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Studio di fase 1/2 di SLN124 in pazienti con Policitemia Vera

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Di cosa tratta questo studio

La ricerca clinica riguarda la Policitemia Vera, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo studio esamina un nuovo trattamento chiamato SLN124, che è una soluzione per iniezione. SLN124 è un tipo di molecola progettata per agire su un gene specifico, TMPRSS6, che potrebbe influenzare la produzione di globuli rossi. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno SLN124, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di SLN124 nei pazienti con Policitemia Vera. Inoltre, si vuole capire se SLN124 può ridurre la necessità di salassi, una procedura comune per gestire la malattia. Lo studio è diviso in due fasi: la prima fase si concentra sulla sicurezza e la tollerabilità del farmaco, mentre la seconda fase esamina l’efficacia del trattamento nel mantenere i livelli di ematocrito, una misura della concentrazione di globuli rossi nel sangue, sotto un certo limite senza bisogno di salassi.

I partecipanti allo studio riceveranno iniezioni sottocutanee di SLN124 o placebo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nei loro livelli di ematocrito. Lo studio si svolgerà in un periodo di tempo prolungato per valutare sia la sicurezza a lungo termine che l’efficacia del trattamento. I risultati aiuteranno a determinare se SLN124 può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone con Policitemia Vera.

1inizio della fase 1

La fase 1 del trial inizia con la somministrazione di SLN124, un farmaco in forma di soluzione per iniezione, somministrato per via sottocutanea.

L’obiettivo principale è valutare la sicurezza e la tollerabilità di dosi singole e multiple di SLN124 nei pazienti con Policitemia Vera.

Durante questa fase, verranno monitorati eventi avversi, esami di laboratorio di sicurezza, segni vitali, parametri dell’ECG a 12 derivazioni e risultati dell’esame fisico.

2valutazione dell'efficacia nella fase 1

L’efficacia del trattamento viene valutata attraverso il numero di salassi richiesti in tre intervalli di tempo: dai 6 mesi precedenti la somministrazione fino al giorno 1, dal giorno 1 al giorno 169, e dal giorno 169 fino alla fine del follow-up al giorno 239.

3inizio della fase 2

La fase 2 prevede una fase randomizzata e in doppio cieco per confrontare SLN124 con un placebo.

L’obiettivo è valutare la proporzione di pazienti che raggiungono una risposta, definita come un ematocrito (Hct) ≤ 45% senza necessità di salassi tra le settimane 18 e 36.

4monitoraggio della sicurezza e tollerabilità nella fase 2

La sicurezza e la tollerabilità del trattamento vengono monitorate per 36 settimane.

Viene effettuato un confronto tra gli eventi avversi riportati nei pazienti trattati con SLN124 e quelli trattati con placebo.

5valutazione dell'efficacia nella fase 2

L’efficacia viene valutata confrontando il numero e la frequenza dei salassi nei pazienti trattati con SLN124 e placebo per 36 settimane.

La risposta è definita come un ematocrito (Hct) ≤ 45% senza necessità di salassi.

6estensione in doppio cieco e periodo di estensione aperta

Durante il periodo di estensione in doppio cieco e il periodo di estensione aperta, la sicurezza e la tollerabilità continuano ad essere monitorate.

Viene valutata la proporzione di pazienti che raggiungono una risposta a 61, 85, 109, 133, 157 e 181 settimane, definita come un ematocrito (Hct) ≤ 45% senza necessità di salassi.

Chi può partecipare allo studio?

  • Pazienti maschi e femmine di età pari o superiore a 18 anni.
  • Documentazione di salassi (prelievi di sangue) e valori di ematocrito (Hct) effettuati almeno 6 mesi prima dello screening, o fino a 12 mesi se disponibile. L’ematocrito è una misura della quantità di globuli rossi nel sangue.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo al momento dello screening e un altro test negativo prima della somministrazione del farmaco il Giorno 1.
  • Devono accettare di seguire le indicazioni per la contraccezione: le donne in età fertile sessualmente attive devono usare un metodo contraccettivo altamente efficace dall’inizio del periodo di screening fino a 3 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco. Gli uomini devono usare un preservativo se sessualmente attivi con donne in età fertile, dallo screening fino a 3 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
  • Le donne in età fertile devono accettare di non donare ovuli dall’inizio del periodo di screening fino a 3 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
  • Gli uomini devono accettare di non donare sperma dall’inizio del periodo di screening fino a 3 mesi dopo l’ultima somministrazione del farmaco.
  • Per la Fase 2: i pazienti devono avere un Hct inferiore al 43% prima della somministrazione del farmaco. Il test dell’ematocrito può essere ripetuto durante il periodo di screening.
  • Per i pazienti che hanno completato la Fase 1: documentazione di salassi e Hct tra la fine della Fase 1 e l’inizio della Fase 2.
  • Nuovi pazienti nella Fase 2: prima della somministrazione, devono aver avuto almeno 3 salassi nelle ultime 28 settimane, o 5 o più salassi negli ultimi 12 mesi, con Hct elevato documentato e/o sintomi documentati di Policitemia Vera (PV).
  • Nuovi pazienti nella Fase 2: documentazione di salassi e Hct effettuati per almeno 28 settimane, o fino a 12 mesi se disponibile, prima della somministrazione, e dati associati come il recettore solubile della transferrina 1 (sTfR1), ferritina o saturazione della transferrina (TSAT), se disponibili.
  • I pazienti che non ricevono terapia citoreduttiva devono aver interrotto qualsiasi terapia citoreduttiva precedente almeno 24 settimane prima della somministrazione e devono essersi ripresi da eventuali effetti collaterali dovuti alla terapia citoreduttiva.
  • I pazienti che ricevono terapia citoreduttiva con idrossiurea, interferone, busulfan o ruxolitinib devono aver ricevuto una dose stabile di terapia citoreduttiva per almeno 12 settimane prima della somministrazione, senza cambiamenti previsti nella dose.
  • I pazienti devono aver effettuato un esame dermatologico entro 6 mesi prima dello screening o durante lo screening.
  • Devono avere un punteggio del gruppo cooperativo oncologico orientale (ECOG) di 0, 1 o 2. Questo punteggio valuta la capacità di un paziente di svolgere attività quotidiane.
  • Devono essere in grado e disposti a rispettare tutti i requisiti del protocollo.
  • Una diagnosi confermata di PV secondo i criteri rivisti dell’Organizzazione Mondiale della Sanità del 2016, che include livelli di emoglobina (Hb) o Hct sopra un certo valore, morfologia del midollo osseo coerente, presenza di una mutazione JAK2V617F o JAK2 esone 12, e livelli di eritropoietina (Epo) nel sangue inferiori al normale.
  • Devono essere disposti e in grado di fornire il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di screening, in conformità con le linee guida nazionali, locali e istituzionali.
  • Prima dello screening, i pazienti devono aver avuto almeno 3 salassi negli ultimi 6 mesi o 5 o più salassi negli ultimi 12 mesi, con Hct elevato documentato e/o sintomi documentati di PV.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la condizione medica chiamata Policitemia Vera.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come ad esempio persone con particolari condizioni di salute che le rendono più a rischio.
  • Non possono partecipare persone che non possono ricevere iniezioni sottocutanee, che sono iniezioni fatte sotto la pelle.
  • Non possono partecipare persone che non possono interrompere altre terapie o trattamenti che potrebbero interferire con lo studio.

Dove puoi partecipare a questo studio?

Altri centri

Sedi aggiuntive che conducono questo studio

Nome centroCittàPaeseStato
Medical Centre Leo Clinic EOODPlovdivBulgariaCHIEDI ORA
Multiprofile Hospital For Active Treatment Dr Nikola Vasiliev ADKjustendilBulgariaCHIEDI ORA
Medizinische Hochschule HannoverHannoverGermaniaCHIEDI ORA
Azienda Ospedaliero-Universitaria Ss Antonio E Biagio E Cesare ArrigoAlessandriaItaliaCHIEDI ORA
Centrum Medyczne Pratia PoznanDopiewoPoloniaCHIEDI ORA
Uniwersyteckie Centrum KliniczneDanzicaPoloniaCHIEDI ORA
Specjalistyczny Szpital Im. Dra Alfreda Sokolowskiego samodzielny publiczny zakład opieki zdrowotnejKatowicePoloniaCHIEDI ORA
Pratia Onkologia KatowiceKatowicePoloniaCHIEDI ORA
Samodzielny Publiczny Szpital Kliniczny Nr 1 W LublinieLublinoPoloniaCHIEDI ORA
Clinica Universidad De NavarraPamplonaSpagnaCHIEDI ORA

Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Bulgaria Bulgaria
Reclutando
02.11.2023
Germania Germania
Non ancora reclutando
–
Italia Italia
Non ancora reclutando
–
Polonia Polonia
Reclutando
20.02.2024
Spagna Spagna
Reclutando
16.04.2025

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

SLN124 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Policitemia Vera, una condizione in cui il corpo produce troppi globuli rossi. Questo farmaco viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee. L’obiettivo principale del farmaco è ridurre la necessità di salassi, una procedura utilizzata per rimuovere il sangue in eccesso dal corpo. Durante lo studio, i ricercatori valutano la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, nonché la sua efficacia nel mantenere i livelli di ematocrito (Hct) al di sotto del 45% senza la necessità di salassi.

Malattie investigate:

Policitemia Vera – La policitemia vera è una malattia del sangue caratterizzata da un aumento anomalo del numero di globuli rossi. Questo aumento porta a un ispessimento del sangue, che può rallentare il flusso sanguigno e causare problemi di circolazione. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, prurito, eccessiva sudorazione e arrossamento della pelle. La malattia può progredire lentamente e, nel tempo, può portare a complicazioni come ingrossamento della milza o problemi cardiovascolari. La diagnosi viene spesso fatta attraverso esami del sangue che mostrano un aumento dell’ematocrito e dell’emoglobina. La gestione della malattia si concentra sulla riduzione del numero di globuli rossi per prevenire complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 04.07.2025 09:24

Trial ID:
2023-503544-13-00
Numero di protocollo
SLN124-004
NCT ID:
NCT05499013
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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