Studio sul ritrattamento con ALXN2220 in pazienti adulti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina per valutare gli effetti sulla malattia e la sicurezza

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio riguarda la cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore causando problemi al suo funzionamento. Il trattamento che verrà utilizzato è ALXN2220, un anticorpo monoclonale umano ricombinante che viene somministrato come soluzione per infusione. Questo farmaco è stato progettato per agire contro la proteina transtiretina che causa la malattia.

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti di un nuovo trattamento con ALXN2220 sui marcatori che indicano la gravità della malattia e verificare la sicurezza di questo farmaco quando viene somministrato nuovamente. Lo studio coinvolge persone adulte che hanno già ricevuto almeno una dose di ALXN2220 in uno studio precedente e che hanno tollerato bene il farmaco.

Durante lo studio verranno eseguiti diversi esami per valutare come il trattamento influisce sulla malattia, tra cui la risonanza magnetica cardiaca e la scintigrafia, che sono tecniche di imaging che permettono di vedere come funziona il cuore e se ci sono accumuli di proteine. Verranno inoltre controllati regolarmente i segni vitali, eseguiti esami del sangue e altri test per monitorare la sicurezza del trattamento e verificare la presenza di eventuali effetti indesiderati. Lo studio misurerà anche la concentrazione del farmaco nel sangue e la possibile formazione di anticorpi contro il farmaco stesso.

Chi può partecipare allo studio?

  • Il paziente deve aver ricevuto almeno una dose del farmaco sperimentale ALXN2220 in uno studio precedente e deve averlo tollerato bene secondo il parere del medico.
  • Il paziente deve essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato (un documento che spiega lo studio e che il paziente accetta di partecipare) prima dell’inizio di qualsiasi procedura dello studio.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di rispettare tutte le procedure dello studio.
  • Le donne in età fertile (donne che possono rimanere incinte) devono avere un test di gravidanza negativo e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci (metodi molto sicuri per prevenire la gravidanza) approvati dal medico, dal momento della selezione fino a 5 mesi dopo la fine della partecipazione allo studio.
  • Gli uomini che partecipano devono accettare di non donare sperma fresco non lavato durante il periodo di trattamento dello studio e per almeno 7 mesi dopo l’ultima dose del farmaco sperimentale.
  • Gli uomini devono inoltre astenersi da rapporti sessuali eterosessuali come loro stile di vita abituale e preferito, oppure devono accettare di utilizzare il preservativo maschile durante i rapporti sessuali con donne in età fertile e si consiglia che anche la partner femminile utilizzi un metodo contraccettivo altamente efficace.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Le informazioni sui criteri di esclusione (motivi per cui non è possibile partecipare allo studio) non sono disponibili nella documentazione fornita per questo studio clinico.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non reclutando
30.09.2025
Germania Germania
Non reclutando
09.09.2025
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
20.10.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
28.08.2025

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

ALXN2220 è un medicinale sperimentale studiato per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia in cui proteine anomale si accumulano nel muscolo cardiaco causando problemi al cuore. Questo farmaco viene somministrato nuovamente ai pazienti che lo hanno già ricevuto in precedenza, per valutare come funziona nel corpo e verificare la sua sicurezza durante il ritrattamento.

Cardiomiopatia amiloide da transtiretina – È una malattia in cui una proteina anomala chiamata transtiretina si accumula nel muscolo cardiaco sotto forma di depositi amiloidi. Questi depositi rendono le pareti del cuore più rigide e spesse, impedendo al cuore di pompare il sangue in modo efficace. La malattia progredisce gradualmente, causando un peggioramento della funzione cardiaca nel tempo. I pazienti possono sviluppare sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La rigidità crescente del muscolo cardiaco porta a difficoltà nel riempimento delle camere cardiache durante il ciclo di pompaggio. Si tratta di una condizione rara che colpisce principalmente gli adulti.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 17:11

ID della sperimentazione:
2025-520506-35-00
Codice del protocollo:
NI006-102
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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