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Studio di Fase 1/2 su AOC 1020 in Adulti con Distrofia Muscolare Facioscapuloumerale (FSHD)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

La distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare, colpendo principalmente i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. Questo studio clinico si concentra su adulti affetti da FSHD e mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità di un nuovo trattamento chiamato AOC 1020. AOC 1020 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa, progettato per agire su specifici meccanismi genetici legati alla FSHD.

Il farmaco AOC 1020 è una combinazione di un anticorpo monoclonale umanizzato e un oligonucleotide siRNA, che insieme mirano a ridurre l'attività di un gene associato alla malattia. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi crescenti di AOC 1020 per valutare come il corpo reagisce al trattamento. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, una soluzione salina, per confrontare i risultati e garantire l'affidabilità dei dati raccolti.

Lo scopo principale dello studio è verificare la sicurezza del trattamento e come viene tollerato dai partecipanti. Saranno inoltre esaminati aspetti come la concentrazione del farmaco nel sangue e nei muscoli. Lo studio si svolgerà in più fasi e si prevede che continui fino al 2025. I risultati aiuteranno a comprendere meglio il potenziale di AOC 1020 come trattamento per la FSHD.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio dello studio

    Il paziente partecipa a uno studio clinico di fase 1/2 per valutare la sicurezza e la tollerabilità di AOC 1020 in adulti con distrofia muscolare facioscapuloomerale (FSHD).

    La partecipazione richiede una diagnosi confermata di FSHD1 o FSHD2 tramite test genetici documentati.

  2. Passaggio 2

    Somministrazione del farmaco

    Il farmaco AOC 1020 viene somministrato per via intravenosa.

    Il placebo utilizzato nello studio è una soluzione salina (0,9% cloruro di sodio) per infusione endovenosa.

  3. Passaggio 3

    Valutazione della sicurezza e tollerabilità

    L'obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi crescenti di AOC 1020 nei partecipanti con FSHD.

    Viene monitorata l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento.

  4. Passaggio 4

    Valutazione farmacocinetica

    Viene stimata la concentrazione plasmatica massima, l'emivita e l'area sotto la curva di AOC 1020.

    La concentrazione del componente siRNA nel muscolo scheletrico viene valutata al giorno 120.

  5. Passaggio 5

    Durata dello studio

    Lo studio è previsto per concludersi entro il 1 settembre 2025.

    Il reclutamento dei partecipanti è iniziato il 31 luglio 2023.

Chi può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Avere una diagnosi di FSHD1 o FSHD2, confermata da un test genetico documentato. La FSHD è un tipo di distrofia muscolare.
  • Essere in grado di camminare per 10 metri, con o senza l'uso di dispositivi di supporto come un bastone, un bastone da passeggio o tutori.
  • Avere almeno una zona muscolare adatta per una biopsia. Una biopsia è un piccolo prelievo di tessuto per esami medici.
  • Presentare debolezza muscolare sia nella parte superiore che inferiore del corpo, come determinato dal medico responsabile dello studio.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Possono partecipare sia uomini che donne.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno la distrofia muscolare facioscapolomerale (FSHD). Questa è una malattia genetica che colpisce i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come bambini o adulti con particolari condizioni di salute che li rendono più a rischio.
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Farmaci in studio

AOC 1020 è un farmaco sperimentale somministrato per via endovenosa. Questo farmaco è studiato per il trattamento della distrofia muscolare facioscapuloomerale (FSHD). L'obiettivo principale del trial è valutare la sicurezza e la tollerabilità di AOC 1020 nei partecipanti adulti affetti da FSHD.

Che cosa si sa già del trattamento

AOC 1020 – AOC 1020 è un farmaco somministrato per via endovenosa, attualmente in fase di studio clinico di fase 1/2 per il trattamento della distrofia muscolare facioscapulomerale (FSHD). Questo farmaco è in fase di valutazione per la sua sicurezza, tollerabilità, farmacocinetica e farmacodinamica. AOC 1020 è progettato per agire a livello molecolare modulando specifici meccanismi cellulari coinvolti nella FSHD. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori molecolari, con l'obiettivo di migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da questa condizione.

Malattie studiate

Distrofia muscolare facio-scapolo-omerale (FSHD) – È una malattia genetica che colpisce i muscoli del viso, delle spalle e delle braccia. I sintomi iniziano spesso con debolezza muscolare nel viso, che può portare a difficoltà nel chiudere gli occhi o sorridere. La debolezza si estende poi alle spalle e alle braccia, rendendo difficile sollevare le braccia sopra la testa. Con il tempo, la debolezza muscolare può progredire ad altre parti del corpo, inclusi i muscoli del tronco e delle gambe. La progressione della malattia varia notevolmente tra gli individui, con alcuni che sperimentano una progressione lenta e altri che vedono un peggioramento più rapido. La FSHD è considerata una malattia rara e può manifestarsi in diverse forme di gravità.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFasePhase I/IINumero dello studio2022-502096-32-00Codice del protocolloAOC 1020-CS1Partecipanti previsti72 personePromotoreAvidity Biosciences Inc.

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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