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Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Danicopan in Combinazione con Altri Farmaci per Pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio riguarda una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce i globuli rossi nel sangue. Questa condizione può causare anemia, stanchezza e altri problemi di salute. Il trattamento in esame include l'uso di un farmaco chiamato danicopan, che viene somministrato in aggiunta a un altro tipo di farmaco noto come inibitore del complemento componente 5 (C5i). Gli inibitori del complemento aiutano a prevenire la distruzione dei globuli rossi.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del danicopan quando viene aggiunto a un C5i. I pazienti che partecipano a questo studio hanno già ricevuto danicopan in un precedente studio clinico sponsorizzato da Alexion. Durante lo studio, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento con danicopan e un C5i, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il trattamento influisce sulla loro salute generale.

Il trattamento con danicopan è disponibile sotto forma di compresse rivestite, mentre i C5i, come ravulizumab e eculizumab, sono somministrati tramite infusione endovenosa. Lo studio prevede di monitorare i partecipanti per un periodo prolungato per raccogliere dati sulla sicurezza e sull'efficacia del trattamento combinato. I risultati aiuteranno a comprendere meglio come questi farmaci possono essere utilizzati per migliorare la qualità della vita delle persone affette da PNH.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Partecipazione allo studio di estensione a lungo termine per valutare la sicurezza e l'efficacia di danicopan come terapia aggiuntiva a un inibitore del componente 5 del complemento (C5i) in pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH).

  2. Passaggio 2

    Vaccinazione

    Documentazione della vaccinazione per Neisseria meningitidis. È necessario essere rivaccinati secondo le linee guida nazionali o la pratica locale per l'uso di inibitori del complemento.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di danicopan

    Assunzione di danicopan sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale. La frequenza e il dosaggio specifici saranno determinati dal protocollo dello studio.

  4. Passaggio 4

    Somministrazione di C5i

    Somministrazione di un inibitore del complemento C5, come ravulizumab o eculizumab, sotto forma di soluzione per infusione endovenosa. La frequenza e il dosaggio specifici saranno determinati dal protocollo dello studio.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio della sicurezza

    Valutazione della sicurezza a lungo termine del trattamento con danicopan come terapia aggiuntiva. Monitoraggio degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs) e degli eventi avversi gravi.

  6. Passaggio 6

    Valutazione dell'efficacia

    Misurazione dei cambiamenti nei valori di emoglobina (Hgb) nel tempo.

    Valutazione della proporzione di pazienti con un aumento di Hgb di almeno 2g/dL in assenza di trasfusione.

    Monitoraggio del cambiamento nel conteggio assoluto dei reticolociti e nei livelli di lattato deidrogenasi (LDH) nel tempo.

    Valutazione della proporzione di pazienti con LDH ≤ 1,5 volte il limite superiore della norma.

    Valutazione della proporzione di pazienti che evitano la trasfusione, definiti come pazienti che rimangono senza trasfusione e non richiedono trasfusione secondo le linee guida specificate dal protocollo.

  7. Passaggio 7

    Valutazione della qualità della vita

    Misurazione dei cambiamenti nei punteggi di affaticamento FACIT nel tempo.

    Valutazione dei cambiamenti nei punteggi EORTC-QLQ-C30 nel tempo.

  8. Passaggio 8

    Conclusione dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi il 2 maggio 2025, con l'obiettivo di caratterizzare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Essere pazienti con Emoglobinuria Parossistica Notturna, una condizione in cui i globuli rossi si rompono più facilmente.
  • Aver completato la partecipazione a uno studio clinico sponsorizzato da Alexion con danicopan come terapia aggiuntiva a un trattamento con inibitore del componente 5 del complemento (C5i), un tipo di farmaco che aiuta a prevenire la distruzione dei globuli rossi.
  • Avere documentazione della vaccinazione contro Neisseria meningitidis, un batterio che può causare gravi infezioni. Tutti i partecipanti devono essere rivaccinati secondo le linee guida nazionali o la pratica locale per l'uso di vaccini con inibitori del complemento.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Essere di sesso maschile o femminile.
  • Appartenere a una popolazione vulnerabile, che può includere persone con particolari esigenze mediche o sociali.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno la Emoglobinuria Parossistica Notturna. Questo è un disturbo del sangue in cui i globuli rossi si rompono troppo facilmente.
  • Non possono partecipare i pazienti che non stanno già ricevendo un trattamento con un inibitore del componente 5 del complemento (C5i). Questo è un tipo di farmaco usato per trattare la condizione.
  • Non possono partecipare i pazienti che non possono assumere il farmaco danicopan come terapia aggiuntiva. Danicopan è un farmaco che si aggiunge al trattamento esistente.
  • Non possono partecipare i pazienti che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare i pazienti che appartengono a gruppi vulnerabili, come quelli con condizioni di salute particolarmente delicate.
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Farmaci in studio

  • Danicopan

    è un farmaco utilizzato come terapia aggiuntiva per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH). Questo farmaco viene somministrato insieme a un inibitore del componente 5 del complemento (C5i) per migliorare l'efficacia del trattamento. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza a lungo termine di danicopan quando viene utilizzato in combinazione con C5i.

  • Inibitore del componente 5 del complemento (C5i)

    è un tipo di farmaco che aiuta a ridurre l'attività del sistema del complemento, una parte del sistema immunitario che può danneggiare i globuli rossi nei pazienti con PNH. Questo inibitore viene utilizzato per prevenire la distruzione dei globuli rossi e migliorare i sintomi della malattia.

Che cosa si sa già del trattamento

Danicopan – Danicopan è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato come terapia aggiuntiva a un inibitore del componente 5 del complemento (C5i) per i pazienti con emoglobinuria parossistica notturna. Attualmente, è in fase di studio per valutare la sua sicurezza ed efficacia a lungo termine. Le principali indicazioni terapeutiche includono il trattamento di questa rara malattia del sangue. A livello molecolare, danicopan agisce inibendo una parte del sistema del complemento, riducendo così la distruzione dei globuli rossi. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori del complemento.

Malattie studiate

Emoglobinuria Parossistica Notturna – È una malattia rara del sangue caratterizzata dalla distruzione anomala dei globuli rossi. Questa condizione porta a episodi di emoglobinuria, che si manifesta con urine scure, soprattutto al mattino. I pazienti possono sperimentare anemia, affaticamento e un aumento del rischio di formazione di coaguli di sangue. La malattia è causata da una mutazione genetica che colpisce le cellule staminali del midollo osseo. Nel tempo, i sintomi possono variare in gravità e frequenza, influenzando la qualità della vita. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione dei sintomi e sulla prevenzione delle complicanze.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-504867-18-00Codice del protocolloALXN2040-PNH-303Partecipanti previsti80 personePromotoreAlexion Pharmaceuticals Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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