Lo studio clinico si concentra sullepilessia grave associata a malattie rare nei bambini e nei giovani adulti. L’epilessia è una condizione neurologica caratterizzata da crisi ricorrenti. Questo studio esamina l’uso di una soluzione orale chiamata Epidyolex, che contiene cannabidiolo (CBD), come trattamento aggiuntivo per ridurre il numero e/o la gravità delle crisi motorie, che possono essere generalizzate o focali.

L’obiettivo principale dello studio è dimostrare che il cannabidiolo, quando usato insieme ai farmaci anti-crisi già in uso, può aiutare a ridurre le crisi nei partecipanti. I partecipanti continueranno a prendere i loro farmaci attuali e aggiungeranno la soluzione orale di Epidyolex al loro trattamento. Lo studio durerà 24 settimane, durante le quali verranno monitorati i cambiamenti nella frequenza e nella gravità delle crisi.

Oltre a valutare l’efficacia del trattamento, lo studio esaminerà anche la sicurezza e la tollerabilità del cannabidiolo. Saranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali, segni vitali e altri parametri di salute. I risultati aiuteranno a capire se il cannabidiolo può essere un’opzione sicura ed efficace per gestire l’epilessia grave associata a malattie rare nei giovani pazienti.