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Emoglobinuria parossistica notturna

  • Data di inizio: 2025-10-28

    Studio sulla sicurezza e tollerabilità di iptacopan nei bambini con Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH) di età compresa tra 2 e 18 anni

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi di salute. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Iptacopan, che viene somministrato in capsule di gelatina dura. Questo studio è rivolto a pazienti pediatrici, cioè bambini e adolescenti…

    Malattie indagate:
    • Emoglobinuria parossistica notturna
    Farmaci indagati:
    • Iptacopan Hydrochloride
    Paesi Bassi Germania Francia Spagna Italia
  • Data di inizio: 2025-02-11

    Studio sull’uso di Danicopan con Ravulizumab o Eculizumab nei bambini con Emoglobinuria Parossistica Notturna e Emolisi Extravascular Significativa

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra su una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), che colpisce il sangue e può causare anemia e altri problemi. I partecipanti pediatrici che hanno una forma specifica di questa malattia, caratterizzata da un’eccessiva distruzione dei globuli rossi al di fuori dei vasi sanguigni, saranno trattati con un farmaco chiamato…

    Malattie indagate:
    • Emoglobinuria parossistica notturna
    Farmaci indagati:
    • Danicopan
    Francia
  • Data di inizio: 2025-05-12

    Studio sull’ottimizzazione della dose di Ravulizumab per pazienti adulti con emoglobinuria parossistica notturna (PNH)

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    Lo studio clinico riguarda una malattia rara chiamata Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH). Questa condizione colpisce i globuli rossi, causando la loro distruzione prematura e portando a sintomi come affaticamento, dolore addominale e anemia. Il trattamento utilizzato nello studio è un farmaco chiamato Ravulizumab, noto anche con il nome in codice ALXN1210. Questo farmaco viene somministrato…

    Malattie indagate:
    • Emoglobinuria parossistica notturna
    Farmaci indagati:
    • Ravulizumab
    Paesi Bassi
  • Data di inizio: 2022-08-24

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia di Combinazione Pozelimab e Cemdisiran in Pazienti Adulti con Emoglobinuria Parossistica Notturna Non Trattati di Recente

    Reclutamento in corso

    3 1 1 1

    La ricerca clinica si concentra sulla Emoglobinuria Parossistica Notturna (PNH), una malattia rara che colpisce i globuli rossi, causando la loro distruzione prematura. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di una terapia combinata con Pozelimab e Cemdisiran in pazienti adulti con PNH che non hanno ricevuto di recente trattamenti con inibitori del…

    Malattie indagate:
    • Emoglobinuria parossistica notturna
    Farmaci indagati:
    • Ravulizumab
    • Cemdisiran
    • Eculizumab
    Romania Italia Polonia Spagna Ungheria Grecia
  • Data di inizio: 2023-05-05

    Studio sulla sicurezza e l’efficacia a lungo termine della terapia combinata con Pozelimab e Cemdisiran in pazienti adulti con Emoglobinuria Parossistica Notturna

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Questo studio clinico esamina il trattamento della emoglobinuria parossistica notturna (EPN), una rara malattia del sangue in cui il sistema immunitario attacca e distrugge i globuli rossi. La ricerca valuterà una terapia combinata che utilizza due medicinali: il pozelimab e il cemdisiran, entrambi somministrati tramite iniezione sottocutanea. Lo studio ha lo scopo di verificare la…

    Malattie indagate:
    • Emoglobinuria parossistica notturna
    Farmaci indagati:
    • Pozelimab
    • Cemdisiran
    Spagna Romania Italia Ungheria Grecia Polonia
  • Data di inizio: 2021-10-22

    Studio sulla sicurezza e l’attività biologica del pegcetacoplan in pazienti adolescenti (12-17 anni) con emoglobinuria parossistica notturna

    Reclutamento in corso

    2 1 1 1

    Questo studio clinico esamina l’uso di pegcetacoplan (ASPAVELI) nel trattamento della Emoglobinuria Parossistica Notturna, una rara malattia del sangue che causa la distruzione dei globuli rossi. Il farmaco viene somministrato come soluzione per infusione sottocutanea in pazienti tra i 12 e i 17 anni di età. Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza del…

    Malattie indagate:
    • Emoglobinuria parossistica notturna
    Farmaci indagati:
    • Pegcetacoplan
    Spagna Paesi Bassi
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