#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Deficit di ornitina transcarbamilasi
- Data di inizio: 2025-07-15
Studio sull’uso di ECUR-506A e ECUR-506D nei bambini maschi con deficit di ornitina transcarbamilasi neonatale
Reclutamento in corso
La ricerca clinica si concentra su una malattia genetica rara chiamata deficienza di ornitina transcarbamilasi (OTC), che colpisce i neonati. Questa condizione può causare gravi problemi metabolici, portando a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, che possono essere pericolosi. Lo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato ECUR-506, somministrato…
Malattie indagate:Farmaci indagati:
- Data di inizio: 2023-01-24
Studio clinico su Avalotcagene ontaparvovec per pazienti con deficit di OTC a esordio tardivo di età pari o superiore a 12 anni
Non in reclutamento
La ricerca clinica si concentra su una condizione chiamata deficit di Ornitina Transcarbamilasi (OTC) a esordio tardivo. Questa è una malattia genetica che colpisce il metabolismo dell’ammoniaca nel corpo, portando a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, che possono essere pericolosi. Lo studio mira a valutare l’efficacia di un trattamento innovativo chiamato Avalotcagene ontaparvovec, un…
Malattie indagate:Farmaci indagati: 
- Data di inizio: 2018-09-17
Studio clinico sugli effetti a lungo termine di Avalotcagene ontaparvovec in adulti con deficit di Ornitina Transcarbamilasi a esordio tardivo
Non in reclutamento
Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata deficienza di ornitina transcarbamilasi (OTC), che è un disturbo genetico che colpisce il metabolismo dell’ammoniaca nel corpo. Questo disturbo può portare a livelli elevati di ammoniaca nel sangue, causando sintomi come stanchezza, confusione e, in casi gravi, danni cerebrali. La ricerca mira a valutare la sicurezza…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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