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Studio su futibatinib e combinazione di farmaci per pazienti con cancro biliare avanzato

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il cancro delle vie biliari avanzato è una malattia che colpisce i dotti biliari, che sono i canali che trasportano la bile dal fegato all'intestino. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa forma di cancro e mira a valutare l'efficacia di trattamenti personalizzati rispetto alla terapia standard. I trattamenti personalizzati utilizzano farmaci mirati a specifiche alterazioni molecolari del tumore. Tra i farmaci studiati ci sono il cisplatino, il durvalumab (noto anche come Imfinzi), il trastuzumab (noto anche come Zercepac), il futibatinib, il niraparib (noto anche come Zejula), il neratinib (noto anche come Nerlynx), il binimetinib (noto anche come Mektovi), il zanidatamab (noto anche come JZP598), il gemcitabina, l'encorafenib (noto anche come Braftovi), e l'ivosidenib.

Lo scopo principale dello studio è determinare se i trattamenti personalizzati possono migliorare il tempo in cui la malattia non progredisce rispetto alla terapia standard. I partecipanti riceveranno uno dei farmaci sopra menzionati o un placebo, a seconda del loro profilo molecolare. Lo studio prevede un periodo di trattamento di circa tre mesi, durante il quale i pazienti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la sicurezza dei farmaci. I risultati aiuteranno a capire se i trattamenti personalizzati possono offrire un vantaggio rispetto alle terapie attualmente utilizzate.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 8 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione inizia con la firma di un modulo di consenso informato. Questo documento conferma la comprensione e l'accettazione delle procedure specifiche del trial.

  2. Passaggio 2

    Fase di screening

    Durante questa fase, viene confermata la diagnosi di cancro biliare avanzato attraverso esami istologici.

    Viene valutata la funzionalità generale del corpo, inclusi test per il midollo osseo, fegato, reni e cuore.

    Viene eseguito un test di gravidanza per le donne in età fertile e viene richiesto l'uso di contraccettivi adeguati durante il trial.

  3. Passaggio 3

    Trattamento iniziale

    Il trattamento inizia con 4 cicli di terapia standard di prima linea (1L-SoC).

    La risposta al trattamento viene valutata per determinare se la malattia è stabile o in regressione.

  4. Passaggio 4

    Profilazione molecolare

    Viene eseguita una profilazione molecolare per identificare eventuali alterazioni molecolari nel tumore che possono essere bersagliate con terapie specifiche.

  5. Passaggio 5

    Fase randomizzata

    I partecipanti vengono assegnati casualmente a uno dei due gruppi: continuazione della terapia standard o trattamento di mantenimento con terapie mirate molecolari (MTT).

    La scelta del trattamento dipende dalla presenza di alterazioni molecolari identificabili.

  6. Passaggio 6

    Trattamento di mantenimento

    Se assegnato al gruppo MTT, il trattamento può includere farmaci come cisplatino (infusione endovenosa), durvalumab (infusione endovenosa), trastuzumab (infusione endovenosa), futibatinib (orale), niraparib (orale), neratinib (orale), binimetinib (orale), zanidatamab (infusione endovenosa), gemcitabina (infusione endovenosa), encorafenib (orale), ivosidenib (orale).

    La durata e la frequenza del trattamento dipendono dal farmaco specifico e dalla risposta del paziente.

  7. Passaggio 7

    Monitoraggio e valutazione

    Il progresso della malattia viene monitorato regolarmente attraverso esami clinici e di imaging.

    La sopravvivenza senza progressione (PFS) e la risposta al trattamento vengono valutate per determinare l'efficacia del trattamento.

  8. Passaggio 8

    Conclusione del trial

    Il trial si conclude con una valutazione finale della salute e della risposta al trattamento.

    I risultati del trial contribuiscono alla comprensione dell'efficacia delle terapie mirate nel trattamento del cancro biliare avanzato.

Chi può partecipare allo studio?

20 criteri

  • Devi firmare un modulo di consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura specifica del trial.
  • Il tuo profilo molecolare deve mostrare che il tumore ha almeno una modifica molecolare che può essere bersagliata con un trattamento presente nello studio.
  • La malattia deve essere sotto controllo (stabile o in miglioramento) dopo 4 cicli di trattamento standard di prima linea, rispetto a una valutazione della malattia prima del trattamento.
  • Devi avere uno stato di salute generale buono o molto buono, indicato come ECOG 0 o 1. L'ECOG è una scala che misura quanto sei attivo e in grado di prenderti cura di te stesso.
  • Devi avere almeno una lesione valutabile secondo i criteri RECIST v1.1, o una risposta completa dopo 12 settimane di trattamento standard di prima linea. RECIST è un metodo per misurare le dimensioni del tumore.
  • La tua funzione del midollo osseo deve essere adeguata, con un numero sufficiente di globuli bianchi, piastrine e un livello di emoglobina adeguato.
  • La tua funzione epatica deve essere adeguata, con livelli di bilirubina e enzimi epatici (AST e ALT) entro limiti specifici.
  • La tua funzione renale deve essere adeguata, con una clearance della creatinina stimata di almeno 45 mL/min. La clearance della creatinina è una misura di quanto bene i tuoi reni stanno funzionando.
  • La tua funzione cardiaca deve essere adeguata, con una frazione di eiezione ventricolare sinistra di almeno il 50%. Questo misura quanto bene il tuo cuore pompa il sangue.
  • Devi avere un drenaggio biliare adeguato, senza segni di infezione in corso.
  • Devi avere un carcinoma intraepatico, periliare o distale del dotto biliare, o carcinoma della cistifellea, confermato da esami istologici. Il carcinoma ampollare è escluso.
  • Se sei un uomo o una donna in età fertile, devi accettare di usare un metodo contraccettivo adeguato durante la partecipazione al trial e per un periodo specificato dopo il trattamento. Gli uomini devono anche accettare di non donare sperma e le donne di non donare ovuli durante questo periodo.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo eseguito entro 3 giorni prima della randomizzazione.
  • Devi essere disposto e in grado di seguire il protocollo per tutta la durata dello studio, inclusi le visite programmate, il piano di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure dello studio.
  • Devi essere affiliato a un sistema di sicurezza sociale o avere un'assicurazione sanitaria privata equivalente.
  • La tua malattia deve essere de novo o ricorrente, localmente avanzata (non operabile) o metastatica.
  • Deve essere disponibile un campione adeguato di tessuto tumorale primario o metastatico archiviato, o devi essere in grado di sottoporsi a una biopsia per ottenere un campione di tessuto maligno adeguato.
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • Devi avere un'aspettativa di vita stimata superiore a 3 mesi.
  • Devi essere un candidato per la terapia standard di prima linea, o aver iniziato il primo ciclo di tale terapia.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno il cancro biliare avanzato. Questo è un tipo di cancro che colpisce i dotti biliari.
  • Non possono partecipare persone che non hanno completato 4 cicli di trattamento standard di prima linea. Questo significa che devono aver già ricevuto un certo tipo di trattamento per il loro cancro.
  • Non possono partecipare persone che non hanno un'età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili. Questo può includere persone che hanno difficoltà a prendere decisioni per se stesse o che hanno bisogno di protezione speciale.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • MTTs (Molecular Targeted Therapies)

    Queste terapie mirano a bersagli molecolari specifici nel cancro delle vie biliari avanzato. L'obiettivo è bloccare la crescita e la diffusione delle cellule tumorali, migliorando la sopravvivenza senza progressione della malattia.

  • 1L-SoC (First-Line Standard of Care)

    Questo è il trattamento standard iniziale per il cancro delle vie biliari avanzato. Solitamente include una combinazione di farmaci chemioterapici che mirano a ridurre il tumore e controllare i sintomi.

Che cosa si sa già del trattamento

MTTs (Molecular Targeted Therapies) – Questi farmaci vengono somministrati per via orale o endovenosa e sono progettati per colpire specifiche molecole coinvolte nella crescita e diffusione del cancro. Attualmente, sono in fase di studio clinico per il trattamento del cancro biliare avanzato. Le principali indicazioni terapeutiche includono il mantenimento della terapia nei pazienti che hanno già completato un ciclo di trattamento standard. Il meccanismo d'azione si basa sull'inibizione di specifici bersagli molecolari che promuovono la crescita tumorale. Appartengono alla classe farmacologica delle terapie mirate, che agiscono in modo più selettivo rispetto ai trattamenti tradizionali.

Malattie studiate

Cancro delle vie biliari avanzato – Il cancro delle vie biliari avanzato è una malattia che colpisce i dotti biliari, che sono i canali che trasportano la bile dal fegato all'intestino tenue. Questa forma di cancro è caratterizzata dalla crescita incontrollata di cellule anomale nei dotti biliari, che può portare a ostruzioni e danni al fegato. La progressione della malattia può causare sintomi come ittero, dolore addominale e perdita di peso. Con il tempo, il cancro può diffondersi ad altre parti del corpo, complicando ulteriormente la condizione. La diagnosi viene spesso effettuata in uno stadio avanzato a causa della natura asintomatica nelle fasi iniziali.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2023-508100-38-00Partecipanti previsti1 100 personePromotoreUnicancer

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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