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Studio sul ritrattamento con ALXN2220 in pazienti adulti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina per valutare gli effetti sulla malattia e la sicurezza

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio riguarda la cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore causando problemi al suo funzionamento. Il trattamento che verrà utilizzato è ALXN2220, un anticorpo monoclonale umano ricombinante che viene somministrato come soluzione per infusione. Questo farmaco è stato progettato per agire contro la proteina transtiretina che causa la malattia.

Lo scopo dello studio è valutare gli effetti di un nuovo trattamento con ALXN2220 sui marcatori che indicano la gravità della malattia e verificare la sicurezza di questo farmaco quando viene somministrato nuovamente. Lo studio coinvolge persone adulte che hanno già ricevuto almeno una dose di ALXN2220 in uno studio precedente e che hanno tollerato bene il farmaco.

Durante lo studio verranno eseguiti diversi esami per valutare come il trattamento influisce sulla malattia, tra cui la risonanza magnetica cardiaca e la scintigrafia, che sono tecniche di imaging che permettono di vedere come funziona il cuore e se ci sono accumuli di proteine. Verranno inoltre controllati regolarmente i segni vitali, eseguiti esami del sangue e altri test per monitorare la sicurezza del trattamento e verificare la presenza di eventuali effetti indesiderati. Lo studio misurerà anche la concentrazione del farmaco nel sangue e la possibile formazione di anticorpi contro il farmaco stesso.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    L'ingresso nello studio prevede la somministrazione del farmaco sperimentale chiamato ALXN2220.

    Il farmaco è una soluzione per infusione, ovvero un liquido che viene inserito nel corpo tramite una puntura venosa.

  2. Passaggio 2

    Monitoraggio e controlli

    Durante le varie visite previste dallo studio, vengono eseguiti controlli per monitorare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Vengono effettuate misurazioni dei segni vitali, come la pressione sanguigna, e un esame fisico generale.

    È necessario sottoporsi ad esami del sangue per controllare i parametri di laboratorio e la concentrazione del farmaco nel sangue.

    Viene eseguito un elettrocardiogramma, un esame che registra l'attività elettrica del cuore, per monitorarne il funzionamento.

    Vengono eseguite analisi per rilevare la presenza di anticorpi che potrebbero reagire contro il farmaco.

  3. Passaggio 3

    Valutazione dell'efficacia

    L'efficacia del trattamento viene valutata attraverso esami di imaging del cuore, come la risonanza magnetica cardiaca e la scintigrafia, che permettono di osservare lo stato del cuore nel tempo.

    I risultati di questi esami vengono confrontati con i valori iniziali per misurare i cambiamenti avvenuti durante lo studio.

Chi può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Il paziente deve aver ricevuto almeno una dose del farmaco sperimentale ALXN2220 in uno studio precedente e deve averlo tollerato bene secondo il parere del medico.
  • Il paziente deve essere un uomo o una donna di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Il paziente deve essere in grado di comprendere e firmare un modulo di consenso informato (un documento che spiega lo studio e che il paziente accetta di partecipare) prima dell'inizio di qualsiasi procedura dello studio.
  • Il paziente deve essere disposto e in grado di rispettare tutte le procedure dello studio.
  • Le donne in età fertile (donne che possono rimanere incinte) devono avere un test di gravidanza negativo e devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci (metodi molto sicuri per prevenire la gravidanza) approvati dal medico, dal momento della selezione fino a 5 mesi dopo la fine della partecipazione allo studio.
  • Gli uomini che partecipano devono accettare di non donare sperma fresco non lavato durante il periodo di trattamento dello studio e per almeno 7 mesi dopo l'ultima dose del farmaco sperimentale.
  • Gli uomini devono inoltre astenersi da rapporti sessuali eterosessuali come loro stile di vita abituale e preferito, oppure devono accettare di utilizzare il preservativo maschile durante i rapporti sessuali con donne in età fertile e si consiglia che anche la partner femminile utilizzi un metodo contraccettivo altamente efficace.

Chi non può partecipare allo studio?

1 criterio

  • Le informazioni sui criteri di esclusione (motivi per cui non è possibile partecipare allo studio) non sono disponibili nella documentazione fornita per questo studio clinico.
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Dove si svolge lo studio

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Farmaci in studio

ALXN2220 è un medicinale sperimentale studiato per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina, una malattia in cui proteine anomale si accumulano nel muscolo cardiaco causando problemi al cuore. Questo farmaco viene somministrato nuovamente ai pazienti che lo hanno già ricevuto in precedenza, per valutare come funziona nel corpo e verificare la sua sicurezza durante il ritrattamento.

Che cosa si sa già del trattamento

ALXN2220 – Si tratta di un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio clinico di Fase 2 per il trattamento della cardiomiopatia amiloide da transtiretina (ATTR-CM), una malattia in cui depositi anomali di proteine danneggiano il muscolo cardiaco. Il meccanismo d'azione di questo medicinale si basa sulla riduzione dei livelli di transtiretina, la proteina responsabile della formazione degli accumuli dannosi nel cuore. Lo studio clinico sta valutando l'efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento con questo farmaco nei pazienti adulti affetti da questa condizione cardiaca. La forma di somministrazione e i dettagli specifici sul metodo di applicazione sono ancora oggetto di valutazione nella ricerca clinica in corso.

Malattie studiate

Cardiomiopatia amiloide da transtiretina – È una malattia in cui una proteina anomala chiamata transtiretina si accumula nel muscolo cardiaco sotto forma di depositi amiloidi. Questi depositi rendono le pareti del cuore più rigide e spesse, impedendo al cuore di pompare il sangue in modo efficace. La malattia progredisce gradualmente, causando un peggioramento della funzione cardiaca nel tempo. I pazienti possono sviluppare sintomi come affaticamento, mancanza di respiro e gonfiore alle gambe. La rigidità crescente del muscolo cardiaco porta a difficoltà nel riempimento delle camere cardiache durante il ciclo di pompaggio. Si tratta di una condizione rara che colpisce principalmente gli adulti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2025-520506-35-00Codice del protocolloNI006-102Partecipanti previsti35 personePromotoreNeurimmune AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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