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Studio su ALX148 e Azacitidina per pazienti con sindrome mielodisplastica ad alto rischio non trattata

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sulla sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. I pazienti con questa malattia non sono stati ancora trattati. Il trattamento in esame combina due farmaci: ALX148, un farmaco di origine biologica, e azacitidina, un farmaco chimico. ALX148 viene somministrato tramite iniezione endovenosa, così come l'azacitidina.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di ALX148 in combinazione con azacitidina nei pazienti adulti con MDS ad alto rischio. Nella prima fase, si cerca di determinare la dose più sicura di ALX148 da usare con azacitidina. Nella seconda fase, si confronta l'efficacia della combinazione di ALX148 e azacitidina rispetto all'uso della sola azacitidina nel migliorare la risposta completa alla malattia.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta al trattamento. L'obiettivo è capire se la combinazione di questi farmaci può offrire un beneficio maggiore rispetto al trattamento standard con azacitidina da sola. Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà fino alla fine del 2024.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente viene informato sugli aspetti rilevanti dello studio e firma un documento di consenso informato.

    Viene effettuato un test di gravidanza per le donne in età fertile e si discute l'uso di metodi contraccettivi efficaci.

  2. Passaggio 2

    Screening

    Il paziente viene sottoposto a esami di laboratorio e valutazioni per confermare l'idoneità a partecipare allo studio.

    Viene valutata la funzionalità renale ed epatica, e si esegue un elettrocardiogramma per controllare l'intervallo QTcF.

  3. Passaggio 3

    Fase 1: somministrazione e valutazione della sicurezza

    Il paziente riceve ALX148 in combinazione con azacitidina per via endovenosa.

    La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate attentamente, con particolare attenzione agli eventi avversi.

  4. Passaggio 4

    Fase 2: valutazione dell'efficacia

    Il paziente continua a ricevere ALX148 alla dose determinata nella fase 1, in combinazione con azacitidina.

    L'efficacia del trattamento viene valutata in base alla risposta completa secondo i criteri modificati IWG 2006.

  5. Passaggio 5

    Monitoraggio e follow-up

    Il paziente viene monitorato per la durata dello studio per valutare la durata della risposta e la sopravvivenza complessiva.

    Vengono raccolti dati sulla qualità della vita e sulla possibilità di procedere a un trapianto di cellule staminali ematopoietiche.

Chi può partecipare allo studio?

13 criteri

  • Essere un adulto con una diagnosi documentata di sindrome mielodisplastica (MDS) a rischio più elevato o MDS recidivante/refrattaria non ancora trattata.
  • Per le donne in età fertile, il test di gravidanza nel sangue deve risultare negativo al momento dello screening.
  • Uomini e donne in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace durante lo studio e per almeno 120 giorni dopo l'ultima dose del trattamento assegnato.
  • Fornire un consenso informato firmato e datato, indicando che il paziente (o il rappresentante legale) è stato informato di tutti gli aspetti pertinenti dello studio prima di qualsiasi attività specifica dello studio.
  • Essere disposti e in grado di rispettare le visite programmate, i piani di trattamento, i test di laboratorio e altre procedure.
  • Avere un midollo osseo con meno del 20% di mieloblasti.
  • Avere una funzione renale adeguata con una clearance della creatinina stimata maggiore o uguale a 30 mL/min.
  • Avere una funzione epatica adeguata, con livelli di bilirubina totale, transaminasi (AST e ALT) e fosfatasi alcalina entro i limiti specificati.
  • Avere un numero di globuli bianchi (WBC) inferiore a 20.000/microL. L'uso di idrossiurea per controllare i WBC è consentito durante il periodo di screening fino al giorno prima dell'inizio del trattamento dello studio.
  • Avere un intervallo QTcF inferiore o uguale a 480 millisecondi, basato sul valore medio di tre elettrocardiogrammi (ECG).
  • Avere almeno 18 anni, poiché la MDS è estremamente rara nei bambini.
  • Avere uno stato di performance secondo l'Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) di 0, 1 o 2, che indica il livello di attività fisica del paziente.
  • Aver risolto gli effetti acuti di qualsiasi terapia precedente alla gravità di base o a un grado inferiore o uguale a 1, secondo i criteri NCI CTCAE v.5.0, tranne per gli effetti avversi che non costituiscono un rischio per la sicurezza secondo il giudizio dell'investigatore.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare pazienti che hanno già ricevuto trattamenti per la loro sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio.
  • Non possono partecipare pazienti con un punteggio IPSS-R inferiore o uguale a 3,5. L'IPSS-R è un sistema di punteggio che aiuta a determinare il rischio della malattia.
  • Non possono partecipare pazienti che non sono adulti. Questo studio è solo per adulti.
  • Non possono partecipare pazienti che appartengono a gruppi vulnerabili. I gruppi vulnerabili includono persone che potrebbero avere difficoltà a prendere decisioni per se stesse.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • ALX148

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio. Viene somministrato in combinazione con un altro farmaco per valutare la sua sicurezza e tollerabilità nei pazienti. L'obiettivo è capire se ALX148 può migliorare la risposta al trattamento nei pazienti con questa condizione.

  • Azacitidina

    è un farmaco utilizzato nel trattamento della sindrome mielodisplastica. Aiuta a rallentare la crescita delle cellule anormali nel midollo osseo e a migliorare la produzione di cellule del sangue sane. In questo studio, viene utilizzato in combinazione con ALX148 per valutare se l'associazione dei due farmaci possa offrire un beneficio maggiore rispetto all'uso della sola azacitidina.

Che cosa si sa già del trattamento

  • ALX148

    ALX148 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico per il trattamento della sindrome mielodisplastica ad alto rischio. È in fase di sperimentazione per valutarne la sicurezza e l'efficacia in combinazione con azacitidina. ALX148 agisce bloccando una proteina specifica sulla superficie delle cellule tumorali, aiutando il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle. Appartiene alla classe dei farmaci immunoterapici.

  • Azacitidina

    Azacitidina è un farmaco somministrato per via sottocutanea o endovenosa, ampiamente utilizzato nel trattamento della sindrome mielodisplastica. È un agente ipometilante che agisce modificando il DNA delle cellule tumorali, impedendo loro di crescere e moltiplicarsi. Azacitidina è classificata come un agente antineoplastico e viene utilizzata per migliorare la produzione di cellule del sangue nei pazienti con MDS.

Malattie studiate

Sindrome mielodisplastica ad alto rischio – La sindrome mielodisplastica (MDS) ad alto rischio è un gruppo di disturbi del sangue in cui le cellule del midollo osseo non maturano correttamente, portando a una produzione insufficiente di cellule del sangue sane. Questo può causare anemia, infezioni frequenti e sanguinamenti facili. Nei casi ad alto rischio, la malattia può progredire rapidamente e comportare un rischio maggiore di trasformazione in leucemia mieloide acuta. I pazienti con MDS ad alto rischio spesso presentano un punteggio IPSS-R superiore a 3,5, indicando una prognosi più grave. La progressione della malattia può variare, ma generalmente comporta un peggioramento delle condizioni ematologiche e un aumento delle complicazioni.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase INumero dello studio2024-513993-23-00Codice del protocolloAT148002Partecipanti previsti6 personePromotoreAlx Oncology Holdings Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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