Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

Non in reclutamentoMalattia rara

Studio su NX210c per pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

Centro verificatoFarmaco autorizzato
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) è una malattia che colpisce i nervi nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di forza muscolare. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da SLA e mira a valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato NX210c. NX210c è un farmaco somministrato tramite iniezioni endovenose e viene studiato per il suo potenziale effetto su specifici marcatori nel sangue e nel liquido cerebrospinale, che potrebbero indicare la salute della barriera emato-encefalica, una struttura che protegge il cervello.

Il trattamento con NX210c sarà confrontato con un placebo in un gruppo di partecipanti. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infusioni multiple del farmaco o del placebo per un periodo di tempo definito. Inoltre, verrà utilizzata una soluzione di glucosio al 5% come parte del protocollo di studio. L'obiettivo principale è osservare eventuali cambiamenti nei livelli di un marcatore nel sangue chiamato neurofilamento leggero (NfL) e altri indicatori di salute cerebrale. I partecipanti saranno monitorati per un periodo di sei settimane per valutare gli effetti del trattamento.

Lo studio è progettato per essere "doppio cieco", il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve NX210c e chi riceve il placebo, per garantire risultati imparziali. I risultati di questo studio potrebbero fornire nuove informazioni su come trattare la SLA e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia. La ricerca si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2026.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase II per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di NX210c in pazienti adulti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA).

    Lo studio è randomizzato, in doppio cieco e controllato con placebo.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il paziente riceve infusioni multiple di NX210c per via endovenosa.

    Viene somministrata anche una soluzione di glucosio al 5% per infusione.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante lo studio, vengono effettuate valutazioni per monitorare i cambiamenti nei biomarcatori del sangue e del liquido cerebrospinale.

    Vengono misurati i livelli di neurofilamenti leggeri nel sangue e altri biomarcatori per valutare l'integrità della barriera ematoencefalica.

  4. Passaggio 4

    Punture lombari

    Il paziente deve sottoporsi a due punture lombari per raccogliere campioni di liquido cerebrospinale.

    Queste procedure sono necessarie per l'analisi dei biomarcatori.

  5. Passaggio 5

    Follow-up

    Il paziente viene seguito per un periodo di 6 settimane per valutare i cambiamenti nei biomarcatori.

    Ulteriori valutazioni vengono effettuate fino a 4 mesi per monitorare la progressione della malattia e la risposta al trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione dello studio

    Lo studio si conclude con la raccolta dei dati finali e l'analisi dei risultati.

    I risultati aiuteranno a determinare l'efficacia e la sicurezza di NX210c nel trattamento della SLA.

Chi può partecipare allo studio?

16 criteri

  • Il paziente deve essere in grado di fornire il consenso informato, essere geograficamente accessibile al sito e disposto a rispettare tutti i requisiti dello studio, inclusi due prelievi lombari. Un prelievo lombare è una procedura in cui viene prelevato un campione di liquido cerebrospinale dalla colonna vertebrale.
  • Accesso venoso periferico soddisfacente; non sarà permesso il cateterismo centrale. L'accesso venoso periferico significa che le vene devono essere facilmente accessibili per i prelievi di sangue.
  • Volume di liquido cerebrospinale soddisfacente durante lo screening (almeno 1,5 mL).
  • Peso corporeo massimo di 110 kg al momento iniziale dello studio.
  • Per le pazienti di sesso femminile: non devono essere in gravidanza e devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e all'inizio dello studio.
  • Per le pazienti di sesso femminile: non devono allattare, non devono avere intenzione di rimanere incinte durante lo studio e devono usare metodi contraccettivi accettabili o astenersi dai rapporti sessuali. Le donne in età fertile devono concordare di usare una contraccezione altamente efficace, composta da due metodi di controllo delle nascite, uno dei quali deve essere un metodo di barriera maschile come un preservativo in lattice o poliuretano, dall'inizio del trattamento per tutto il periodo dello studio clinico e per 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento. Le donne non in età fertile sono considerate quelle sterilizzate o in post-menopausa.
  • I pazienti di sesso maschile devono dichiarare e confermare l'astinenza o devono essere disposti e in grado di usare una contraccezione efficace. Se hanno rapporti sessuali con donne in età fertile, entrambi devono usare una contraccezione altamente efficace, composta da due metodi di controllo delle nascite, uno dei quali deve essere un metodo di barriera maschile come un preservativo in lattice o poliuretano, dall'inizio del trattamento per tutto il periodo dello studio clinico e per 90 giorni dopo l'ultima somministrazione del trattamento. Gli uomini che hanno subito una vasectomia devono avere un conteggio degli spermatozoi pari a zero confermato o devono concordare di usare metodi contraccettivi accettabili o astenersi dai rapporti sessuali.
  • Per i pazienti di sesso maschile: non devono donare sperma in qualsiasi momento dall'inizio del trattamento, per tutto il periodo dello studio clinico e per 90 giorni dopo l'ultima somministrazione dell'intervento.
  • Maschio o femmina, di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Pazienti diagnosticati con sclerosi laterale amiotrofica (SLA) possibile, probabile, probabile supportata da laboratorio o definitiva, sia sporadica che familiare, secondo i criteri di El Escorial Revised.
  • Durata della malattia di massimo 36 mesi (cioè, dall'inizio dei sintomi della SLA al momento iniziale dello studio).
  • Stadio clinico di King pari o inferiore a 3 al momento iniziale dello studio. Lo stadio clinico di King è un sistema di classificazione per valutare la progressione della SLA.
  • Qualsiasi valore di NfL disponibile prima dello screening deve essere compatibile con la diagnosi di SLA. NfL è una proteina che può essere misurata nel sangue e nel liquido cerebrospinale per valutare la salute del sistema nervoso.
  • Valore di studio del NfL nel siero disponibile al momento iniziale dello studio.
  • Capacità vitale forzata (SVC) pari o superiore al 55% del valore previsto, regolato per genere, altezza ed età al momento iniziale dello studio. La capacità vitale forzata è una misura della quantità di aria che una persona può espirare dopo un respiro profondo.
  • I pazienti che sono in trattamento con riluzolo o trattamento sintomatico per la SLA (inclusi farmaci da banco o integratori) devono essere stati a una dose stabile per almeno 30 giorni prima del momento iniziale dello studio. I pazienti che non hanno mai assunto riluzolo o che hanno smesso di assumerlo almeno 2 settimane prima dello screening sono ammessi nello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). La SLA è una malattia che colpisce i nervi e i muscoli.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono né uomini né donne, poiché lo studio include entrambi i sessi.
  • Non possono partecipare persone che non fanno parte di una popolazione vulnerabile selezionata dallo studio.
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

Non in reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

NX210c è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Viene somministrato tramite infusioni endovenose multiple. L'obiettivo principale del farmaco è valutare il suo effetto sui livelli di neurofilamenti leggeri nel sangue, che sono marcatori di danno neuronale, o su un biomarcatore del sangue e del liquido cerebrospinale che indica l'integrità della barriera ematoencefalica. Questo studio mira a determinare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di NX210c nei pazienti con SLA.

Che cosa si sa già del trattamento

NX210c – NX210c è un farmaco somministrato tramite infusioni endovenose, attualmente in fase di sperimentazione clinica di fase II per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica (SLA). Questo farmaco è studiato per valutare la sua efficacia, sicurezza e tollerabilità, con particolare attenzione ai biomarcatori nel sangue e nel liquido cerebrospinale. NX210c agisce a livello molecolare influenzando la catena leggera dei neurofilamenti nel sangue, un indicatore di danno neuronale. Appartiene alla classificazione farmacologica dei trattamenti sperimentali per malattie neurodegenerative.

Malattie studiate

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) – La sclerosi laterale amiotrofica è una malattia neurodegenerativa che colpisce i neuroni motori nel cervello e nel midollo spinale. Questi neuroni sono responsabili del controllo dei muscoli volontari, e la loro degenerazione porta a una progressiva debolezza muscolare. I sintomi iniziali possono includere difficoltà nel camminare, debolezza nelle mani o nei piedi, e problemi di parola o deglutizione. Con il progredire della malattia, i muscoli continuano a indebolirsi e a perdere massa, portando a una crescente difficoltà nei movimenti e nella respirazione. La SLA non colpisce le capacità cognitive nella maggior parte dei casi, ma può influenzare la capacità di comunicare e svolgere attività quotidiane. La progressione della malattia varia da persona a persona, ma generalmente porta a una significativa perdita di autonomia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508895-13-00Partecipanti previsti80 personePromotoreAxoltis Pharma

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.