Lo studio si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) con mutazione FLT3, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questa ricerca mira a migliorare i risultati per i pazienti con questa specifica mutazione genetica, che può rendere la malattia meno sensibile ai trattamenti standard. Il trattamento sperimentale prevede l’uso di diversi farmaci, tra cui Citarabina, Midostaurin e Daunorubicina Cloridrato. La Citarabina è somministrata come soluzione iniettabile, mentre Midostaurin è in capsule e Daunorubicina Cloridrato è una polvere per infusione.
Lo scopo principale dello studio è migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA e mutazione FLT3. Questo viene fatto misurando la “clearance dei blasti periferici” (PBC), che indica quanto rapidamente le cellule cancerose vengono eliminate dal sangue. I pazienti riceveranno un trattamento intensificato precoce, che include dosi elevate di farmaci durante la fase di induzione e la possibilità di un trapianto allogenico nella fase di consolidamento, confrontato con i regimi standard.
Il corso dello studio prevede che i pazienti siano assegnati in modo casuale a diversi gruppi di trattamento. Alcuni riceveranno il trattamento intensificato basato sulla PBC, mentre altri seguiranno il trattamento standard. L’obiettivo è valutare quale approccio sia più efficace nel migliorare la sopravvivenza e ridurre il rischio di ricaduta. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2025.
Italia