Vai al contenuto
Studi-Clinici.it – home

Malattie rare

Molecole in studio

Luoghi

La nostra offertaNotizie

In reclutamento

Studio di terapia genica con cellule staminali autologhe modificate geneticamente con IMMUNOSTEM per il trattamento del diabete di tipo 1 di recente diagnosi con funzione beta-cellulare residua

Centro verificatoFarmaco in studioSenza placebo
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sul trattamento del diabete di tipo 1 utilizzando una nuova terapia genica. Il trattamento, chiamato IMMUNOSTEM, viene creato utilizzando le cellule staminali del paziente stesso, che vengono modificate geneticamente in laboratorio. Queste cellule vengono programmate per produrre una proteina chiamata PD-L1 che potrebbe aiutare a proteggere le cellule del pancreas che producono insulina.

La terapia viene somministrata attraverso una iniezione endovenosa di queste cellule modificate. Il trattamento è destinato a pazienti che hanno ricevuto una diagnosi recente di diabete di tipo 1 e che hanno ancora una funzione residua delle cellule beta del pancreas. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza di questo nuovo trattamento.

Durante lo studio, i pazienti riceveranno il trattamento e verranno monitorati per verificare come il loro corpo risponde alla terapia. Verranno effettuati controlli regolari per misurare i livelli di zucchero nel sangue, la produzione di insulina e altri parametri importanti per valutare l'efficacia del trattamento. Il monitoraggio continuerà per un periodo prolungato dopo la somministrazione della terapia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 4 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Valutazione iniziale

    Il paziente con diabete di tipo 1 di recente diagnosi (entro 180 giorni dall'inizio dell'insulina) viene valutato per l'idoneità al trattamento.

    Verifica dei livelli di emoglobina glicata (tra 53 e 150 mmol/mol) e presenza di almeno 2 autoanticorpi specifici del diabete.

    Controllo dei livelli di peptide C (≥0,2 nmol/L o ≥0,6 ng/mL)

  2. Passaggio 2

    Raccolta delle cellule staminali

    Prelievo delle cellule staminali ematopoietiche CD34+ dal sangue del paziente.

    Le cellule vengono modificate geneticamente in laboratorio con un vettore lentivirale che contiene il gene PD-L1

  3. Passaggio 3

    Somministrazione del trattamento

    Le cellule modificate vengono reinfuse nel paziente attraverso iniezione endovenosa

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio

    Controlli periodici per 24 mesi per valutare la sicurezza del trattamento

    Monitoraggio continuo della glicemia

    Test periodici del peptide C dopo pasto misto

    Valutazione del fabbisogno di insulina

    Controlli regolari dell'emoglobina glicata

    Analisi del sangue per verificare la presenza e la persistenza delle cellule modificate

Chi può partecipare allo studio?

12 criteri

  • Capacità di fornire il consenso informato firmato, che include l'accettazione dei requisiti e delle restrizioni elencate nel modulo di consenso e nel protocollo
  • Essere un paziente di sesso maschile o femminile
  • Età compresa tra 18 e 40 anni
  • Capacità di seguire tutte le procedure del protocollo per l'intera durata dello studio
  • Diagnosi recente di diabete di tipo 1 (entro 180 giorni dalla prima somministrazione di insulina)
  • Livello di emoglobina glicata (HbA1c) compreso tra 53 e 150 millimoli per mole
  • Positività ad almeno 2 autoanticorpi tra:
    • anti-insulina (IAA)
    • anti-decarbossilasi dell'acido glutammico 65 (GAD65)
    • anti-antigene insulare 2 (IA-2A)
    • anti-trasportatore dello zinco 8 (ZnT8)
    • anticorpi anti-cellule insulari (ICA)
    • Livelli basali di C-peptide maggiori o uguali a 0,2 nanomoli per litro o 0,6 nanogrammi per millilitro; se i livelli basali sono inferiori, è necessario un picco stimolato di C-peptide maggiore o uguale a questi valori durante un test di tolleranza ai pasti misti (MMTT)

Chi non può partecipare allo studio?

14 criteri

  • Diagnosi di diabete di tipo 1 da più di 6 mesi
  • Età inferiore ai 18 anni o superiore ai 65 anni
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Presenza di gravi malattie cardiache o renali
  • Partecipazione ad altri studi clinici negli ultimi 30 giorni
  • Uso di farmaci immunosoppressori (farmaci che riducono le difese immunitarie)
  • Storia di reazioni allergiche gravi a farmaci simili
  • Malattie autoimmuni diverse dal diabete di tipo 1
  • Problemi di controllo glicemico (livelli di zucchero nel sangue) grave o non controllato
  • Presenza di infezioni acute o croniche in corso
  • Abuso di alcol o sostanze stupefacenti
  • Incapacità di seguire le procedure dello studio o di fornire il consenso informato
  • Valori anomali negli esami del sangue di base
  • Presenza di disturbi psichiatrici gravi
Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.

Di solito rispondiamo entro pochi giorni

Centri verificati

Tutti i centri con dati di contatto verificati – lo stato dello studio potrebbe non essere disponibile; chiedi direttamente al centro

Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

I paesi sono colorati in base allo stato dello studio. Clicca su un paese in cui lo studio cerca partecipanti per chiedere come partecipare lì.

In reclutamento
Non trovi il tuo paese?

Non sai che cosa fare adesso?

Partecipare a uno studio clinico può sembrare complicato. Ti guidiamo passo dopo passo, così sai esattamente che cosa aspettarti e come ti aiutiamo lungo il percorso.

Vedi tutto il percorso e le domande frequenti

Farmaci in studio

Cellule staminali e progenitrici ematopoietiche (HSPC) autologhe Queste sono cellule staminali prelevate dal sangue del paziente stesso. Vengono modificate geneticamente in laboratorio per esprimere una proteina chiamata PD-L1, che aiuta a regolare il sistema immunitario. Questo trattamento è progettato per aiutare i pazienti con diabete di tipo 1 di recente diagnosi, cercando di preservare la funzione residua delle cellule beta del pancreas che producono insulina. Vettore lentivirale (LVV) Questo è uno strumento utilizzato per modificare geneticamente le cellule staminali del paziente. Il vettore lentivirale trasporta il gene PD-L1 all'interno delle cellule staminali, permettendo loro di produrre questa importante proteina regolatrice del sistema immunitario. Questa terapia sperimentale combina l'uso delle cellule staminali del paziente con la tecnologia di modificazione genetica per creare un potenziale trattamento per il diabete di tipo 1. L'obiettivo principale è valutare la sicurezza di questo nuovo approccio terapeutico.

Che cosa si sa già del trattamento

Cellule staminali e progenitrici ematopoietiche autologhe modificate (HSPCs) - Si tratta di una terapia cellulare innovativa che utilizza cellule staminali del sangue prelevate dal paziente stesso e geneticamente modificate con un vettore lentivirale che codifica per il ligando PD-L1 umano. Questa terapia sperimentale, attualmente in fase I/II di sperimentazione clinica, viene somministrata attraverso infusione endovenosa per il trattamento del diabete di tipo 1 di recente insorgenza con funzione beta-cellulare residua. Il meccanismo d'azione si basa sulla capacità delle cellule modificate di modulare la risposta immunitaria attraverso l'espressione di PD-L1, potenzialmente proteggendo le cellule beta del pancreas dall'attacco autoimmune. Questa terapia appartiene alla classe delle terapie cellulari avanzate e rappresenta un approccio innovativo nel campo della medicina rigenerativa e dell'immunoterapia.

Malattie studiate

Diabete di tipo 1 - Il diabete di tipo 1 è una malattia autoimmune in cui il sistema immunitario attacca e distrugge le cellule beta del pancreas che producono insulina. Questo processo porta a una produzione insufficiente o assente di insulina, l'ormone necessario per regolare i livelli di glucosio nel sangue. La malattia si sviluppa tipicamente nell'infanzia o nell'adolescenza, ma può manifestarsi a qualsiasi età. I sintomi principali includono sete eccessiva, minzione frequente, fame costante e perdita di peso inspiegabile. Il corpo, non potendo utilizzare il glucosio come fonte di energia a causa della mancanza di insulina, inizia a utilizzare i grassi come fonte alternativa di energia. La condizione si sviluppa generalmente in modo rapido nell'arco di settimane.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 4 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2025-521304-21-00Codice del protocolloImmunostemPartecipanti previsti15 personePromotoreAltheia Science S.r.l.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

Vuoi saperne di più su questo studio o capire se puoi partecipare?

Clinical Trials Concierge

Preferisci non cercare? Il nostro consulente per gli studi clinici lo fa per te.

Parlaci della tua malattia – cerchiamo tra tutti gli studi in Europa e ti mettiamo in contatto con il centro giusto.