Pacritinib è un farmaco sperimentale utilizzato nel trattamento della mielofibrosi primaria, della mielofibrosi post-policitemia vera o della mielofibrosi post-trombocitemia essenziale. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di ridurre il volume della milza e migliorare i sintomi associati alla malattia. Pacritinib agisce inibendo specifiche proteine che contribuiscono alla crescita anormale delle cellule del midollo osseo.

Terapia a scelta del medico si riferisce a una serie di trattamenti che il medico può scegliere in base alle condizioni specifiche del paziente. Questi trattamenti possono includere farmaci già approvati per la gestione della mielofibrosi o altre terapie che il medico ritiene appropriate per il paziente. L’obiettivo è confrontare l’efficacia di pacritinib con le opzioni terapeutiche esistenti.

Mielofibrosi Primaria – È una malattia del midollo osseo caratterizzata dalla formazione di tessuto cicatriziale che sostituisce il normale tessuto ematopoietico. Questo porta a una riduzione della produzione di cellule del sangue, causando anemia, debolezza e ingrossamento della milza. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano sintomi lievi per anni, mentre altri possono vedere un rapido peggioramento. La mielofibrosi primaria è considerata una malattia rara e può influenzare la qualità della vita a causa dei sintomi cronici.

Mielofibrosi Post-Trombocitemia Essenziale – Si sviluppa in alcuni pazienti che hanno avuto trombocitemia essenziale, una condizione caratterizzata da un’eccessiva produzione di piastrine. Nel tempo, il midollo osseo può diventare fibrotico, portando a sintomi simili a quelli della mielofibrosi primaria, come anemia e splenomegalia. La malattia può progredire lentamente o rapidamente, influenzando la produzione di cellule del sangue e causando sintomi sistemici. È una condizione rara e può richiedere un monitoraggio continuo per gestire i sintomi.

Mielofibrosi Post-Policitemia Vera – Questa condizione si verifica in alcuni pazienti che hanno avuto policitemia vera, una malattia in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Con il tempo, il midollo osseo può diventare fibrotico, portando a una riduzione della produzione di cellule del sangue e a sintomi come anemia e ingrossamento della milza. La progressione della malattia può variare, con alcuni pazienti che sperimentano un peggioramento graduale dei sintomi. È considerata una malattia rara e può influenzare la qualità della vita a causa dei sintomi cronici.