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Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di SAR421869 nei Pazienti con Sindrome di Usher Tipo 1B

Farmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La sindrome di Usher è una malattia genetica che colpisce l'udito e la vista. Questo studio si concentra su un tipo specifico di questa malattia, noto come sindrome di Usher Tipo 1B. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SAR421869, che è una sospensione per iniezione. Questo farmaco contiene un vettore lentivirale derivato dal virus dell'anemia infettiva equina, che include il gene umano MYO7A. Il vettore lentivirale è un tipo di virus modificato usato per trasportare geni nelle cellule.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza a lungo termine e la tollerabilità di SAR421869 nei pazienti con sindrome di Usher Tipo 1B. I partecipanti allo studio riceveranno un'iniezione sotto la retina del farmaco. Durante lo studio, verranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per osservare eventuali cambiamenti nella sicurezza oculare e nel rallentamento della degenerazione retinica.

Lo studio è progettato per raccogliere informazioni sulla sicurezza e sull'attività biologica del trattamento nel tempo. I risultati attesi includono la registrazione di eventuali eventi avversi e l'osservazione di cambiamenti clinicamente importanti nella sicurezza oculare. Questo aiuterà a capire meglio come il trattamento può influenzare la progressione della malattia e la qualità della vita dei pazienti.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio aperto per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del farmaco SAR421869 nei pazienti con sindrome di Usher di tipo 1B.

    Il farmaco SAR421869 è una sospensione per iniezione contenente un vettore lentivirale derivato dal virus dell'anemia infettiva equina, che include il gene umano myo7a.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente deve aver ricevuto un'iniezione sottoretinica del farmaco SAR421869 come parte del protocollo TDU13600.

    La modalità di somministrazione specifica è indicata come 'uso sconosciuto'.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio della sicurezza

    L'obiettivo principale dello studio è valutare l'incidenza di eventi avversi per determinare la sicurezza a lungo termine del farmaco.

    Vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare eventuali cambiamenti clinicamente importanti nella sicurezza oculare.

  4. Passaggio 4

    Valutazione dell'attività biologica

    Lo studio mira anche a osservare eventuali ritardi nella degenerazione retinica come parte degli endpoint secondari.

    Le valutazioni sono condotte per determinare l'attività biologica del farmaco nel tempo.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è iniziato il 30 maggio 2013 e si prevede che terminerà il 18 giugno 2031.

    Il paziente partecipa a valutazioni periodiche durante l'intero periodo dello studio per garantire un monitoraggio continuo.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Devi fornire un consenso informato scritto e datato. Questo significa che devi firmare un documento che dice che hai capito lo studio e accetti di partecipare.
  • Devi essere stato iscritto al protocollo TDU13600. Questo significa che devi aver partecipato a un precedente studio specifico.
  • Devi aver ricevuto un'iniezione sottoretinica di SAR421869. Questo è un trattamento che viene somministrato direttamente sotto la retina, una parte dell'occhio.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.
  • Lo studio include anche persone considerate vulnerabili, il che significa che potrebbero avere bisogno di maggiore attenzione o protezione.

Chi non può partecipare allo studio?

3 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Usher di tipo 1B. La sindrome di Usher è una condizione genetica che colpisce l'udito e la vista.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a popolazioni vulnerabili.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

SAR421869 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome di Usher di tipo 1B. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di questo farmaco nei pazienti affetti da questa condizione. La sindrome di Usher di tipo 1B è una malattia genetica che causa perdita dell'udito e problemi di vista. Il farmaco potrebbe aiutare a rallentare o migliorare i sintomi associati a questa sindrome.

Che cosa si sa già del trattamento

SAR421869 – Questo farmaco è somministrato per via iniettiva e viene applicato direttamente nell'occhio. Attualmente è in fase di studio clinico per valutare la sua sicurezza e tollerabilità a lungo termine nei pazienti con la sindrome di Usher di tipo 1B. Le principali indicazioni terapeutiche riguardano il trattamento di questa sindrome, che è una malattia genetica rara che causa perdita dell'udito e della vista. Il meccanismo d'azione a livello molecolare non è completamente compreso, ma si ritiene che possa coinvolgere la modulazione di specifici percorsi cellulari per migliorare la funzione visiva. Appartiene alla classificazione farmacologica dei trattamenti sperimentali per malattie genetiche rare.

Malattie studiate

Sindrome di Usher – La sindrome di Usher è una malattia genetica rara che colpisce sia l'udito che la vista. Le persone affette da questa sindrome nascono con una perdita dell'udito congenita e sviluppano progressivamente una perdita della vista a causa della retinite pigmentosa. La retinite pigmentosa è una condizione che causa la degenerazione della retina, portando a una visione ridotta in condizioni di scarsa illuminazione e alla perdita della visione periferica. Esistono diversi tipi di sindrome di Usher, con il tipo 1B caratterizzato da una perdita dell'udito profonda fin dalla nascita e problemi di equilibrio. La progressione della perdita della vista varia tra gli individui, ma generalmente peggiora con l'età. La sindrome di Usher è ereditaria e viene trasmessa attraverso un modello autosomico recessivo.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513500-34-00Codice del protocolloLTS13619Partecipanti previsti9 personePromotoreSanofi-Aventis Recherche & Developpement

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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