#1 Ricerca di studi clinici in Europa

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Immunodeficienza combinata

Data di inizio: 2021-07-23

Studio sulla terapia genica con cellule RAG1-LV-CD34+ per pazienti con immunodeficienza combinata grave (SCID) da deficit di RAG1

Reclutamento in corso
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La ricerca riguarda una malattia rara chiamata immunodeficienza combinata grave (SCID), causata da un difetto genetico nel gene RAG1. Questa condizione compromette il sistema immunitario, rendendo difficile per il corpo combattere le infezioni. Il trattamento in studio utilizza una terapia genica con cellule staminali ematopoietiche autologhe, che sono cellule del sangue del paziente stesso, modificate…
Malattie indagate:
- Immunodeficienza combinata
Farmaci indagati:
- RAG1-LV-CD34+ CELLS
Data di inizio: 2023-07-19

Studio sulla terapia genica con cellule staminali per pazienti con immunodeficienza combinata grave (SCID) causata da mutazioni nel gene Artemis

Non in reclutamento
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La ricerca si concentra su una malattia rara chiamata Immunodeficienza Combinata Grave (SCID), causata da mutazioni nel gene DCLRE1C, noto anche come gene Artemis. Questa condizione compromette gravemente il sistema immunitario, rendendo difficile per il corpo combattere le infezioni. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato ARTEGENE, che è una terapia genica. Questa terapia…
Malattie indagate:
- Immunodeficienza combinata
Farmaci indagati:
- Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem And Progenitor Cells Transduced With A Lentiviral Vector Containing The Human Dclre1C Gene

Farmaci in fase di ricerca in questa posizione

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Condizioni mediche studiate in questa posizione

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