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In reclutamentoMalattia rara

Studio per identificare la terapia più appropriata per pazienti con Leucemia Mieloide Acuta con mutazione FLT3, utilizzando citarabina, midostaurina e daunorubicina cloridrato.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) con mutazione FLT3, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questa ricerca mira a migliorare i risultati per i pazienti con questa specifica mutazione genetica, che può rendere la malattia meno sensibile ai trattamenti standard. Il trattamento sperimentale prevede l'uso di diversi farmaci, tra cui Citarabina, Midostaurin e Daunorubicina Cloridrato. La Citarabina è somministrata come soluzione iniettabile, mentre midostaurin è in capsule e Daunorubicina Cloridrato è una polvere per infusione.

Lo scopo principale dello studio è migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA e mutazione FLT3. Questo viene fatto misurando la "clearance dei blasti periferici" (PBC), che indica quanto rapidamente le cellule cancerose vengono eliminate dal sangue. I pazienti riceveranno un trattamento intensificato precoce, che include dosi elevate di farmaci durante la fase di induzione e la possibilità di un trapianto allogenico nella fase di consolidamento, confrontato con i regimi standard.

Il corso dello studio prevede che i pazienti siano assegnati in modo casuale a diversi gruppi di trattamento. Alcuni riceveranno il trattamento intensificato basato sulla PBC, mentre altri seguiranno il trattamento standard. L'obiettivo è valutare quale approccio sia più efficace nel migliorare la sopravvivenza e ridurre il rischio di ricaduta. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2025.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione di daunorubicina cloridrato e citarabina per via intravenosa. Questi farmaci sono utilizzati per ridurre il numero di cellule leucemiche nel sangue.

    La daunorubicina cloridrato viene somministrata in dosi elevate per un periodo di 3 giorni consecutivi, mentre la citarabina viene somministrata per 7 giorni consecutivi.

  2. Passaggio 2

    Fase di intensificazione precoce

    Dopo la fase iniziale, viene valutata la clearance dei blasti periferici (PBC) per determinare la risposta al trattamento.

    In base ai risultati della PBC, il trattamento può essere intensificato con l'aggiunta di midostaurina, somministrata per via orale due volte al giorno per 14 giorni.

  3. Passaggio 3

    Fase di consolidamento

    Se la risposta al trattamento è adeguata, si procede con la fase di consolidamento, che può includere un trapianto allogenico di cellule staminali, a seconda della disponibilità di un donatore compatibile.

    Durante questa fase, il paziente continua a ricevere citarabina e midostaurina per mantenere la remissione.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e follow-up

    Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta al trattamento e per rilevare eventuali effetti collaterali.

    Il monitoraggio include esami del sangue e altre valutazioni cliniche per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Essere un paziente con Leucemia Mieloide Acuta (LMA), non trattata e di nuova diagnosi, secondo i criteri dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) 2016.
  • Avere una mutazione del gene FLT3, che può essere di tipo ITD e/o TK.
  • Disporre di materiale biologico diagnostico adeguato per una completa caratterizzazione della malattia, secondo i criteri ELN (European LeukemiaNet).
  • Presenza di blasti (cellule immature) identificabili nel sangue periferico al momento della diagnosi.
  • Presenza di un fenotipo immunitario aberrante associato alla leucemia (LAIP), valutato tramite citometria a flusso multiparametrica (MFC) al momento della diagnosi.
  • Avere un'età compresa tra 18 e 65 anni, inclusi.
  • Avere uno stato di salute generale valutato con un punteggio ECOG tra 0 e 2, o un punteggio ECOG 3 reversibile legato alla malattia dopo un'adeguata cura di supporto. ECOG è una scala che misura quanto una malattia influisce sulla capacità di svolgere attività quotidiane.
  • Aver firmato un consenso informato scritto secondo le leggi locali e le linee guida internazionali.

Chi non può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Mieloide Acuta con mutazione FLT3.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono previste nel gruppo clinico specificato dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono idonee per il trattamento intensificato precoce previsto dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non possono sottoporsi a trapianto allogenico, se necessario.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • Midostaurina

    Questo farmaco viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti con mutazioni FLT3. Aiuta a bloccare l'azione di un enzima che promuove la crescita delle cellule tumorali, rallentando o fermando la progressione della malattia.

  • Gilteritinib

    Un altro farmaco mirato per i pazienti con AML e mutazioni FLT3. Funziona inibendo l'attività di specifiche proteine che favoriscono la crescita delle cellule leucemiche, contribuendo a ridurre il numero di cellule tumorali nel corpo.

  • Chemioterapia ad alte dosi

    Questo trattamento utilizza dosi elevate di farmaci chemioterapici per uccidere le cellule tumorali. È progettato per essere più aggressivo rispetto ai regimi standard, con l'obiettivo di eliminare un numero maggiore di cellule leucemiche.

  • Trapianto allogenico di cellule staminali

    Una procedura in cui il paziente riceve cellule staminali da un donatore compatibile. Questo trattamento mira a sostituire le cellule del midollo osseo malate con cellule sane, aiutando a ripristinare la normale produzione di cellule del sangue.

Che cosa si sa già del trattamento

Midostaurina – Midostaurina è un farmaco somministrato per via orale, utilizzato principalmente nel trattamento della leucemia mieloide acuta (LMA) con mutazione FLT3. Attualmente è approvato e ben documentato nella letteratura medica per il suo ruolo nel migliorare la sopravvivenza libera da eventi nei pazienti con questa specifica mutazione. Il farmaco agisce inibendo l'attività della proteina FLT3, che è spesso iperattiva in questi pazienti, contribuendo alla crescita incontrollata delle cellule leucemiche. Midostaurina appartiene alla classe dei farmaci inibitori della tirosina chinasi, che bloccano specifici enzimi coinvolti nella crescita cellulare.

Malattie studiate

Leucemia Mieloide Acuta (LMA) con mutazione FLT3 – È un tipo di cancro del sangue e del midollo osseo caratterizzato dalla rapida crescita di cellule mieloidi anormali. Queste cellule immature si accumulano nel midollo osseo e interferiscono con la produzione di cellule del sangue normali. La mutazione FLT3 è una delle alterazioni genetiche più comuni associate a questa malattia e può influenzare la progressione della leucemia. I pazienti con questa mutazione possono avere una risposta variabile alla chemioterapia standard. La malattia può progredire rapidamente, richiedendo un trattamento tempestivo per gestire i sintomi e ridurre il numero di cellule leucemiche.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase IIINumero dello studio2023-505901-17-00Codice del protocolloGIMEMA AML1919Partecipanti previsti172 personePromotoreFondazione Gimema Franco Mandelli Onlus

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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