Studio clinico sull’infusione di cellule NK attivate per il trattamento di bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcomi.

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  • Hospital Universitario La Paz

Di cosa tratta questo studio

Il sarcoma รจ un tipo di tumore che puรฒ colpire ossa e tessuti molli. Questo studio clinico si concentra sul trattamento di bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcomi che non rispondono ai trattamenti convenzionali. Il trattamento in esame utilizza cellule speciali chiamate cellule natural killer (NK), derivate dal sangue periferico e attivate in laboratorio. Queste cellule, note con il nome in codice NKAES, vengono infuse nel paziente per aiutare il sistema immunitario a combattere il tumore.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza di questa terapia immunitaria con cellule NK, somministrata insieme a una sostanza chiamata IL-2, dopo che i pazienti hanno ricevuto una chemioterapia che riduce temporaneamente le cellule del sangue o una radioterapia a basso dosaggio. La terapia รจ destinata a pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti con sarcoma refrattario, cioรจ un sarcoma che non risponde ai trattamenti standard.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infusioni di cellule NK e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l’efficacia del trattamento. L’obiettivo รจ capire se questa nuova terapia puรฒ essere un’opzione sicura e utile per i pazienti con sarcoma che non hanno tratto beneficio dai trattamenti tradizionali. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2029.

1inizio del trattamento

Il trattamento inizia con una fase di preparazione che include la somministrazione di chemioterapia linfodepletiva e/o radioterapia a basso dosaggio. Questo serve a ridurre il numero di cellule immunitarie nel corpo per prepararlo a ricevere le nuove cellule.

Durante questa fase, รจ importante monitorare attentamente la risposta del corpo e gestire eventuali effetti collaterali.

2infusione di cellule NK

Le cellule NK (natural killer) attivate, derivate da sangue periferico allogenico e co-coltivate con una linea cellulare specifica, vengono infuse nel corpo attraverso una infusione endovenosa.

Queste cellule sono progettate per attaccare e distruggere le cellule tumorali residue nel corpo.

3somministrazione di IL-2

Dopo l’infusione delle cellule NK, viene somministrata l’interleuchina-2 (IL-2), un farmaco che aiuta a stimolare e sostenere l’attivitร  delle cellule NK nel corpo.

La somministrazione di IL-2 รจ parte integrante del trattamento per migliorare l’efficacia delle cellule NK.

4monitoraggio e valutazione

Durante e dopo il trattamento, il paziente viene monitorato attentamente per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Vengono effettuati esami di imaging per determinare la risposta del tumore al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali.

5follow-up a lungo termine

Il paziente partecipa a visite di follow-up per un periodo prolungato per monitorare la progressione della malattia e la salute generale.

L’obiettivo รจ valutare la durata della risposta al trattamento e identificare eventuali complicazioni a lungo termine.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere pazienti di etร  compresa tra 0 e 40 anni con diagnosi di sarcoma maligno. Il sarcoma รจ un tipo di tumore che puรฒ colpire i tessuti molli o le ossa.
  • Avere ancora malattia residua rilevabile dopo il trattamento convenzionale, oppure avere una malattia stabile o minima senza benefici clinici dalla chemioterapia.
  • Avere un indice di Lansky/Karnofsky superiore al 60%. Questo indice misura la capacitร  di una persona di svolgere attivitร  quotidiane.
  • Avere un danno funzionale lieve-moderato agli organi (fegato, reni, respiratorio) inferiore a 4, secondo i criteri del National Cancer Institute.
  • Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra superiore al 39%. Questo valore indica quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Gli adulti devono aver firmato volontariamente il consenso informato prima della prima procedura dello studio.
  • I minori devono avere il consenso informato firmato dal loro rappresentante legale o tutore prima della prima procedura dello studio.
  • Per i minori maturi (12-17 anni), oltre al consenso del tutore legale, รจ necessario anche il loro assenso.
  • Le donne in etร  fertile devono avere un test di gravidanza negativo all’inclusione e devono accettare di usare metodi contraccettivi altamente efficaci durante la partecipazione allo studio e per 30 giorni dopo l’ultima visita.
  • Presenza di un donatore haploidentico compatibile (genitore o fratello). Un donatore haploidentico รจ una persona che condivide metร  del patrimonio genetico con il paziente.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno un sarcoma. Un sarcoma รจ un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti come ossa o muscoli.
  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto chemioterapia linfodepletiva o radioterapia a basse dosi. La chemioterapia linfodepletiva รจ un trattamento che riduce il numero di cellule del sistema immunitario, mentre la radioterapia a basse dosi utilizza radiazioni per trattare il cancro.
  • Non possono partecipare persone che non sono bambini, adolescenti o giovani adulti. Questo studio รจ specificamente per queste fasce di etร .
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di ricevere immunoterapia con cellule NK allogeniche aploidentiche. L’immunoterapia รจ un trattamento che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro, e le cellule NK sono un tipo di cellule del sistema immunitario.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Spagna Spagna
Reclutando
27.11.2022

Luoghi dello studio

Farmaci investigati:

NK Cells sono cellule del sistema immunitario che vengono attivate e infuse nei pazienti per aiutare a combattere il sarcoma. Queste cellule sono prelevate da un donatore compatibile e trattate per potenziarne l’efficacia contro le cellule tumorali.

IL-2 รจ una proteina che aiuta a stimolare il sistema immunitario. Viene somministrata insieme alle cellule NK per migliorare la loro capacitร  di attaccare e distruggere le cellule tumorali.

Chemioterapia Linfodepletiva รจ un trattamento che riduce temporaneamente il numero di cellule immunitarie nel corpo. Questo aiuta a creare spazio per le nuove cellule NK infuse, permettendo loro di lavorare piรน efficacemente contro il tumore.

Radioterapia a Basse Dosi รจ un trattamento che utilizza radiazioni a bassa intensitร  per ridurre il tumore e migliorare l’efficacia delle cellule NK infuse. Aiuta a danneggiare le cellule tumorali, rendendole piรน vulnerabili all’attacco del sistema immunitario.

Malattie investigate:

Sarcomi โ€“ I sarcomi sono un gruppo di tumori maligni che originano dai tessuti connettivi, come ossa, muscoli, grasso, cartilagine, o vasi sanguigni. Possono manifestarsi in qualsiasi parte del corpo, ma sono piรน comuni negli arti e nell’addome. La progressione della malattia varia a seconda del tipo specifico di sarcoma e della sua localizzazione. I sarcomi possono crescere rapidamente e invadere i tessuti circostanti, e in alcuni casi possono diffondersi ad altre parti del corpo attraverso il sistema linfatico o il sangue. I sintomi possono includere gonfiore, dolore, o una massa visibile, ma spesso non causano sintomi evidenti nelle fasi iniziali. La diagnosi precoce รจ spesso difficile, il che puรฒ complicare la gestione della malattia.

Ultimo aggiornamento: 19.11.2025 01:26

Trial ID:
2024-513431-25-00
Trial Phase:
Fase I e Fase II (Integrate) – Prima somministrazione sull’uomo

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