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Studio clinico sugli effetti di VHB937 nei pazienti con sclerosi laterale amiotrofica (SLA)

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Di che cosa tratta questo studio?

Obiettivi, svolgimento e che cosa fanno i partecipanti, spiegati in parole semplici

Questo studio clinico si concentra sulla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), una malattia neurodegenerativa che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, portando a una progressiva perdita di controllo muscolare. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato VHB937, somministrato come concentrato per soluzione per infusione. Lo studio prevede anche l'uso di un placebo per confrontare l'efficacia del trattamento.

Lo scopo dello studio è valutare l'efficacia di VHB937 rispetto al placebo nel migliorare la sopravvivenza senza ventilazione assistita permanente e la funzione nei partecipanti. I partecipanti saranno assegnati in modo casuale a ricevere VHB937 o il placebo per un periodo di 40 settimane. Dopo questa fase, ci sarà un'estensione in cui tutti i partecipanti potranno ricevere VHB937 per un periodo più lungo.

Durante lo studio, verranno monitorati diversi aspetti della salute dei partecipanti, tra cui la capacità respiratoria, la funzione motoria e la qualità della vita. Saranno inoltre valutati eventuali effetti collaterali e la sicurezza del trattamento. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come VHB937 possa influenzare la progressione della Sclerosi Laterale Amiotrofica e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa malattia.

Come si svolge lo studio

Lo studio si svolge in 5 passaggi – dalla visita di selezione ai controlli successivi. Per ogni passaggio trovi che cosa succede e che cosa controlla l'équipe.

  1. Passaggio 1

    Inizio del trial

    Dopo aver firmato il consenso informato, inizia la partecipazione allo studio clinico. Questo documento conferma la comprensione e l'accettazione delle condizioni del trial.

  2. Passaggio 2

    Fase di trattamento in doppio cieco

    Durante le prime 40 settimane, si riceverà il trattamento con il farmaco VHB937 o un placebo. Il farmaco viene somministrato per via endovenosa come una soluzione concentrata per infusione.

    La somministrazione avviene secondo un programma stabilito dai medici del trial. La frequenza e il dosaggio specifico saranno comunicati durante le visite cliniche.

  3. Passaggio 3

    Monitoraggio e valutazioni

    Durante il trial, verranno effettuate valutazioni regolari per monitorare la salute e la risposta al trattamento. Queste includono esami del sangue, controlli dei segni vitali e valutazioni della funzione respiratoria.

    Verranno utilizzati strumenti come la scala ALSFRS-R per valutare la funzionalità e la qualità della vita. Saranno inoltre monitorati eventuali effetti collaterali.

  4. Passaggio 4

    Estensione in aperto

    Dopo le prime 40 settimane, si entra nella fase di estensione in aperto, che dura fino a 100 settimane. In questa fase, tutti i partecipanti ricevono il trattamento con VHB937.

    Le valutazioni e i monitoraggi continuano come nella fase precedente, per garantire la sicurezza e l'efficacia del trattamento.

  5. Passaggio 5

    Conclusione del trial

    Alla fine del periodo di estensione, si conclude la partecipazione al trial. Verranno effettuate valutazioni finali per raccogliere dati conclusivi sulla salute e sulla risposta al trattamento.

Chi può partecipare allo studio?

8 criteri

  • Devi firmare un consenso informato prima di partecipare allo studio. Questo significa che accetti di partecipare dopo aver ricevuto tutte le informazioni necessarie.
  • Devi avere una diagnosi di Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), che può essere sporadica o familiare, secondo criteri specifici chiamati "criteri di El Escorial".
  • Devi avere almeno 18 anni.
  • I sintomi della SLA devono essere iniziati entro 24 mesi (2 anni).
  • La tua Capacità Vitale Lenta (SVC) deve essere pari o superiore al 60% della capacità prevista per la tua età, altezza e sesso. La SVC è una misura di quanto bene i tuoi polmoni possono trattenere l'aria.
  • Il tuo punteggio totale nel ALSFRS-R deve essere pari o superiore a 30. Questo è un questionario che valuta la tua funzionalità fisica.
  • Puoi essere trattato o non trattato con terapie standard per la SLA. Se sei trattato, devi essere in una dose stabile di riluzolo o edaravone orale da almeno 30 giorni, o aver completato almeno un ciclo di edaravone per via endovenosa o un periodo di stabilizzazione equivalente per altre terapie standard.
  • Devi essere in grado e disposto a viaggiare al sito dello studio, con o senza assistenza dalla tua rete di supporto.

Chi non può partecipare allo studio?

6 criteri

  • Non puoi partecipare se hai meno di 18 anni o più di 65 anni.
  • Non puoi partecipare se sei incinta o stai allattando.
  • Non puoi partecipare se hai una malattia grave diversa dalla Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA).
  • Non puoi partecipare se hai avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli usati nello studio.
  • Non puoi partecipare se stai già partecipando a un altro studio clinico.
  • Non puoi partecipare se hai una condizione medica che, secondo il medico, potrebbe rendere pericolosa la tua partecipazione allo studio.
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Dove si svolge lo studio

Dove puoi partecipare a questo studio

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Farmaci in studio

VHB937 è un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Questo farmaco è progettato per aiutare a migliorare la sopravvivenza e la funzione dei pazienti affetti da SLA, riducendo la necessità di ventilazione assistita permanente. Durante il trial clinico, i partecipanti ricevono VHB937 per valutare se il farmaco può rallentare la progressione della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti. L'obiettivo principale è vedere se VHB937 può offrire benefici significativi rispetto a un placebo, in termini di sopravvivenza senza ventilazione assistita e mantenimento delle funzioni motorie.

Che cosa si sa già del trattamento

VHB937 – VHB937 è un farmaco somministrato per via orale, attualmente in fase di sperimentazione clinica per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). Questo farmaco è in fase 2 di studio, dove viene confrontato con un placebo per valutare la sua efficacia nel migliorare la sopravvivenza senza ventilazione assistita permanente e la funzione motoria. VHB937 agisce a livello molecolare modulando specifici percorsi cellulari per rallentare la progressione della malattia. Appartiene alla classe farmacologica dei modulatori neuroprotettivi, che mirano a proteggere i neuroni dai danni.

Malattie studiate

Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA) – La Sclerosi Laterale Amiotrofica è una malattia neurodegenerativa che colpisce i motoneuroni, le cellule nervose responsabili del controllo dei muscoli volontari. Con il progredire della malattia, i motoneuroni si deteriorano e muoiono, portando a una debolezza muscolare progressiva. I pazienti possono iniziare a sperimentare difficoltà nel camminare, parlare, deglutire e respirare. La perdita di forza muscolare è accompagnata da spasmi e crampi muscolari. La progressione della SLA varia da persona a persona, ma generalmente porta a una crescente perdita di autonomia. La malattia colpisce principalmente gli adulti e può manifestarsi in diverse forme, a seconda dei gruppi muscolari inizialmente coinvolti.
Dettagli dello studioUltimo aggiornamento 12 nov 2026
Etàda 18 anni in suFaseFase IINumero dello studio2024-512536-29-00Codice del protocolloCVHB937B12201Partecipanti previsti225 personePromotoreNovartis Pharma AG

fonte: registro UE degli studi clinici (EU Clinical Trials Register) e verifica dei centri

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