Studio su letetresgene autoleucel in pazienti con sarcoma sinoviale e liposarcoma mixoide/cellule rotonde

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra su due tipi di tumori rari: il sarcoma sinoviale e il liposarcoma mixoide/round cell. Questi tumori sono noti per essere difficili da trattare con le terapie standard. Il trattamento in esame utilizza cellule T geneticamente modificate, chiamate GSK3377794 o letetresgene autoleucel. Queste cellule T sono progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono un antigene chiamato NY-ESO-1.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di queste cellule T modificate nei pazienti con tumori solidi che esprimono NY-ESO-1. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa. Alcuni pazienti potrebbero ricevere il trattamento in combinazione con altri farmaci antitumorali. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per osservare la risposta del tumore al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali.

Il trattamento con GSK3377794 rappresenta un approccio innovativo che utilizza la terapia cellulare per combattere il cancro. Questo studio mira a fornire nuove informazioni su come queste cellule T modificate possano migliorare il controllo del tumore e la qualità della vita dei pazienti affetti da questi tipi di sarcoma. I risultati dello studio potrebbero contribuire a sviluppare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti con tumori difficili da trattare.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di cellule T specifiche per NY-ESO-1, note come GSK3377794.

Queste cellule T sono somministrate tramite infusione endovenosa.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco letetresgene autoleucel viene somministrato come parte del trattamento.

La somministrazione avviene attraverso un’infusione endovenosa, che è un metodo per introdurre il farmaco direttamente nel flusso sanguigno.

3 monitoraggio e valutazione

Durante il periodo di trattamento, viene effettuato un monitoraggio regolare per valutare la risposta al trattamento.

Gli obiettivi principali includono la valutazione della risposta complessiva al trattamento e la sicurezza delle cellule T specifiche per NY-ESO-1.

4 valutazione della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso il monitoraggio degli eventi avversi e dei parametri di laboratorio.

Viene prestata particolare attenzione alla frequenza e alla gravità degli eventi avversi.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento si conclude con una valutazione finale della risposta al trattamento e della tollerabilità.

La durata stimata del trattamento è fino al 31 marzo 2025.

Chi può partecipare allo studio?

  • Se hai meno di 18 anni, il tuo tutore legale deve dare il consenso informato. Sarai coinvolto in una discussione adatta alla tua età per ottenere il tuo assenso.
  • Devi avere almeno 10 anni al momento della firma del consenso informato. Se pesi meno di 40 kg, il medico deve consultare il Monitor Medico prima di includerti nello studio.
  • Devi avere una diagnosi di sarcoma sinoviale o liposarcoma mixoide/round cell, confermata da un esame istopatologico locale.
  • Devi avere un sarcoma sinoviale o un liposarcoma mixoide/round cell avanzato, che significa che il tumore si è diffuso o non può essere rimosso chirurgicamente.
  • Puoi essere maschio o femmina. Dovrai seguire le indicazioni sulla contraccezione durante il trattamento.
  • Deve essere disponibile un campione di tessuto tumorale per analizzare l’espressione dell’antigene NY-ESO-1, a meno che non sia già stato fatto un test recente con lo stesso laboratorio centrale.
  • Devi avere un’aspettativa di vita di almeno 24 settimane.
  • Devi avere una conferma di una specifica traslocazione genetica legata alla tua malattia. Per il sarcoma sinoviale, deve esserci una traslocazione che coinvolge il cromosoma 18 o il cromosoma X. Per il liposarcoma mixoide/round cell, deve esserci una traslocazione che coinvolge il cromosoma 12, 16 o 22.
  • Devi essere attualmente in trattamento o aver completato almeno un trattamento standard per la tua malattia, che include regimi contenenti antracicline (come la doxorubicina). Se non tolleri le antracicline, puoi ricevere solo ifosfamide, a meno che non sia intollerante o non idoneo a riceverlo.
  • Devi essere positivo per gli alleli HLA-A*02:01, HLA-A*02:05 e/o HLA-A*02:06, confermato da un test in un laboratorio centrale designato.
  • Il tuo tumore deve mostrare un’espressione positiva di NY-ESO-1, confermata da un laboratorio centrale designato.
  • La tua frazione di eiezione ventricolare sinistra deve essere almeno del 45%, senza segni di versamento pericardico clinicamente significativo.
  • Il tuo stato di salute generale deve essere buono, con un punteggio di performance adeguato in base alla tua età.
  • Devi avere una funzione degli organi e un conteggio delle cellule del sangue adeguati, verificati entro 7 giorni prima della procedura di leucaferesi (un processo per raccogliere cellule dal sangue).

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il tipo di tumore specificato nello studio.
  • Non possono partecipare persone che non hanno i marcatori genetici specifici richiesti dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Sevilla Spagna
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
Institut Catala D’oncologia Badalona Spagna
Cafymy Luky Bjluyi Lione Francia
Faootccpeu Iemft Ibitaljw Nkoilrjjg Dre Ttoogl città metropolitana di Milano Italia
Htzisnix Dv Lw Sywlb Cfkm I Sokd Psk Barcellona Spagna
Hde Nrzdlfvyoo Kdjabm Ixjagizuxvdrbgxn vst Lamfodmwwix Zavonlimsy Suanvhojq Amsterdam Paesi Bassi

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
06.05.2020
Italia Italia
Reclutando
06.07.2020
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
02.11.2020
Spagna Spagna
Reclutando
27.04.2020

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

NY-ESO-1-specific (c259) T Cells sono cellule T geneticamente modificate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule tumorali che esprimono gli antigeni NY-ESO-1 e/o LAGE-1a. Queste cellule vengono prelevate dal paziente, modificate in laboratorio e poi reinfuse nel corpo del paziente per aiutare il sistema immunitario a combattere il tumore.

Sarcoma sinoviale – È un tipo raro di tumore maligno che si sviluppa nei tessuti molli, spesso vicino alle articolazioni, come ginocchia o caviglie. Questo tumore può crescere lentamente e inizialmente non causare sintomi evidenti, ma con il tempo può provocare dolore o gonfiore. Può colpire persone di tutte le età, ma è più comune nei giovani adulti. La sua crescita può essere localmente aggressiva e può diffondersi ad altre parti del corpo, come i polmoni. La diagnosi spesso avviene tramite biopsia e imaging medico.

Liposarcoma mixoide/cellule rotonde (MRCLS) – È un tipo di tumore maligno che si forma nel tessuto adiposo, caratterizzato da una combinazione di cellule mixoidi e cellule rotonde. Questo tumore tende a crescere lentamente e può inizialmente non causare sintomi significativi. Tuttavia, con il tempo, può provocare dolore o una massa palpabile nell’area colpita. È più comune negli adulti e può verificarsi in diverse parti del corpo, come gli arti o l’addome. La progressione può variare, e in alcuni casi, il tumore può diffondersi ad altre aree. La diagnosi si basa su esami di imaging e biopsia.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 00:15

ID della sperimentazione:
2024-513032-14-00
Codice del protocollo:
208467
NCT ID:
NCT03967223
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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