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Studio su BLU-451 per pazienti con tumori avanzati con mutazioni EGFR Exon20

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra su alcuni tipi di tumori avanzati che presentano una mutazione specifica chiamata EGFR Exon20. Queste mutazioni possono influenzare il modo in cui le cellule tumorali crescono e si diffondono. Il trattamento in esame utilizza un farmaco sperimentale chiamato BLU-451, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. L'obiettivo principale dello studio è determinare la dose massima tollerata e valutare l'attività antitumorale di BLU-451, sia da solo che in combinazione con la chemioterapia a base di platino.

Lo studio è suddiviso in due fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno BLU-451 per determinare la dose più sicura e tollerabile. Nella seconda fase, verrà valutata l'efficacia del farmaco nel ridurre i tumori. Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per verificare come il farmaco influisce sui loro tumori. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati.

Il farmaco BLU-451 è stato sviluppato per colpire specificamente le mutazioni EGFR Exon20, che sono meno comuni ma possono rendere i tumori più difficili da trattare con le terapie standard. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare efficacemente questi tipi di tumori avanzati e migliorare le opzioni di trattamento disponibili per i pazienti. I risultati dello studio potrebbero portare a nuove terapie per le persone con queste mutazioni specifiche.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio della partecipazione

    La partecipazione inizia con la conferma della mutazione EGFR tramite test di sequenziamento di nuova generazione (NGS) su campioni tumorali o biopsie liquide.

    È necessario fornire un campione tumorale nuovo o archiviato per l'analisi.

  2. Passaggio 2

    Fase 1: determinazione della dose

    L'obiettivo principale è determinare la dose massima tollerata (MTD) e la dose raccomandata per la fase 2 (RP2D) del farmaco BLU-451.

    Il farmaco BLU-451 viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film.

    La sicurezza e la tollerabilità del farmaco vengono monitorate attentamente.

  3. Passaggio 3

    Fase 1: valutazione della sicurezza

    La sicurezza complessiva viene valutata attraverso il monitoraggio degli eventi avversi, dei segni vitali, degli elettrocardiogrammi e dei test di laboratorio.

    Vengono raccolti dati sulla concentrazione plasmatica del BLU-451 nel tempo.

  4. Passaggio 4

    Fase 2: valutazione dell'attività antitumorale

    L'obiettivo principale è valutare l'attività antitumorale del BLU-451 alla dose raccomandata.

    La risposta obiettiva del tumore viene misurata utilizzando criteri standardizzati.

  5. Passaggio 5

    Fase 2: monitoraggio della sicurezza

    La sicurezza continua ad essere monitorata attraverso l'analisi degli eventi avversi e dei cambiamenti nei segni vitali e nei test di laboratorio.

    Vengono raccolti dati sulla concentrazione plasmatica del BLU-451 nel tempo.

  6. Passaggio 6

    Conclusione della partecipazione

    La partecipazione al trial si conclude con la raccolta finale dei dati e la valutazione dei risultati.

    La durata stimata del trial è fino al 25 luglio 2026.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • I partecipanti devono avere una mutazione documentata del gene EGFR, che è un tipo di alterazione genetica, confermata tramite un test chiamato Next-generation sequencing (NGS) su un campione di tumore o sangue.
  • Devono essere in grado di fornire un nuovo campione di tumore o uno archiviato, trattato con un metodo specifico chiamato formalin-fixed, paraffin-embedded (FFPE).
  • Devono avere uno stato funzionale di 0 o 1 secondo il gruppo Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG), che è una scala che misura quanto una persona è in grado di svolgere attività quotidiane.
  • Non devono avere avuto crisi epilettiche per almeno 14 giorni prima di partecipare allo studio. Se prendono farmaci per l'epilessia, le dosi devono essere stabili per almeno 14 giorni.
  • Devono avere una funzione adeguata del sangue, dei reni e del fegato.
  • Per la Fase 1, devono avere un cancro metastatico confermato, che significa che il cancro si è diffuso ad altre parti del corpo, tranne i tumori primari del sistema nervoso centrale.
  • Per la Fase 1, devono avere una malattia che può essere valutata o misurata secondo un metodo chiamato RECIST v1.1.
  • Per la Fase 1, devono aver avuto una progressione della malattia o non tollerare la terapia sistemica più recente.
  • Per la Fase 2, devono avere una malattia misurabile secondo il metodo RECIST 1.1.
  • Per la Fase 2, devono avere un cancro ai polmoni metastatico confermato, che significa che il cancro si è diffuso ad altre parti del corpo.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno un tipo avanzato di tumore con mutazioni specifiche chiamate inserzioni dell'EGFR Exon20.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età richiesta dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di comprendere o seguire le istruzioni dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

BLU-451 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento di tumori avanzati con mutazioni di inserzione nell'esone 20 del gene EGFR. Questo farmaco viene testato sia da solo che in combinazione con la chemioterapia a base di platino. L'obiettivo principale è determinare la dose massima tollerata e valutare la sua sicurezza e tollerabilità. Inoltre, nella fase 2, si valuta l'attività anti-tumorale del farmaco.

Che cosa si sa già del trattamento

BLU-451 – BLU-451 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di studio clinico di Fase 1/2 per il trattamento di tumori avanzati con mutazioni di inserzione nell'esone 20 del gene EGFR. Questo farmaco è in fase di sperimentazione per determinare la dose massima tollerata e la dose raccomandata per la Fase 2, oltre a valutarne la sicurezza e l'attività antitumorale. BLU-451 agisce inibendo specificamente le mutazioni del recettore del fattore di crescita epidermico (EGFR), che sono coinvolte nella crescita e proliferazione delle cellule tumorali. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori delle tirosin-chinasi, che bloccano i segnali di crescita cellulare anomali.

Malattie studiate

Cancro avanzato con mutazioni di inserzione dell'esone 20 di EGFR – Questo tipo di cancro è caratterizzato da mutazioni specifiche nel gene EGFR, che portano a una crescita cellulare incontrollata. Le mutazioni dell'esone 20 di EGFR sono meno comuni rispetto ad altre mutazioni di EGFR, ma possono influenzare la risposta del tumore a determinati trattamenti. Queste mutazioni si trovano spesso nei tumori polmonari non a piccole cellule, ma possono anche essere presenti in altri tipi di cancro. La progressione della malattia può variare, ma generalmente comporta un aumento della massa tumorale e la possibile diffusione ad altre parti del corpo. La comprensione di queste mutazioni è cruciale per lo sviluppo di terapie mirate che possano rallentare o arrestare la crescita del tumore.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2022-502527-21-00Codice del protocolloBLU-451-1101Partecipanti previsti332 personePromotoreBlueprint Medicines Corp.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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