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Immunodeficienza combinata
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Studio sulla terapia genica con cellule RAG1-LV-CD34+ per pazienti con immunodeficienza combinata grave (SCID) da deficit di RAG1
La ricerca riguarda una malattia rara chiamata immunodeficienza combinata grave (SCID), causata da un difetto genetico nel gene RAG1. Questa condizione compromette il sistema immunitario, rendendo difficile per il corpo combattere le infezioni. Il trattamento in studio utilizza una terapia genica con cellule staminali ematopoietiche autologhe, che sono cellule del sangue del paziente stesso, modificate…
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Data di inizio: 2021-07-23Studio sulla terapia genica con cellule staminali per pazienti con immunodeficienza combinata grave (SCID) causata da mutazioni nel gene Artemis
La ricerca si concentra su una malattia rara chiamata Immunodeficienza Combinata Grave (SCID), causata da mutazioni nel gene DCLRE1C, noto anche come gene Artemis. Questa condizione compromette gravemente il sistema immunitario, rendendo difficile per il corpo combattere le infezioni. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato ARTEGENE, che è una terapia genica. Questa terapia…
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Data di inizio: 2023-07-19
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