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Studio di Fase 2 su SAR447537 e inibitore di alfa1-proteinasi umana per adulti con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Lo studio clinico si concentra sullenfisema da deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), una condizione polmonare causata dalla mancanza di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina. Questa proteina aiuta a proteggere i polmoni dai danni. Quando manca, i polmoni possono subire danni che portano a difficoltà respiratorie. Lo studio esamina due trattamenti: SAR447537 (INBRX-101), una proteina ricombinante, e una terapia tradizionale con inibitore dell'alfa-1-proteinasi derivato dal plasma, conosciuta come A1PI.

L'obiettivo principale dello studio è valutare come questi trattamenti influenzano i livelli di alfa-1 antitripsina nel sangue dei partecipanti. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo fino a 32 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere come il trattamento influisce sui livelli della proteina e sulla loro salute generale. Lo studio è progettato per confrontare l'efficacia e la sicurezza di SAR447537 rispetto alla terapia tradizionale con A1PI.

Oltre a valutare i livelli di proteina, lo studio esaminerà anche la sicurezza dei trattamenti, monitorando eventuali effetti collaterali. Verranno raccolti dati su come i partecipanti rispondono ai trattamenti, inclusa la presenza di eventuali reazioni avverse. Questo aiuterà a determinare quale trattamento potrebbe essere più efficace e sicuro per le persone con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 6 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco SAR447537 o del farmaco di confronto A1PI.

    Entrambi i farmaci sono somministrati tramite infusione endovenosa.

  2. Passaggio 2

    Durata del trattamento

    Il periodo di trattamento dura fino a 32 settimane.

    Durante questo periodo, il farmaco viene somministrato regolarmente per mantenere livelli stabili nel sangue.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio dei livelli di AAT

    I livelli di alfa-1 antitripsina (AAT) nel sangue vengono monitorati per valutare l'efficacia del trattamento.

    L'obiettivo è mantenere i livelli di AAT entro un intervallo normale.

  4. Passaggio 4

    Valutazione degli effetti collaterali

    Durante lo studio, vengono monitorati eventuali effetti collaterali o reazioni avverse.

    Questo include la registrazione di eventi avversi gravi e reazioni legate all'infusione.

  5. Passaggio 5

    Analisi degli anticorpi

    Viene effettuata un'analisi per rilevare la presenza di anticorpi contro il farmaco SAR447537 e l'AAT endogena.

    Questo aiuta a valutare la risposta immunitaria al trattamento.

  6. Passaggio 6

    Conclusione del trattamento

    Al termine delle 32 settimane, il trattamento viene concluso.

    Viene effettuata una valutazione finale per determinare l'efficacia e la sicurezza del trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

5 criteri

  • Essere un uomo o una donna di età compresa tra 18 e 80 anni al momento della selezione.
  • Avere una diagnosi di deficit di alfa-1 antitripsina (AATD). Questo è un problema genetico che può influenzare i polmoni.
  • Avere segni di enfisema causato da AATD. L'enfisema è una malattia polmonare che rende difficile respirare.
  • Avere un valore di FEV1 compreso tra il 30% e l'80% del previsto al momento della selezione. FEV1 è una misura della quantità d'aria che si può espirare con forza in un secondo.
  • Non essere un fumatore attuale.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la deficienza di Alfa-1 Antitripsina (AATD) con enfisema. Questo è un problema genetico che può causare danni ai polmoni.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non appartengono ai gruppi clinici specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o persone con disabilità mentali.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • SAR447537 (INBRX-101)

    è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell'enfisema associato a una carenza di alfa-1 antitripsina (AATD). Questo farmaco è progettato per valutare come influisce sui livelli di AAT funzionale nel sangue dei partecipanti, cercando di migliorare la loro condizione respiratoria.

  • Inibitore della proteasi alfa-1 derivato dal plasma (A1PI)

    è una terapia di aumento utilizzata come trattamento di controllo attivo nello studio. Questo trattamento mira a fornire ai pazienti con AATD l'enzima mancante, aiutando a proteggere i polmoni dai danni e migliorare la funzione polmonare.

Che cosa si sa già del trattamento

SAR447537 – SAR447537 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento dell'enfisema da carenza di alfa-1 antitripsina (AATD). Questo farmaco è in fase 2 di studio, dove viene confrontato con la terapia di aumento dell'inibitore della proteinasi alfa1 derivato dal plasma (A1PI). Le indicazioni terapeutiche principali includono il miglioramento dei livelli funzionali di AAT nel siero. Il meccanismo d'azione di SAR447537 si basa sull'aumento dei livelli di AAT funzionale nel sangue, contribuendo a proteggere i polmoni dai danni. Appartiene alla classe farmacologica degli inibitori della proteinasi.

Malattie studiate

Deficit di Alfa-1 Antitripsina (AATD) Enfisema – È una malattia genetica che causa una carenza di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina, che protegge i polmoni dai danni. Senza abbastanza di questa proteina, gli enzimi naturali del corpo possono danneggiare il tessuto polmonare, portando a enfisema. L'enfisema è una condizione in cui le sacche d'aria nei polmoni si danneggiano, causando difficoltà respiratorie. I sintomi possono includere mancanza di respiro, tosse cronica e ridotta capacità di esercizio. La progressione della malattia può variare, ma spesso peggiora nel tempo, influenzando la qualità della vita. È considerata una malattia rara e può richiedere un monitoraggio medico regolare.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 30 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2023-508084-76-00Codice del protocolloINBRX101-01-201Partecipanti previsti94 personePromotoreSanofi AATD Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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