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Sindrome di Wiskott-Aldrich
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- Data di inizio: 2025-06-25
Studio di follow-up a lungo termine per pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich trattati con etuvetidigene autotemcel
Reclutamento in corso
Lo studio clinico riguarda la Sindrome di Wiskott-Aldrich (WAS), una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario e le piastrine nel sangue. Il trattamento utilizzato in questo studio è una terapia genica chiamata Telethon003, nota anche come OTL-103. Questa terapia coinvolge l’uso di cellule staminali ematopoietiche autologhe, cioè cellule prelevate dal paziente stesso, che…
- Data di inizio: 2014-10-29
Studio sulla sicurezza a lungo termine della terapia genica con etuvetidigene autotemcel per pazienti con sindrome di Wiskott-Aldrich
Reclutamento in corso
Il Wiskott-Aldrich Syndrome è una malattia genetica rara che colpisce il sistema immunitario e le piastrine nel sangue, causando problemi come infezioni frequenti, sanguinamenti eczemi e autoimmunità. Questo studio si concentra sul monitoraggio a lungo termine della sicurezza di una terapia genica per questa sindrome. La terapia utilizza cellule staminali ematopoietiche, chiamate CD34+, che vengono…
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