#1 Ricerca di studi clinici in Europa

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Deficit di adesione leucocitaria

Data di inizio: 2023-09-15

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia della Terapia Genica con Cellule Staminali per la Deficienza di Adesione dei Leucociti-I (LAD-I) in Pazienti Affetti da LAD-I

Non in reclutamento
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La ricerca clinica si concentra sulla Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I), una rara malattia genetica che colpisce il sistema immunitario, rendendo difficile per il corpo combattere le infezioni. Il trattamento in studio è una terapia genica chiamata RP-L201, che utilizza cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso, modificate geneticamente con un vettore lentivirale per includere il gene…
Malattie indagate:
- Deficit di adesione leucocitaria
Farmaci indagati:
- Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem Cells Genetically Modified With Lentiviral Vector Encoding The Cd18 Gene

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