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Studio su tumori pediatrici recidivanti o refrattari con everolimus e combinazione di farmaci

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sul trattamento di tumori pediatrici che sono ricomparsi o non rispondono più alle terapie standard. I farmaci studiati includono Everolimus, Olaparib, Capmatinib, Ceralasertib, Ribociclib, Avelumab, Peposertib, Enasidenib Mesilate, e Futibatinib. Questi farmaci sono somministrati in diverse forme, come compresse rivestite, capsule e soluzioni per infusione.

Lo scopo dello studio è verificare se le dosi raccomandate per gli adulti di questi farmaci sono sicure ed efficaci anche nei bambini e negli adolescenti con tumori che non rispondono più ai trattamenti standard. Lo studio si svolge in due fasi: la prima fase mira a confermare la sicurezza delle dosi, mentre la seconda fase valuta l'efficacia dei farmaci nel ridurre i tumori. I partecipanti riceveranno uno dei farmaci in studio o un placebo, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del tumore al trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per monitorare la loro salute e la risposta al trattamento. Lo studio prevede di concludersi nel 2030, con l'obiettivo di migliorare le opzioni di trattamento per i bambini e gli adolescenti affetti da tumori difficili da trattare. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come questi farmaci possono essere utilizzati in modo sicuro ed efficace nei pazienti pediatrici.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il paziente inizia il trattamento con i farmaci selezionati in base al tipo di tumore e alle anomalie molecolari identificate.

    I farmaci possono includere everolimus, olaparib, capmatinib, ceralasertib, ribociclib, avelumab, peposertib, enasidenib mesilate, e futibatinib.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione dei farmaci

    I farmaci vengono somministrati per via orale o intravenosa, a seconda del tipo di farmaco.

    La frequenza e la durata della somministrazione dipendono dal protocollo specifico del farmaco e dalle condizioni del paziente.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e identificare eventuali effetti collaterali.

    Le valutazioni includono esami del sangue, imaging e altre procedure diagnostiche per misurare la dimensione del tumore e la risposta al trattamento.

  4. Passaggio 4

    Aggiustamento del dosaggio

    Il dosaggio dei farmaci può essere aggiustato in base alla tolleranza del paziente e alla risposta al trattamento.

    L'obiettivo è raggiungere la dose raccomandata per la fase II (RP2D) che è sicura ed efficace per il paziente.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento continua fino a quando il paziente non mostra una progressione della malattia o non può più tollerare il trattamento.

    Alla conclusione del trattamento, il paziente viene sottoposto a una valutazione finale per determinare l'efficacia complessiva del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • I pazienti devono avere una diagnosi di tumore del sangue o tumore solido che è progredito o è ricomparso nonostante la terapia standard, o per il quale non esiste una terapia standard efficace.
  • Per tutti i farmaci orali, i pazienti devono essere in grado di deglutire comodamente capsule o compresse intere (eccetto per quelli per cui è disponibile una soluzione orale); l'uso di un sondino nasogastrico o gastrostomico è consentito solo se indicato.
  • È necessario il consenso informato scritto da parte dei genitori/rappresentante legale, del paziente e l'assenso appropriato all'età prima di qualsiasi procedura di screening specifica per lo studio, secondo le linee guida locali, regionali o nazionali.
  • Il paziente deve essere affiliato a un regime di sicurezza sociale o beneficiario dello stesso secondo i requisiti locali.
  • Età inferiore a 18 anni al momento dell'inclusione.
  • Il paziente deve aver avuto un profilo molecolare avanzato del suo tumore ricorrente o refrattario, cioè al momento della progressione/ricaduta della malattia; eccezionalmente, i pazienti con profilo molecolare avanzato alla diagnosi possono essere ammessi.
  • Malattia valutabile o misurabile come definito dai criteri di imaging standard per il tipo di tumore del paziente.
  • Stato di performance: stato di performance di Karnofsky (per pazienti di età superiore a 12 anni) o punteggio di gioco di Lansky (per pazienti di età pari o inferiore a 12 anni) pari o superiore al 70%.
  • Aspettativa di vita di almeno 3 mesi.
  • Funzione degli organi adeguata come definito nella sezione 3.1.1 del protocollo.
  • Capacità di rispettare il follow-up programmato e la gestione della tossicità.
  • Le femmine in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo nel siero o nelle urine entro 72 ore prima dell'inizio del trattamento. I pazienti sessualmente attivi devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • I pazienti che non hanno un tumore pediatrico non possono partecipare. Un tumore pediatrico è un tipo di cancro che si verifica nei bambini.
  • I pazienti che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio non possono partecipare. Lo studio è rivolto a bambini e adolescenti.
  • I pazienti che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio non possono partecipare.
  • I pazienti che hanno altre condizioni mediche gravi che potrebbero interferire con lo studio non possono partecipare.
  • I pazienti che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente potrebbero non essere idonei a partecipare.
  • I pazienti che sono incinte o che stanno allattando non possono partecipare.
  • I pazienti che non possono interrompere l'uso di determinati farmaci che potrebbero interferire con lo studio non possono partecipare.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

AcSé-ESMART: Questo studio clinico si concentra su tumori recidivanti o refrattari nei bambini e adolescenti. L'obiettivo è valutare la sicurezza e l'efficacia di farmaci o combinazioni di farmaci già utilizzati negli adulti, per vedere se possono essere utilizzati anche nei pazienti pediatrici. I farmaci vengono testati per vedere se possono aiutare a ridurre i tumori in pazienti con specifiche alterazioni molecolari.

Che cosa si sa già del trattamento

AcSé-ESMART – Questo farmaco è somministrato per via orale o endovenosa, a seconda della formulazione specifica utilizzata nel trattamento. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per il trattamento del cancro pediatrico, con l'obiettivo di valutare la sicurezza e l'efficacia nei bambini e negli adolescenti. Le principali indicazioni terapeutiche includono tumori recidivanti o refrattari che non rispondono alle terapie standard. Il meccanismo d'azione si basa sull'interazione con specifiche anomalie molecolari presenti nei tumori, mirato a inibire la crescita tumorale. È classificato come agente antineoplastico, con un focus su terapie mirate per tumori con alterazioni molecolari specifiche.

Malattie studiate

Cancro pediatrico – Il cancro pediatrico si riferisce a tumori maligni che colpiscono bambini e adolescenti. Questi tumori possono svilupparsi in vari organi e tessuti, come il cervello, il sangue, i reni e le ossa. La progressione della malattia varia a seconda del tipo di tumore e della sua localizzazione. Alcuni tumori possono crescere rapidamente e diffondersi ad altre parti del corpo, mentre altri possono svilupparsi più lentamente. I sintomi possono includere dolore, gonfiore, affaticamento e perdita di peso. La diagnosi precoce è cruciale per gestire la malattia in modo efficace.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 7 ott 2026
Età0-17FasePhase INumero dello studio2024-514791-40-00Codice del protocollo2016/2369Partecipanti previsti470 personePromotoreInstitut Gustave Roussy

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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