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Lo studio clinico si concentra sulla sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta, una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario. Il trattamento in esame è il leniolisib, un farmaco somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film o granuli rivestiti con film. Il leniolisib agisce come inibitore di una specifica…
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Il sindrome da attivazione della fosfoinositide 3-chinasi delta (APDS) è una malattia rara che colpisce il sistema immunitario, causando infezioni frequenti e problemi di salute. Questo studio clinico si concentra su bambini di età compresa tra 1 e 6 anni affetti da APDS. L’obiettivo è valutare la sicurezza e l’efficacia di un farmaco chiamato leniolisib.…
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Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Sindrome da Attivazione della Fosfoinositide 3-Chinasi Delta, una malattia rara che colpisce il sistema immunitario. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato CDZ173/Leniolisib, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Leniolisib è un inibitore orale che agisce su una specifica proteina coinvolta nella malattia.…
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