcsxe Mofjyfb Agvlwzbj Avellino Italia
Cccmwmu Ulsueascei Hxioebow Firenze Italia
Hbytahtw Cudexs Dp Bsuliothu Barcellona Spagna
Hiynljxt Gwgctyo Thimu I Pxejt Badalona Spagna

Vuoi saperne di piรน su questo studio o verificare se puoi partecipare? Contattaci.

Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
07.03.2023
Grecia Grecia
Non reclutando
14.12.2023
Italia Italia
Non reclutando
05.01.2023
Polonia Polonia
Non reclutando
19.10.2023
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
27.12.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
15.05.2023

Trial locations

Farmaci indagati:

Danicopan รจ un farmaco utilizzato come terapia aggiuntiva per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco viene somministrato insieme a un inibitore del componente 5 del complemento (C5i) per migliorare l’efficacia del trattamento. L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza a lungo termine di danicopan quando viene utilizzato in combinazione con C5i.

Inibitore del componente 5 del complemento (C5i) รจ un tipo di farmaco che aiuta a ridurre l’attivitร  del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario che puรฒ danneggiare i globuli rossi nei pazienti con PNH. Questo inibitore viene utilizzato per prevenire la distruzione dei globuli rossi e migliorare i sintomi della malattia.

Malattie indagate:

Emoglobinuria Parossistica Notturna โ€“ รˆ una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione porta a episodi di emoglobinuria, che si manifesta con urine scure, soprattutto al mattino. I pazienti possono sperimentare anemia, affaticamento e un aumento del rischio di formazione di coaguli di sangue. La malattia รจ causata da una mutazione genetica che colpisce le cellule staminali del midollo osseo. Nel tempo, i sintomi possono variare in gravitร  e frequenza, influenzando la qualitร  della vita. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dei sintomi e sulla prevenzione delle complicanze.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 10:23

Trial ID:
2023-504867-18-00
Protocol code:
ALXN2040-PNH-303
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Farmaci indagati:
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    Farmaci indagati:
    Italia