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Malattie rare
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Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici
Lo studio si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) con mutazione FLT3, una forma di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi. Questa ricerca mira a migliorare i risultati per i pazienti con questa specifica mutazione genetica, che può rendere la malattia meno sensibile ai trattamenti standard. Il trattamento sperimentale prevede l'uso di diversi farmaci, tra cui Citarabina, Midostaurin e Daunorubicina Cloridrato. La Citarabina è somministrata come soluzione iniettabile, mentre midostaurin è in capsule e Daunorubicina Cloridrato è una polvere per infusione.
Lo scopo principale dello studio è migliorare la sopravvivenza senza eventi nei pazienti con LMA e mutazione FLT3. Questo viene fatto misurando la "clearance dei blasti periferici" (PBC), che indica quanto rapidamente le cellule cancerose vengono eliminate dal sangue. I pazienti riceveranno un trattamento intensificato precoce, che include dosi elevate di farmaci durante la fase di induzione e la possibilità di un trapianto allogenico nella fase di consolidamento, confrontato con i regimi standard.
Il corso dello studio prevede che i pazienti siano assegnati in modo casuale a diversi gruppi di trattamento. Alcuni riceveranno il trattamento intensificato basato sulla PBC, mentre altri seguiranno il trattamento standard. L'obiettivo è valutare quale approccio sia più efficace nel migliorare la sopravvivenza e ridurre il rischio di ricaduta. Lo studio si svolgerà in più centri e si prevede che durerà fino al 2025.
Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.
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Questo farmaco viene utilizzato per trattare la leucemia mieloide acuta (AML) nei pazienti con mutazioni FLT3. Aiuta a bloccare l'azione di un enzima che promuove la crescita delle cellule tumorali, rallentando o fermando la progressione della malattia.
Un altro farmaco mirato per i pazienti con AML e mutazioni FLT3. Funziona inibendo l'attività di specifiche proteine che favoriscono la crescita delle cellule leucemiche, contribuendo a ridurre il numero di cellule tumorali nel corpo.
Questo trattamento utilizza dosi elevate di farmaci chemioterapici per uccidere le cellule tumorali. È progettato per essere più aggressivo rispetto ai regimi standard, con l'obiettivo di eliminare un numero maggiore di cellule leucemiche.
Una procedura in cui il paziente riceve cellule staminali da un donatore compatibile. Questo trattamento mira a sostituire le cellule del midollo osseo malate con cellule sane, aiutando a ripristinare la normale produzione di cellule del sangue.
fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri
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