La nefropatia allo stadio terminale è una condizione grave in cui i reni non sono più in grado di funzionare adeguatamente per sostenere la vita quotidiana. Attualmente sono in corso 8 studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti per pazienti con questa malattia, inclusi approcci per migliorare i risultati del trapianto renale, ottimizzare le terapie di dialisi peritoneale e gestire le complicanze associate.

Studi Clinici in Corso sulla Nefropatia allo Stadio Terminale

La nefropatia allo stadio terminale rappresenta la fase finale della malattia renale cronica, in cui i reni hanno perso circa l’85-90% della loro capacità di funzionare normalmente. In questa condizione, i prodotti di scarto e i liquidi in eccesso si accumulano nel corpo, causando sintomi come affaticamento, gonfiore e difficoltà di concentrazione. I pazienti richiedono dialisi o trapianto renale per sopravvivere. Fortunatamente, la ricerca medica continua a sviluppare nuove opzioni terapeutiche attraverso studi clinici rigorosi.

Studi sul Trapianto Renale

Studio sulla Terapia Immunosoppressiva Ridotta per Riceventi Anziani di Trapianto Renale con Nefropatia allo Stadio Terminale

Localizzazione: Spagna

Lo studio RELEASE è uno studio clinico che esamina regimi di immunosoppressione ridotta per riceventi anziani di trapianto renale con nefropatia allo stadio terminale. Questo studio confronta un regime di immunosoppressione inferiore rispetto all’approccio terapeutico standard in persone di età pari o superiore a 70 anni che ricevono il loro primo trapianto renale.

I farmaci immunosoppressori sono medicinali che riducono l’attività del sistema immunitario per prevenire il rigetto del rene trapiantato. Tuttavia, questi farmaci possono avere effetti collaterali significativi, particolarmente negli adulti anziani. Lo scopo di questo studio è determinare se un regime di immunosoppressione ridotta può essere efficace quanto l’approccio standard in termini di sopravvivenza del paziente e funzione del trapianto.

I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente al gruppo di trattamento con immunosoppressione standard o ridotta e seguiti per 12 mesi dopo il trapianto renale. Durante questo periodo, i ricercatori monitoreranno vari risultati inclusa la sopravvivenza del paziente con innesto funzionante, complicanze, infezioni come CMV (citomegalovirus) e virus BK, e funzione renale.

Criteri di inclusione principali: Pazienti con nefropatia allo stadio terminale di età pari o superiore a 70 anni, che ricevono il primo trapianto renale con livello di cPRA del 50% o inferiore.

Criteri di esclusione principali: Gravi condizioni di salute mentale, storia di tumore negli ultimi 5 anni, positività per HIV, epatite B o C, gravidanza o allattamento.

Studio sul Mannitolo e Soluzione Fisiologica per Pazienti con Nefropatia allo Stadio Terminale Sottoposti a Trapianto Renale

Localizzazione: Finlandia

Questo studio clinico confronta l’uso di una soluzione chiamata mannitolo con soluzione fisiologica normale in individui che hanno ricevuto un rene da un donatore in morte cerebrale. L’obiettivo principale è determinare se il mannitolo può aiutare a migliorare il successo dei trapianti renali riducendo una condizione nota come funzione ritardata dell’innesto, che si verifica quando il nuovo rene impiega più tempo del previsto per iniziare a funzionare correttamente.

I partecipanti allo studio riceveranno mannitolo o un placebo attraverso un’infusione endovenosa. Lo studio monitorerà la rapidità con cui il rene trapiantato inizia a funzionare e esaminerà anche altri fattori come l’insorgenza di rigetto acuto dell’innesto renale entro tre mesi e le prestazioni del rene in diversi momenti, inclusi sette giorni, un mese e tre mesi dopo il trapianto.

Criteri di inclusione principali: Pazienti di età compresa tra 18 e 64 anni che ricevono un trapianto renale da un donatore adulto in morte cerebrale.

Criteri di esclusione principali: Pazienti al di fuori della fascia d’età specificata o appartenenti a popolazioni vulnerabili.

Studio sulla Fosfatasi Alcalina per Ridurre le Complicanze del Trapianto Renale nei Pazienti con Nefropatia allo Stadio Terminale

Localizzazione: Paesi Bassi

Questo studio clinico si concentra sullo studio di una condizione nota come danno da ischemia-riperfusione, che può verificarsi durante il trapianto renale. Questa condizione può portare a una complicanza chiamata funzione ritardata dell’innesto, in cui il rene trapiantato non funziona immediatamente e il paziente potrebbe aver bisogno di dialisi entro la prima settimana dopo il trapianto.

Lo studio sta indagando se un trattamento utilizzando una sostanza chiamata fosfatasi alcalina bovina, commercializzata con il nome bRESCAP, possa aiutare a prevenire questo danno e ridurre la durata della funzione ritardata dell’innesto. Il trattamento viene somministrato come infusione endovenosa direttamente in vena.

Lo studio seguirà i partecipanti fino a un anno per raccogliere dati completi sull’efficacia del trattamento. Ciò include la misurazione della funzione renale attraverso test come la clearance della creatinina e il tasso di filtrazione glomerulare stimato (eGFR), nonché il controllo di eventuali segni di rigetto renale o altre complicanze.

Criteri di inclusione principali: Pazienti di età superiore a 18 anni che ricevono un rene da un donatore deceduto per morte cardiaca.

Criteri di esclusione principali: Pazienti al di fuori della fascia d’età specificata o appartenenti a popolazioni vulnerabili.

Studi sulla Dialisi Peritoneale

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di PolyCore (Xilitolo, L-Carnitina, Polidestrina) per Pazienti con Nefropatia allo Stadio Terminale che Iniziano la Dialisi Peritoneale

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico utilizza un trattamento chiamato PolyCore, una soluzione speciale progettata per la dialisi peritoneale. La dialisi peritoneale è un trattamento che utilizza il rivestimento dell’addome per filtrare i rifiuti dal sangue quando i reni non funzionano bene. PolyCore contiene diverse sostanze, tra cui levocarnitina, cloruro di magnesio esaidrato, cloruro di sodio, cloruro di calcio diidrato, acido lattico, xilitolo e polidestrosio.

Lo scopo di questo studio è valutare la sicurezza di PolyCore nei pazienti che stanno iniziando la dialisi peritoneale. Lo studio monitorerà i partecipanti per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro salute. La soluzione PolyCore viene somministrata attraverso un processo chiamato uso intraperitoneale, il che significa che viene somministrata nella cavità addominale.

Durante lo studio, i partecipanti avranno controlli regolari in cui i medici esamineranno i partecipanti, controlleranno i segni vitali ed eseguiranno esami del sangue per garantire la loro sicurezza. Lo studio include valutazioni regolari della chimica del sangue, peso corporeo e l’efficacia del trattamento di dialisi.

Criteri di inclusione principali: Adulti con nefropatia allo stadio terminale con GFR di almeno 5, in dialisi peritoneale da meno di 6 mesi, con Kt/V urea settimanale di almeno 1,7.

Criteri di esclusione principali: Pazienti che non rientrano nella fascia d’età specificata o che fanno parte di popolazioni vulnerabili.

Studio su XyloCore e Combinazione Farmacologica per Pazienti con Nefropatia allo Stadio Terminale Sottoposti a Dialisi Peritoneale

Localizzazione: Danimarca, Germania, Italia, Spagna, Svezia

Questo studio valuterà un nuovo trattamento chiamato XyloCore, una soluzione sperimentale utilizzata nella dialisi peritoneale. Lo studio mira a confrontare l’efficacia e la sicurezza di XyloCore con le soluzioni standard a base di glucosio utilizzate nella dialisi peritoneale.

I partecipanti allo studio riceveranno la soluzione XyloCore o una soluzione standard di glucosio. Lo studio durerà diversi mesi, durante i quali i partecipanti saranno sottoposti a valutazioni regolari per monitorare la loro salute e l’efficacia del trattamento. Queste valutazioni includeranno test per misurare l’efficacia della dialisi, nonché controlli sui livelli di zucchero nel sangue e colesterolo e valutazioni della funzione renale.

Lo scopo di questo studio è determinare se XyloCore è efficace quanto i trattamenti standard attualmente utilizzati per la dialisi peritoneale. XyloCore è progettato come una soluzione che risparmia glucosio, il che significa che mira a ridurre la quantità di glucosio assorbito dal corpo durante la dialisi.

Criteri di inclusione principali: Pazienti di età pari o superiore a 18 anni con nefropatia allo stadio terminale trattati con dialisi peritoneale ambulatoriale continua (CAPD) negli ultimi tre mesi, con Kt/V urea settimanale superiore a 1,7.

Criteri di esclusione principali: Pazienti in gravidanza o allattamento, con episodi di peritonite negli ultimi tre mesi, o che partecipano contemporaneamente a un altro studio clinico.

Studio sulla Sicurezza di Glucothera Plus per Bambini con Nefropatia allo Stadio Terminale Sottoposti a Dialisi Peritoneale

Localizzazione: Italia

Questo studio clinico si concentra sulla nefropatia allo stadio terminale nei bambini. Il trattamento testato si chiama Glucothera Plus, una soluzione utilizzata per la dialisi peritoneale. Glucothera Plus contiene diverse sostanze, tra cui levocarnitina, cloruro di magnesio esaidrato, cloruro di sodio, cloruro di calcio diidrato, glucosio monoidrato e lattato di sodio. Queste sostanze aiutano nel processo di dialisi mantenendo il giusto equilibrio di fluidi ed elettroliti nel corpo.

Lo scopo di questo studio è dimostrare la sicurezza di Glucothera Plus nei bambini con nefropatia allo stadio terminale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali. Lo studio durerà per un periodo fino a quattro mesi, durante il quale i partecipanti saranno sottoposti a varie valutazioni per monitorare la loro salute e l’efficacia del trattamento.

Le valutazioni includeranno test per misurare la funzione renale, la chimica del sangue e la salute generale. Durante tutto lo studio, la sicurezza viene valutata attraverso la segnalazione continua di eventuali eventi avversi, incluso il monitoraggio della pressione sanguigna e del peso.

Criteri di inclusione principali: Pazienti di età inferiore a 18 anni con nefropatia allo stadio terminale in trattamento con CAPD o APD da almeno 6 mesi, con livello plasmatico di L-carnitina pari o inferiore a 30 nmol/ml.

Criteri di esclusione principali: Pazienti con episodi di peritonite negli ultimi 3 mesi o al di fuori della fascia d’età 2-18 anni.

Studi su Condizioni Associate

Studio sulla Continuazione o Interruzione della Terapia Immunosoppressiva con Rituximab nei Pazienti con Vasculite ANCA e Nefropatia allo Stadio Terminale

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra su due malattie: vasculite ANCA e nefropatia allo stadio terminale. La vasculite ANCA è una condizione in cui il sistema immunitario attacca i vasi sanguigni, causando infiammazione. Lo studio sta indagando gli effetti dell’interruzione o della continuazione della terapia immunosoppressiva nei pazienti con queste condizioni.

I farmaci studiati includono rituximab, azatioprina, prednisone e micofenolato mofetile. Il rituximab viene somministrato come soluzione iniettabile, mentre azatioprina, prednisone e micofenolato mofetile vengono assunti per via orale in forma di compresse. Lo scopo dello studio è determinare se l’interruzione della terapia immunosoppressiva sia migliore per i pazienti con nefropatia allo stadio terminale e vasculite ANCA rispetto alla continuazione della terapia di mantenimento standard.

Lo studio seguirà i partecipanti per 24 mesi per osservare eventuali eventi gravi come recidive importanti, infezioni gravi o morte. I partecipanti saranno assegnati casualmente a continuare la loro attuale terapia immunosoppressiva o a interromperla.

Criteri di inclusione principali: Pazienti di età compresa tra 18 e 90 anni con GPA o MPA AAV con coinvolgimento renale, con nefropatia allo stadio terminale definita da un tasso di filtrazione glomerulare di 15 o inferiore o necessità di dialisi per più di 60 giorni.

Criteri di esclusione principali: Condizioni che renderebbero non sicura la partecipazione allo studio secondo il giudizio del medico investigatore.

Studio su Apixaban per la Prevenzione dell’Ictus nei Pazienti con Fibrillazione Atriale e Malattia Renale Cronica allo Stadio 5

Localizzazione: Finlandia, Islanda, Paesi Bassi, Norvegia, Polonia, Svezia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti del farmaco Apixaban nei pazienti che hanno sia fibrillazione atriale che malattia renale cronica allo stadio 5. La fibrillazione atriale è una condizione in cui il cuore batte in modo irregolare, e la malattia renale cronica allo stadio 5 è lo stadio più grave della malattia renale, in cui i reni sono vicini al fallimento o hanno già fallito.

Lo scopo dello studio è vedere se Apixaban può aiutare a prevenire gli ictus in questi pazienti senza causare sanguinamenti gravi. Apixaban è un tipo di farmaco noto come anticoagulante, che aiuta a prevenire la formazione di coaguli di sangue che possono portare a ictus. Lo studio confronterà gli effetti dell’assunzione di Apixaban con il non assumere alcun farmaco anticoagulante.

Lo studio durerà per un periodo fino a 72 settimane, durante le quali i partecipanti assumeranno il farmaco per via orale sotto forma di compressa. L’obiettivo principale è determinare se Apixaban può ridurre il rischio di avere un ictus ischemico o embolia sistemica. Lo studio monitorerà anche eventuali effetti collaterali gravi, come sanguinamento cerebrale o altri eventi emorragici importanti.

Criteri di inclusione principali: Uomini o donne di età pari o superiore a 18 anni in trattamento dialitico cronico o con eGFR inferiore a 20 ml/min/1,73 m², con diagnosi di fibrillazione atriale o flutter atriale e punteggio CHA2DS2-VASc di 2 o più per gli uomini o 3 o più per le donne.

Criteri di esclusione principali: Storia di sanguinamento intracranico, alto rischio di sanguinamento fatale, gravidanza o allattamento, partecipazione contemporanea a un altro studio clinico.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente in corso sulla nefropatia allo stadio terminale riflettono un approccio multidisciplinare alla gestione di questa condizione complessa. Le ricerche si concentrano su tre aree principali: l’ottimizzazione dei risultati del trapianto renale attraverso regimi immunosoppressivi personalizzati e la prevenzione del danno da ischemia-riperfusione; il miglioramento delle terapie di dialisi peritoneale con soluzioni innovative che riducono l’esposizione al glucosio; e la gestione delle complicanze associate come la vasculite ANCA e la fibrillazione atriale.

È particolarmente incoraggiante notare la presenza di studi specificamente progettati per popolazioni vulnerabili, come i pazienti anziani di età superiore a 70 anni e i bambini. Gli studi RELEASE e POLYCORE dimostrano l’impegno della comunità scientifica a personalizzare i trattamenti in base alle esigenze specifiche di diverse fasce d’età.

Le nuove soluzioni per dialisi peritoneale, come XyloCore, PolyCore e Glucothera Plus, rappresentano progressi significativi nel tentativo di ridurre le complicanze metaboliche associate alle soluzioni tradizionali a base di glucosio. Questi approcci innovativi potrebbero migliorare la qualità di vita dei pazienti riducendo gli effetti collaterali a lungo termine del trattamento dialitico.

Nel complesso, questi studi clinici offrono speranza per trattamenti più efficaci e personalizzati per i pazienti con nefropatia allo stadio terminale, con l’obiettivo di migliorare non solo la sopravvivenza ma anche la qualità di vita complessiva.