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Studio clinico sull'infusione di cellule NK attivate per il trattamento di bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcomi.

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Il sarcoma è un tipo di tumore che può colpire ossa e tessuti molli. Questo studio clinico si concentra sul trattamento di bambini, adolescenti e giovani adulti con sarcomi che non rispondono ai trattamenti convenzionali. Il trattamento in esame utilizza cellule speciali chiamate cellule natural killer (NK), derivate dal sangue periferico e attivate in laboratorio. Queste cellule, note con il nome in codice NKAES, vengono infuse nel paziente per aiutare il sistema immunitario a combattere il tumore.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza di questa terapia immunitaria con cellule NK, somministrata insieme a una sostanza chiamata IL-2, dopo che i pazienti hanno ricevuto una chemioterapia che riduce temporaneamente le cellule del sangue o una radioterapia a basso dosaggio. La terapia è destinata a pazienti pediatrici, adolescenti e giovani adulti con sarcoma refrattario, cioè un sarcoma che non risponde ai trattamenti standard.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno infusioni di cellule NK e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare l'efficacia del trattamento. L'obiettivo è capire se questa nuova terapia può essere un'opzione sicura e utile per i pazienti con sarcoma che non hanno tratto beneficio dai trattamenti tradizionali. Lo studio prevede di raccogliere dati fino al 2029.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trattamento

    Il trattamento inizia con una fase di preparazione che include la somministrazione di chemioterapia linfodepletiva e/o radioterapia a basso dosaggio. Questo serve a ridurre il numero di cellule immunitarie nel corpo per prepararlo a ricevere le nuove cellule.

    Durante questa fase, è importante monitorare attentamente la risposta del corpo e gestire eventuali effetti collaterali.

  2. Passaggio 2

    Infusione di cellule NK

    Le cellule NK (natural killer) attivate, derivate da sangue periferico allogenico e co-coltivate con una linea cellulare specifica, vengono infuse nel corpo attraverso una infusione endovenosa.

    Queste cellule sono progettate per attaccare e distruggere le cellule tumorali residue nel corpo.

  3. Passaggio 3

    Somministrazione di IL-2

    Dopo l'infusione delle cellule NK, viene somministrata l'interleuchina-2 (IL-2), un farmaco che aiuta a stimolare e sostenere l'attività delle cellule NK nel corpo.

    La somministrazione di IL-2 è parte integrante del trattamento per migliorare l'efficacia delle cellule NK.

  4. Passaggio 4

    Monitoraggio e valutazione

    Durante e dopo il trattamento, il paziente viene monitorato attentamente per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

    Vengono effettuati esami di imaging per determinare la risposta del tumore al trattamento e per monitorare eventuali effetti collaterali.

  5. Passaggio 5

    Follow-up a lungo termine

    Il paziente partecipa a visite di follow-up per un periodo prolungato per monitorare la progressione della malattia e la salute generale.

    L'obiettivo è valutare la durata della risposta al trattamento e identificare eventuali complicazioni a lungo termine.

Chi può partecipare allo studio?

10 criteri

  • Essere pazienti di età compresa tra 0 e 40 anni con diagnosi di sarcoma maligno. Il sarcoma è un tipo di tumore che può colpire i tessuti molli o le ossa.
  • Avere ancora malattia residua rilevabile dopo il trattamento convenzionale, oppure avere una malattia stabile o minima senza benefici clinici dalla chemioterapia.
  • Avere un indice di Lansky/Karnofsky superiore al 60%. Questo indice misura la capacità di una persona di svolgere attività quotidiane.
  • Avere un danno funzionale lieve-moderato agli organi (fegato, reni, respiratorio) inferiore a 4, secondo i criteri del National Cancer Institute.
  • Avere una frazione di eiezione ventricolare sinistra superiore al 39%. Questo valore indica quanto bene il cuore pompa il sangue.
  • Gli adulti devono aver firmato volontariamente il consenso informato prima della prima procedura dello studio.
  • I minori devono avere il consenso informato firmato dal loro rappresentante legale o tutore prima della prima procedura dello studio.
  • Per i minori maturi (12-17 anni), oltre al consenso del tutore legale, è necessario anche il loro assenso.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo all'inclusione e devono accettare di usare metodi contraccettivi altamente efficaci durante la partecipazione allo studio e per 30 giorni dopo l'ultima visita.
  • Presenza di un donatore haploidentico compatibile (genitore o fratello). Un donatore haploidentico è una persona che condivide metà del patrimonio genetico con il paziente.

Chi non può partecipare allo studio?

4 criteri

  • Non possono partecipare persone che non hanno un sarcoma. Un sarcoma è un tipo di tumore che si sviluppa nei tessuti come ossa o muscoli.
  • Non possono partecipare persone che non hanno ricevuto chemioterapia linfodepletiva o radioterapia a basse dosi. La chemioterapia linfodepletiva è un trattamento che riduce il numero di cellule del sistema immunitario, mentre la radioterapia a basse dosi utilizza radiazioni per trattare il cancro.
  • Non possono partecipare persone che non sono bambini, adolescenti o giovani adulti. Questo studio è specificamente per queste fasce di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di ricevere immunoterapia con cellule NK allogeniche aploidentiche. L'immunoterapia è un trattamento che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro, e le cellule NK sono un tipo di cellule del sistema immunitario.
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Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

  • NK Cells

    sono cellule del sistema immunitario che vengono attivate e infuse nei pazienti per aiutare a combattere il sarcoma. Queste cellule sono prelevate da un donatore compatibile e trattate per potenziarne l'efficacia contro le cellule tumorali.

  • IL-2

    è una proteina che aiuta a stimolare il sistema immunitario. Viene somministrata insieme alle cellule NK per migliorare la loro capacità di attaccare e distruggere le cellule tumorali.

  • Chemioterapia Linfodepletiva

    è un trattamento che riduce temporaneamente il numero di cellule immunitarie nel corpo. Questo aiuta a creare spazio per le nuove cellule NK infuse, permettendo loro di lavorare più efficacemente contro il tumore.

  • Radioterapia a Basse Dosi

    è un trattamento che utilizza radiazioni a bassa intensità per ridurre il tumore e migliorare l'efficacia delle cellule NK infuse. Aiuta a danneggiare le cellule tumorali, rendendole più vulnerabili all'attacco del sistema immunitario.

Che cosa si sa già del trattamento

Cellule NK attivate – Le cellule NK attivate sono somministrate tramite infusione endovenosa. Attualmente, sono in fase di sperimentazione clinica per il trattamento di sarcomi refrattari in bambini, adolescenti e giovani adulti. Queste cellule sono utilizzate principalmente per la loro capacità di attaccare e distruggere le cellule tumorali. A livello molecolare, le cellule NK riconoscono e uccidono le cellule anomale senza la necessità di una previa sensibilizzazione. Appartengono alla classe dei trattamenti di immunoterapia, che sfruttano il sistema immunitario per combattere il cancro.

Malattie studiate

Sarcomi – I sarcomi sono un gruppo di tumori maligni che originano dai tessuti connettivi, come ossa, muscoli, grasso, cartilagine, o vasi sanguigni. Possono manifestarsi in qualsiasi parte del corpo, ma sono più comuni negli arti e nell'addome. La progressione della malattia varia a seconda del tipo specifico di sarcoma e della sua localizzazione. I sarcomi possono crescere rapidamente e invadere i tessuti circostanti, e in alcuni casi possono diffondersi ad altre parti del corpo attraverso il sistema linfatico o il sangue. I sintomi possono includere gonfiore, dolore, o una massa visibile, ma spesso non causano sintomi evidenti nelle fasi iniziali. La diagnosi precoce è spesso difficile, il che può complicare la gestione della malattia.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 9 ott 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase I/IINumero dello studio2024-513431-25-00Partecipanti previsti10 personePromotoreHospital Universitario La Paz

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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