#1 Ricerca di studi clinici in Europa

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Mucopolisaccaridosi III

Data di inizio: 2017-04-18

Studio sull’efficacia di Rebisufligene Etisparvovec per pazienti con Mucopolisaccaridosi tipo IIIA

Reclutamento in corso
2 1 1
La Mucopolisaccaridosi tipo IIIA è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo, causando l’accumulo di sostanze nocive nel corpo. Questo studio clinico si concentra su un trattamento sperimentale chiamato UX111 (noto anche come ABO-102), che è una terapia genica progettata per aiutare a correggere il difetto metabolico alla base della malattia. Il trattamento utilizza…
Malattie indagate:
- Mucopolisaccaridosi III
Farmaci indagati:
- Rebisufligene Etisparvovec
Data di inizio: 2020-11-23

Studio di follow-up a lungo termine con rebisufligene etisparvovec (ABO-102) in pazienti con mucopolisaccaridosi di tipo IIIA che hanno partecipato a precedenti studi di terapia genica

Reclutamento in corso
3 1 1
Questo studio clinico si concentra sulla Mucopolisaccaridosi di tipo IIIA, una rara malattia genetica che colpisce il metabolismo. La ricerca valuterà gli effetti a lungo termine di un trattamento di terapia genica chiamato ABO-102 (noto anche come rebisufligene etisparvovec), che viene somministrato attraverso un’iniezione nella vena. Il farmaco sperimentale è progettato per aiutare il corpo…
Malattie indagate:
- Mucopolisaccaridosi III
Farmaci indagati:
- Rebisufligene Etisparvovec
Data di inizio: 2023-09-26

Studio su JR-441 per pazienti con mucopolisaccaridosi tipo IIIA

Reclutamento in corso
1 1 1
Lo studio clinico si concentra sulla Mucopolisaccaridosi tipo IIIA (MPS IIIA), una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo dei carboidrati complessi, portando a un accumulo di sostanze nel corpo che può causare problemi neurologici e fisici. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato JR-441, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco contiene una…
Malattie indagate:
- Mucopolisaccaridosi III
Farmaci indagati:
- N-Sulfoglucosamine Sulfohydrolase Fused To A Humanised Monoclonal Antibody Targeting Human Transferrin Receptor

Farmaci in fase di ricerca in questa posizione

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