#1 Ricerca di studi clinici in Europa
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Amaurosi congenita di Leber
- Data di inizio: 2025-07-11
Studio sull’efficacia e sicurezza di Sepofarsen per pazienti con Amaurosi Congenita di Leber (LCA) con mutazione nel gene CEP290
Reclutamento in corso
Lo studio clinico si concentra su una malattia genetica rara chiamata Amaurosi congenita di Leber (LCA), che causa problemi alla vista fin dalla nascita. In particolare, lo studio si rivolge a persone con una specifica mutazione genetica nel gene CEP290. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Sepofarsen, noto anche con il codice QR-110.…
Farmaci in fase di ricerca in questa posizione
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Condizioni mediche studiate in questa posizione
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