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Studio sulla sicurezza delle cellule stromali deciduali in pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite acuta resistente agli steroidi

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La malattia studiata in questo trial clinico è la Graft vs Host Disease (GvHD), una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali ematopoietiche, in cui le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Questo studio si concentra su pazienti con GvHD acuta grave che non rispondono ai trattamenti standard con steroidi. Il trattamento in esame utilizza cellule stromali deciduali derivate dalla placenta, espanse ex-vivo, note come Decidua Stromal Cell (DSC), in tre varianti: DSC 1.0, DSC 1.4 e DSC 2.0. Queste cellule vengono somministrate tramite infusione endovenosa.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità delle DSC e la risposta complessiva duratura a 56 giorni. I partecipanti riceveranno uno dei trattamenti con DSC o il miglior trattamento disponibile (BAT) per confrontare l'efficacia e la sicurezza. Durante il corso dello studio, i pazienti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. La durata del trattamento è prevista per un massimo di sei mesi.

Lo studio mira a documentare gli eventi avversi e a determinare la loro relazione con le DSC. Inoltre, verrà valutata la risposta complessiva dei pazienti a 28 giorni e la sua durata fino a 56 giorni, senza la necessità di ulteriori terapie sistemiche. Altri aspetti considerati includono la sopravvivenza complessiva, la mortalità non correlata alla recidiva e la sicurezza generale, compresa la tollerabilità del trattamento e l'incidenza di infezioni o complicazioni legate al trapianto.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di cellule stromali deciduali derivate dalla placenta, espanse ex-vivo. Queste cellule sono somministrate tramite infusione endovenosa.

    Il farmaco utilizzato è una soluzione per infusione chiamata Decidua Stromal Cell, disponibile in diverse versioni: 2.0, 1.0 e 1.4.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio della risposta

    La risposta al trattamento viene monitorata per valutare la sicurezza e la tollerabilità delle cellule stromali deciduali.

    L'obiettivo principale è valutare la risposta complessiva duratura (DOR) al giorno 56, definita come la proporzione di pazienti che mostrano una risposta completa o parziale al giorno 28 e mantengono tale risposta al giorno 56 senza necessità di ulteriori terapie sistemiche.

  3. Passaggio 3

    Valutazione degli eventi avversi

    Gli eventi avversi (AE) e gli eventi avversi gravi (SAE) vengono documentati e la loro causalità in relazione alle cellule stromali deciduali viene determinata dall'investigatore.

    La sicurezza e la tollerabilità vengono valutate monitorando la frequenza, la durata e la gravità degli eventi avversi, inclusa l'insorgenza di eventuali malignità secondarie o infezioni.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sopravvivenza

    La sopravvivenza complessiva (OS) viene definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla data di morte per qualsiasi causa.

    La mortalità non da recidiva (NRM) viene definita come il tempo dalla data di randomizzazione alla morte non preceduta da recidiva o progressione della malattia ematologica.

  5. Passaggio 5

    Valutazioni esplorative

    Vengono effettuate valutazioni esplorative come il calcolo della dose cumulativa settimanale di steroidi fino al giorno 56 e al giorno 84 o alla fine del trattamento.

    Viene valutata la qualità della vita dei pazienti attraverso il questionario FACT-BMT versione 4.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Il paziente deve firmare il modulo di consenso informato per partecipare allo studio.
  • Possono partecipare pazienti di sesso maschile o femminile che abbiano almeno 18 anni al momento del consenso informato.
  • Il paziente deve aver subito un trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT) da qualsiasi donatore, utilizzando midollo osseo, cellule staminali del sangue periferico o sangue del cordone ombelicale. Sono ammessi pazienti che hanno ricevuto condizionamenti non mieloablativi, mieloablativi o a intensità ridotta.
  • Il paziente deve avere una diagnosi clinica di GvHD acuta di grado II a IV, secondo i criteri standard, che si verifica dopo HSCT e richiede terapia immunosoppressiva sistemica. È incoraggiata, ma non obbligatoria, una biopsia degli organi coinvolti.
  • Il paziente deve avere una diagnosi confermata di aGvHD refrattaria agli steroidi, definita come segue:
    • Progressione basata sulla valutazione degli organi dopo almeno 3 giorni rispetto allo stadio dell'organo al momento dell'inizio del trattamento con corticosteroidi sistemici ad alto dosaggio con o senza inibitori della calcineurina (CNI) per il trattamento di aGvHD di grado II-IV.
    • Fallimento nel raggiungere almeno una risposta parziale basata sulla valutazione degli organi dopo 5-7 giorni rispetto allo stadio dell'organo al momento dell'inizio del trattamento con corticosteroidi sistemici ad alto dosaggio con o senza CNI per il trattamento di aGvHD di grado II-IV.
    • Fallimento nel ridurre gradualmente la dose di corticosteroidi, definito come:
      • Necessità di aumentare la dose di corticosteroidi a metilprednisolone ≥1 mg/kg/giorno (o dose equivalente di prednisone ≥1,25 mg/kg/giorno).
      • Incapacità di ridurre la dose di metilprednisolone a meno di 0,5 mg/kg/giorno (o dose equivalente di prednisone a meno di 0,6 mg/kg/giorno) per almeno 7 giorni.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non possono partecipare persone che non soddisfano i criteri di età specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, cioè l'autorizzazione a partecipare dopo aver compreso i dettagli dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Decidua Stromal Cells (DSC)

    sono cellule speciali che vengono utilizzate per trattare i pazienti con una grave condizione chiamata GvHD acuta resistente agli steroidi. Queste cellule vengono somministrate per vedere se possono aiutare a migliorare la condizione del paziente e sono studiate per la loro sicurezza e per vedere quanto bene funzionano nel tempo.

  • Best Available Treatment (BAT)

    si riferisce al miglior trattamento disponibile che i medici possono offrire ai pazienti con GvHD acuta resistente agli steroidi. Questo trattamento può variare a seconda delle opzioni disponibili e delle condizioni specifiche del paziente. Viene utilizzato come confronto per valutare l'efficacia delle Decidua Stromal Cells (DSC).

Che cosa si sa già del trattamento

Decidua Stromal Cells (DSC) – Le cellule stromali deciduali sono somministrate per via endovenosa e sono attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase II per il trattamento della malattia del trapianto contro l'ospite (GvHD) acuta grave resistente agli steroidi. Queste cellule sono studiate per la loro capacità di modulare il sistema immunitario e ridurre l'infiammazione, offrendo un potenziale trattamento per i pazienti che non rispondono alle terapie standard. Le cellule stromali deciduali agiscono a livello molecolare interagendo con le cellule immunitarie per ridurre la risposta infiammatoria. Appartengono alla classe farmacologica delle terapie cellulari avanzate.

Malattie studiate

Malattia del trapianto contro l'ospite – È una condizione che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali o di midollo osseo, quando le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente. Si manifesta principalmente in due forme: acuta e cronica. La forma acuta si sviluppa solitamente entro i primi 100 giorni dal trapianto e può colpire la pelle, il fegato e l'apparato digerente. La forma cronica può insorgere più tardi e può interessare vari organi, causando sintomi simili a quelli delle malattie autoimmuni. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono eruzioni cutanee, diarrea, e danni agli organi interni. La progressione della malattia dipende da vari fattori, tra cui la compatibilità tra donatore e ricevente.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-511768-97-01Partecipanti previsti45 personePromotoreOslo University Hospital HF

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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