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Deficit di ornitina transcarbamilasi

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    In arruolamento

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Adeno-Associated Virus Serotype Rh79 Containing The Human Otc Gene
    • ADENO-ASSOCIATED VIRUS SEROTYPE RH79 ENCODING A MEGANUCLEASE FOR TARGETED EDITING OF THE HUMAN PCSK9 GENE
    Spagna

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    Arruolamento concluso

    3 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Avalotcagene Ontaparvovec
    • Prednisolone
    • Sodium Acetate (1-13C)
    Spagna Paesi Bassi Italia Portogallo Francia Germania

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    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    • Deficit di ornitina transcarbamilasi
    Farmaci in studio:
    • Avalotcagene Ontaparvovec
    Francia Spagna

Farmaci sperimentali in questa sede

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Patologie oggetto di studio in questa sede

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