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Linfoistiocitosi emofagocitica familiare
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Studio sulla terapia genica per la Linfoistiocitosi Emofagocitica Familiare con MUNC-CD34 e MUNC-T3 in pazienti con mutazioni del gene UNC13D
La ricerca si concentra sulla Linfoistiocitosi Emofagocitica Familiare (FHL), una malattia genetica rara che colpisce il sistema immunitario. Questa condizione è causata da mutazioni nel gene UNC13D. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di una nuova terapia genica per trattare questa malattia. La terapia utilizza cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso, modificate…
Malattia:
Lo studio non è ancora iniziatoStudio disponibile in:
Studio sull’uso di Tadekinig Alfa per pazienti con mutazione NLRC4 e carenza di XIAP
Lo studio clinico si concentra su alcune malattie rare chiamate condizioni autoinfiammatorie monogeniche, che sono causate da mutazioni nei geni NLRC4 e XIAP. Queste condizioni possono portare a infiammazioni nel corpo che non sono causate da infezioni o altre malattie comuni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Tadekinig alfa, somministrato come soluzione per…
Farmaci studiati:
Studio disponibile in:
Data di inizio: 2023-10-09
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