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Studio su letetresgene autoleucel in pazienti con sarcoma sinoviale e liposarcoma mixoide/cellule rotonde

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori rari: il sarcoma sinoviale e il liposarcoma mixoide/round cell. Questi tumori sono noti per essere difficili da trattare con le terapie standard. Il trattamento in esame utilizza cellule T geneticamente modificate, chiamate GSK3377794 o letetresgene autoleucel. Queste cellule T sono progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono un antigene chiamato NY-ESO-1.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di queste cellule T modificate nei pazienti con tumori solidi che esprimono NY-ESO-1. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un'infusione endovenosa. Alcuni pazienti potrebbero ricevere il trattamento in combinazione con altri farmaci antitumorali. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare la risposta del tumore al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.

Il trattamento con GSK3377794 rappresenta un approccio innovativo che utilizza la terapia cellulare per combattere il cancro. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su come queste cellule T modificate possano migliorare il controllo del tumore e la qualità della vita dei pazienti affetti da questi tipi di sarcoma. I risultati dello studio potrebbero contribuire a sviluppare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con tumori difficili da trattare.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di cellule T specifiche per NY-ESO-1, note come GSK3377794.

    Queste cellule T sono somministrate tramite infusione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco letetresgene autoleucel viene somministrato come parte del trattamento.

    La somministrazione avviene attraverso un'infusione endovenosa, che è un metodo per introdurre il farmaco direttamente nel flusso sanguigno.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazione

    Durante il periodo di trattamento, viene effettuato un monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento.

    Gli obiettivi principali includono la valutazione della risposta complessiva al trattamento e la sicurezza delle cellule T specifiche per NY-ESO-1.

  4. Passaggio 4

    Valutazione della sicurezza

    La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso il monitoraggio degli eventi avversi e dei parametri di laboratorio.

    Viene prestata particolare attenzione alla frequenza e alla gravità degli eventi avversi.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trattamento

    Il trattamento si conclude con una valutazione finale della risposta al trattamento e della tollerabilità.

    La durata stimata del trattamento è fino al 31 marzo 2025.

Chi può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Se hai meno di 18 anni, il tuo tutore legale deve dare il consenso informato. Sarai coinvolto in una discussione adatta alla tua età per ottenere il tuo assenso.
  • Devi avere almeno 10 anni al momento della firma del consenso informato. Se pesi meno di 40 kg, il medico deve consultare il Monitor Medico prima di includerti nello studio.
  • Devi avere una diagnosi di sarcoma sinoviale o liposarcoma mixoide/round cell, confermata da un esame istopatologico locale.
  • Devi avere un sarcoma sinoviale o un liposarcoma mixoide/round cell avanzato, che significa che il tumore si è diffuso o non può essere rimosso chirurgicamente.
  • Puoi essere maschio o femmina. Dovrai seguire le indicazioni sulla contraccezione durante il trattamento.
  • Deve essere disponibile un campione di tessuto tumorale per analizzare l'espressione dell'antigene NY-ESO-1, a meno che non sia già stato fatto un test recente con lo stesso laboratorio centrale.
  • Devi avere un'aspettativa di vita di almeno 24 settimane.
  • Devi avere una conferma di una specifica traslocazione genetica legata alla tua malattia. Per il sarcoma sinoviale, deve esserci una traslocazione che coinvolge il cromosoma 18 o il cromosoma X. Per il liposarcoma mixoide/round cell, deve esserci una traslocazione che coinvolge il cromosoma 12, 16 o 22.
  • Devi essere attualmente in trattamento o aver completato almeno un trattamento standard per la tua malattia, che include regimi contenenti antracicline (come la doxorubicina). Se non tolleri le antracicline, puoi ricevere solo ifosfamide, a meno che non sia intollerante o non idoneo a riceverlo.
  • Devi essere positivo per gli alleli HLA-A*02:01, HLA-A*02:05 e/o HLA-A*02:06, confermato da un test in un laboratorio centrale designato.
  • Il tuo tumore deve mostrare un'espressione positiva di NY-ESO-1, confermata da un laboratorio centrale designato.
  • La tua frazione di eiezione ventricolare sinistra deve essere almeno del 45%, senza segni di versamento pericardico clinicamente significativo.
  • Il tuo stato di salute generale deve essere buono, con un punteggio di performance adeguato in base alla tua età.
  • Devi avere una funzione degli organi e un conteggio delle cellule del sangue adeguati, verificati entro 7 giorni prima della procedura di leucaferesi (un processo per raccogliere cellule dal sangue).

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il tipo di tumore specificato nello studio.
  • Non possono partecipare persone che non hanno i marcatori genetici specifici richiesti dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

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Farmaci in studio

NY-ESO-1-specific (c259) T Cells sono cellule T geneticamente modificate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono gli antigeni NY-ESO-1 e/o LAGE-1a. Queste cellule vengono prelevate dal paziente, modificate in laboratorio e poi reinfuse nel corpo del paziente per aiutare il sistema immunitario a combattere il tumore.

Che cosa si sa già del trattamento

NY-ESO-1-specific (c259) T Cells – Questo trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa. Attualmente è in fase di sperimentazione clinica per valutare la sua sicurezza e attività antitumorale. È indicato principalmente per il trattamento di tumori solidi positivi per NY-ESO-1 e/o LAGE-1a, come il sarcoma sinoviale e il liposarcoma mixoide/cellule rotonde. Il meccanismo d'azione coinvolge l'ingegnerizzazione genetica delle cellule T per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono l'antigene NY-ESO-1. Appartiene alla classe dei trattamenti immunoterapici.

Malattie studiate

  • Sarcoma sinoviale

    È un tipo raro di tumore maligno che si sviluppa nei tessuti molli, spesso vicino alle articolazioni, come ginocchia o caviglie. Questo tumore può crescere lentamente e inizialmente non causare sintomi evidenti, ma con il tempo può provocare dolore o gonfiore. Può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nei giovani adulti. La sua crescita può essere localmente aggressiva e può diffondersi ad altre parti del corpo, come i polmoni. La diagnosi spesso avviene tramite biopsia e imaging medico.

  • Liposarcoma mixoide/cellule rotonde (MRCLS)

    È un tipo di tumore maligno che si forma nel tessuto adiposo, caratterizzato da una combinazione di cellule mixoidi e cellule rotonde. Questo tumore tende a crescere lentamente e può inizialmente non causare sintomi significativi. Tuttavia, con il tempo, può provocare dolore o una massa palpabile nell'area colpita. È più comune negli adulti e può verificarsi in diverse parti del corpo, come gli arti o l'addome. La progressione può variare, e in alcuni casi, il tumore può diffondersi ad altre aree. La diagnosi si basa su esami di imaging e biopsia.

Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-513032-14-00Codice del protocollo208467Partecipanti previsti87 personePromotoreUSWM Ct LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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