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Studio di Fase 3 su Obexelimab per Pazienti con Anemia Emolitica Autoimmune Calda

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullAnemia Emolitica Autoimmune Calda, una condizione in cui il sistema immunitario attacca e distrugge i globuli rossi, causando anemia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato obexelimab, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Obexelimab è progettato per aiutare a ridurre l'attacco del sistema immunitario sui globuli rossi, migliorando così i livelli di emoglobina nel sangue.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di obexelimab nei pazienti con questa forma di anemia. Il farmaco sarà confrontato con un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per determinare il suo reale beneficio. Lo studio è suddiviso in diverse fasi, iniziando con un periodo di conferma della sicurezza e del dosaggio, seguito da una fase di controllo randomizzato e infine un'estensione aperta per valutare ulteriormente la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno iniezioni settimanali di obexelimab o placebo. Saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere se il trattamento migliora i loro livelli di emoglobina senza la necessità di trasfusioni di sangue o terapie di emergenza. L'obiettivo è determinare se obexelimab può offrire un beneficio clinico significativo per le persone affette da Anemia Emolitica Autoimmune Calda. Lo studio è previsto per concludersi nel 2027.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 3 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del periodo di conferma della dose e sicurezza

    Il periodo iniziale è dedicato alla conferma della sicurezza e della dose del farmaco obexelimab.

    Il farmaco viene somministrato settimanalmente tramite iniezione sottocutanea.

    L'obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento nei pazienti con anemia emolitica autoimmune calda.

  2. Passaggio 2

    Periodo di controllo randomizzato

    Durante questo periodo, i pazienti continuano a ricevere obexelimab o un placebo.

    Le iniezioni sottocutanee settimanali proseguono per valutare il beneficio clinico del trattamento sull'anemia.

    L'efficacia viene misurata attraverso il miglioramento dei livelli di emoglobina senza l'uso di trasfusioni di sangue o terapie di salvataggio.

  3. Passaggio 3

    Periodo di estensione in aperto

    I pazienti che completano il periodo di controllo possono entrare in un'estensione in aperto.

    In questo periodo, tutti i partecipanti ricevono obexelimab settimanalmente.

    L'obiettivo è continuare a monitorare la sicurezza e la risposta dell'emoglobina, oltre a valutare l'uso di terapie di salvataggio.

Chi può partecipare allo studio?

17 criteri

  • Uomini e donne di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Diagnosi di anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA) da almeno 3 mesi e attualmente in trattamento o con un trattamento precedente per wAIHA (i pazienti che non hanno mai ricevuto trattamento non sono idonei).
  • Diagnosi di wAIHA primaria o secondaria documentata da un test positivo per DAT specifico per anti-IgG o anti-IgA.
  • Aver fallito almeno un precedente trattamento per wAIHA, come steroidi, rituximab, azatioprina, ciclofosfamide, ciclosporina, micofenolato mofetile, danazolo, vincristina, agenti stimolanti l'eritropoiesi o splenectomia. Il fallimento è definito come una diminuzione dell'emoglobina (Hgb) di almeno 1 g/dL e un aumento della LDH di almeno 1,5 volte il limite superiore della norma dopo un minimo di 4 settimane di terapia con corticosteroidi o 3 mesi di terapia immunosoppressiva.
  • Per la parte A (SRP), se si assume prednisone/prednisolone, la dose non deve superare i 30 mg/giorno e deve essere stabile da almeno 4 settimane prima dell'arruolamento. Per la parte B (RCP), la dose non deve superare i 20 mg/giorno e deve essere stabile da almeno 4 settimane prima della randomizzazione.
  • Se si assumono immunosoppressori, la dose deve essere stabile da almeno 12 settimane prima dell'arruolamento o della randomizzazione e rimanere stabile durante lo studio. Gli immunosoppressori consentiti sono azatioprina, micofenolato mofetile/acido micofenolico, ciclosporina e ciclofosfamide.
  • Livello di emoglobina (Hgb) compreso tra 7 e meno di 10 g/dL.
  • Almeno un segno o sintomo di anemia valutato dal medico durante lo screening.
  • Conta dei neutrofili durante lo screening pari o superiore a 1.000 mm3.
  • Concentrazioni di albumina e calcio nel sangue entro i limiti normali durante lo screening.
  • Livello totale di IgG nel sangue pari o superiore a 400 mg/dL durante lo screening.
  • Valore della creatina chinasi inferiore a 2 volte il limite superiore della norma durante lo screening.
  • I pazienti con una storia di splenectomia devono aver subito l'intervento almeno 4 mesi prima dell'arruolamento o della randomizzazione e devono essere vaccinati secondo i programmi di immunizzazione specifici del paese.
  • I pazienti con disturbi autoimmuni (ad esempio, lupus eritematoso sistemico, artrite reumatoide) possono essere idonei se ricevono un trattamento stabile e la gravità della malattia è stabile da almeno 4 mesi prima dell'arruolamento o della randomizzazione.
  • Le donne non devono essere in gravidanza, non devono allattare e devono soddisfare determinate condizioni, come non essere in età fertile o avere un test di gravidanza negativo e seguire le linee guida contraccettive per tutta la durata dello studio e per almeno 8 settimane dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.
  • Gli uomini devono accettare di astenersi dai rapporti sessuali o utilizzare contraccettivi per tutta la durata dello studio e per almeno 8 settimane dopo l'ultima dose del farmaco in studio, o essere sterilizzati chirurgicamente. Devono anche astenersi dalla donazione di sperma per lo stesso periodo.
  • Capacità di fornire il consenso informato firmato, che include il rispetto dei requisiti e delle restrizioni elencati nel modulo di consenso informato e nel protocollo dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

7 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno l'anemia emolitica autoimmune calda. Questa è una condizione in cui il sistema immunitario attacca i globuli rossi, causando anemia.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato, che è l'autorizzazione a partecipare dopo aver compreso lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che sono in gravidanza o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
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Farmaci in studio

Obexelimab è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA). Viene somministrato settimanalmente tramite iniezione sottocutanea. L'obiettivo principale del farmaco è migliorare i livelli di emoglobina nei pazienti affetti da questa condizione, riducendo la necessità di terapie di emergenza. Durante il trial clinico, si valuta anche la sicurezza e la tollerabilità del farmaco nei pazienti.

Che cosa si sa già del trattamento

Obexelimab – Obexelimab è somministrato tramite iniezione sottocutanea settimanale. Attualmente è in fase di studio clinico di fase 3 per il trattamento dell'anemia emolitica autoimmune calda. Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento dell'anemia e la riduzione della necessità di terapie di salvataggio nei pazienti affetti da questa condizione. Il meccanismo d'azione di obexelimab coinvolge la modulazione del sistema immunitario per ridurre l'attacco autoimmune contro i globuli rossi. È classificato come un agente immunomodulatore.

Malattie studiate

Anemia Emolitica Autoimmune Calda – È una condizione in cui il sistema immunitario attacca e distrugge i propri globuli rossi, portando a una riduzione del numero di questi nel sangue. Questo processo è innescato da anticorpi che si legano ai globuli rossi a temperature corporee normali, causando la loro distruzione prematura. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, ittero e ingrossamento della milza. La progressione della malattia può variare, con episodi di anemia che possono essere intermittenti o cronici. La gravità dei sintomi dipende dalla velocità con cui i globuli rossi vengono distrutti e dalla capacità del corpo di compensare la perdita.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IIINumero dello studio2022-501005-12-00Codice del protocolloZB012-03-002Partecipanti previsti27 personePromotoreZenas Biopharma (USA) LLC

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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