Questo studio clinico esamina il trattamento della deficienza di Arginasi 1 (ARG1-D), una rara malattia genetica che causa livelli elevati di arginina nel sangue. La ricerca si concentra sui bambini di età inferiore ai 24 mesi e utilizza un farmaco chiamato pegzilarginase, che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea una volta alla settimana. Lo scopo principale…
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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