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Neuromiopatia

  • Data di inizio: 2018-08-21

    Studio sulla terapia genica AT132 per la Miopatia Miotubulare X-Linked (XLMTM) in pazienti affetti

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La ricerca clinica riguarda una malattia rara chiamata Miopatia Miotubulare X-linked (XLMTM). Questa condizione genetica colpisce principalmente i muscoli, causando debolezza muscolare e problemi respiratori. Il trattamento in studio è una terapia genica chiamata AT132, che utilizza un vettore virale per trasportare il gene umano MTM1 nelle cellule del paziente. Questo trattamento viene somministrato come…

    Malattie indagate:
    • Neuromiopatia
    Farmaci indagati:
    • Resamirigene Bilparvovec
    Germania Francia

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