Il trapianto di cellule staminali è una procedura medica utilizzata per trattare diverse malattie del sangue e condizioni oncologiche. Attualmente sono in corso 4 studi clinici che esplorano nuovi trattamenti e strategie per migliorare i risultati dei pazienti dopo il trapianto di cellule staminali, concentrandosi sulla prevenzione e il trattamento delle complicanze associate a questa procedura.

Studi clinici in corso sul trapianto di cellule staminali

Il trapianto di cellule staminali rappresenta una terapia salvavita per molti pazienti affetti da tumori del sangue e altre gravi patologie. Tuttavia, questa procedura può comportare diverse complicanze che richiedono un’attenta gestione medica. Gli studi clinici attualmente in corso stanno valutando nuovi approcci terapeutici per migliorare la sicurezza e l’efficacia di questo trattamento.

Panoramica degli studi clinici disponibili

Attualmente sono disponibili 4 studi clinici dedicati al trapianto di cellule staminali. Questi studi stanno testando diversi approcci, dall’uso di farmaci antivirali per trattare le infezioni alla prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite, una delle complicanze più temute dopo il trapianto.

Studi clinici attivi

Confronto tra brincidofovir e cidofovir per il trattamento dell’infezione da adenovirus in bambini e adulti dopo trapianto di cellule staminali

Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Spagna

Questo studio si concentra sul trattamento dell’infezione da adenovirus nei pazienti che hanno ricevuto un trapianto di cellule staminali. L’adenovirus è un virus che può causare gravi complicanze nelle persone con sistema immunitario indebolito, in particolare dopo procedure di trapianto. Lo studio confronta due farmaci: brincidofovir e cidofovir, entrambi somministrati tramite infusione endovenosa.

L’obiettivo della ricerca è determinare l’efficacia del brincidofovir rispetto al cidofovir nel trattamento dell’infezione da adenovirus sia in bambini che in adulti trapiantati. Entrambi i farmaci sono progettati per combattere le infezioni virali, ma agiscono in modo leggermente diverso. Lo studio valuterà quale trattamento sia più efficace nell’eliminare il virus dal sangue.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno brincidofovir o cidofovir tramite infusione endovenosa. Il periodo di trattamento può durare fino a 12 settimane, durante le quali i medici monitoreranno l’efficacia dei farmaci e verificheranno eventuali effetti collaterali.

Criteri di inclusione principali: età minima di 2 mesi, trapianto allogenico di cellule staminali effettuato negli ultimi 180 giorni, presenza di infezione da adenovirus nel sangue che necessita trattamento. Le donne in età fertile e gli uomini devono utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 6 mesi dopo l’ultima dose del farmaco.

Criteri di esclusione principali: trattamento oncologico attivo, allergia nota ai farmaci dello studio, gravi problemi renali o epatici, gravidanza o allattamento, infezioni attive non controllate diverse dall’adenovirus, gravi problemi cardiaci o respiratori.

Studio sul trapianto di microbiota fecale per prevenire complicanze nei pazienti dopo trapianto di cellule staminali per tumori del sangue

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico è incentrato sui pazienti che hanno subito un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche per il trattamento di vari tumori del sangue. La ricerca sta valutando l’uso del trapianto di microbiota fecale (FMT), che consiste nel trasferire batteri sani dalle feci di un donatore all’intestino del paziente. Questo trattamento viene somministrato come sospensione rettale.

Lo scopo dello studio è verificare se l’FMT possa aiutare a prevenire le complicanze dopo il trapianto di cellule staminali. Nello specifico, lo studio mira a migliorare le possibilità dei pazienti di rimanere liberi dalla malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD) e dalla recidiva del tumore per un anno dopo il trapianto. La GVHD è una condizione in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano il corpo del paziente.

I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento FMT e saranno monitorati nel tempo per valutare la loro salute ed eventuali effetti collaterali. Lo studio esaminerà vari fattori, tra cui la sopravvivenza complessiva, l’incidenza di infezioni e la qualità della vita dei pazienti.

Criteri di inclusione principali: pazienti che hanno effettuato un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche per un tumore del sangue controllato, età di 18 anni o superiore, appartenenza a un’organizzazione di previdenza sociale, condizionamento mieloablativo ricevuto, trapianto di cellule staminali periferiche allogeniche (non da sangue cordonale).

Criteri di esclusione principali: pazienti che non hanno subito trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, pazienti non trattati con condizionamento mieloablativo, pazienti che non soffrono di neoplasie ematologiche, pazienti appartenenti a popolazioni vulnerabili.

Studio su narsoplimab per bambini con danno vascolare ad alto rischio dopo trapianto di cellule staminali

Localizzazione: Germania, Paesi Bassi, Spagna

Questo studio clinico è focalizzato su una condizione chiamata microangiopatia trombotica associata al trapianto di cellule staminali ematopoietiche (HSCT-TMA), che può verificarsi nei bambini che hanno subito un trapianto di cellule staminali. Questa condizione comporta danni ai piccoli vasi sanguigni, causando problemi come riduzione delle piastrine e altre complicanze. Lo studio sta testando un trattamento chiamato narsoplimab, somministrato come soluzione per iniezione.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza del narsoplimab in bambini di età compresa tra 28 giorni e 18 anni con diagnosi di HSCT-TMA ad alto rischio. I partecipanti riceveranno narsoplimab tramite iniezione endovenosa. Lo studio monitorerà i partecipanti per un periodo al fine di valutare il tasso di sopravvivenza 100 giorni dopo la diagnosi di HSCT-TMA, oltre ad altri risultati di salute a lungo termine.

Durante lo studio, i ricercatori esamineranno anche come l’organismo elabora il narsoplimab ed eventuali effetti collaterali. La ricerca mira a raccogliere informazioni importanti sull’efficacia del narsoplimab nel trattamento dell’HSCT-TMA e sulla sua sicurezza nei pazienti pediatrici.

Criteri di inclusione principali: età compresa tra 28 giorni e meno di 18 anni, consenso di almeno un genitore o tutore legale, trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche ricevuto, diagnosi di HSCT-TMA ad alto rischio con conta piastrinica bassa o significativa riduzione piastrinica. I pazienti sessualmente attivi devono utilizzare metodi contraccettivi molto efficaci durante lo studio e per almeno 12 settimane dopo l’ultima dose.

Criteri di esclusione principali: pazienti con trapianto di cellule staminali ma senza microangiopatia trombotica, pazienti non considerati ad alto rischio, pazienti al di fuori della fascia di età specificata.

Studio su come l’immunoglobulina anti-timociti umani di coniglio aiuta a prevenire la malattia del trapianto contro l’ospite in bambini e adulti sottoposti a trapianto di cellule staminali

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato Thymoglobulin nella prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite (GvHD). La GvHD può verificarsi nei pazienti che ricevono un trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, spesso utilizzato per vari disturbi del sangue e tumori. Lo studio include sia bambini che adulti sottoposti a questa procedura di trapianto.

Lo scopo dello studio è comprendere come il Thymoglobulin, che è un siero anti-linfocitario, si comporta nell’organismo. Questo farmaco viene somministrato come soluzione tramite infusione direttamente nel flusso sanguigno. Lo studio prevede il monitoraggio dei pazienti che ricevono Thymoglobulin come parte del loro trattamento per vedere come il farmaco viene elaborato dall’organismo nel tempo.

I partecipanti allo studio riceveranno Thymoglobulin e potranno anche ricevere un placebo. Lo studio monitorerà i livelli del farmaco nel sangue e raccoglierà dati per aiutare a comprenderne gli effetti. Queste informazioni contribuiranno a migliorare l’uso del Thymoglobulin nella prevenzione della GvHD nei pazienti sottoposti a trapianto di cellule staminali.

Criteri di inclusione principali: paziente che riceve terapia con Thymoglobulin come parte di un primo trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche, età di 2 anni o superiore, punteggio Lansky o Karnofsky del 50% o superiore, iscrizione a un piano di previdenza sociale. I pazienti che possono avere figli devono utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio.

Criteri di esclusione principali: pazienti con grave reazione allergica a Thymoglobulin o ai suoi ingredienti, storia di gravi reazioni allergiche, infezioni attive non controllate, storia di tumori (eccetto alcuni tipi di cancro della pelle), gravidanza o allattamento, gravi problemi cardiaci, epatici o renali, uso di altri farmaci sperimentali negli ultimi 30 giorni.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso sul trapianto di cellule staminali si concentrano su aspetti cruciali per migliorare i risultati dei pazienti. Un’area importante di ricerca riguarda la prevenzione e il trattamento delle infezioni virali, come l’infezione da adenovirus, che rappresentano una seria minaccia per i pazienti immunocompromessi dopo il trapianto.

Un altro focus significativo è la prevenzione della malattia del trapianto contro l’ospite (GVHD), una delle complicanze più comuni e potenzialmente gravi dopo il trapianto allogenico. Gli studi stanno esplorando sia approcci farmacologici tradizionali che innovativi, come il trapianto di microbiota fecale, per ridurre l’incidenza di questa condizione.

Particolarmente importante è l’attenzione rivolta alla popolazione pediatrica, con studi dedicati specificamente ai bambini che affrontano complicanze come la microangiopatia trombotica. Questi studi riconoscono le esigenze uniche dei pazienti più giovani e mirano a sviluppare terapie sicure ed efficaci per questa fascia d’età.

La varietà degli approcci terapeutici studiati – dai farmaci antivirali agli immunosoppressori, fino alle terapie basate sul microbiota – riflette la complessità del trapianto di cellule staminali e la necessità di strategie multiple per gestire le diverse complicanze che possono insorgere dopo la procedura.