La necrolisi epidermica tossica è una grave reazione cutanea che richiede un trattamento urgente. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che stanno valutando nuovi approcci terapeutici per questa condizione potenzialmente letale, inclusi trattamenti con cellule staminali e fattori di crescita.

Studi clinici in corso sulla necrolisi epidermica tossica

La necrolisi epidermica tossica (NET), anche conosciuta come sindrome di Lyell, rappresenta una delle emergenze dermatologiche più gravi. Questa condizione rara causa il distacco dello strato superiore della pelle da quello inferiore, con conseguenze simili a quelle di ustioni estese. Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno esplorando nuove possibilità terapeutiche per i pazienti affetti da questa patologia devastante.

Studi clinici disponibili

Trattamento con cellule stromali mesenchimali per adulti con sindrome di Stevens-Johnson/necrolisi epidermica tossica (SJS-TEN) che colpisce oltre il 10% della superficie corporea

Localizzazione: Francia

Questo studio si concentra su pazienti con sindrome di Stevens-Johnson-necrolisi epidermica tossica (SJS-TEN), una grave condizione cutanea in cui almeno il 10% della superficie corporea è interessata. Il trattamento oggetto di indagine utilizza cellule stromali mesenchimali allogeniche, cellule specializzate derivate da tessuto adiposo donato che sono state processate ed espanse in laboratorio.

Lo scopo della ricerca è valutare se queste cellule, somministrate tramite iniezione endovenosa, siano sicure da utilizzare e possano aiutare la guarigione cutanea nei pazienti con SJS-TEN. Il trattamento prevede la somministrazione di una dose specifica di queste cellule basata sul peso corporeo del paziente (2 milioni di cellule per chilogrammo).

Criteri principali di inclusione:

• Età compresa tra 18 e 75 anni
• Ricovero ospedaliero entro 10 giorni dalla comparsa dei primi sintomi
• Diagnosi confermata di SJS-TEN con almeno il 10% della superficie corporea interessata
• Capacità di fornire consenso informato scritto

Criteri di esclusione includono:

• Gravidanza o allattamento
• Infezione attiva non correlata alla SJS-TEN
• Storia di cancro negli ultimi 5 anni
• Grave insufficienza epatica o renale
• Diabete non controllato
• Condizioni immunocompromesse

Durante lo studio, i medici monitoreranno la velocità di guarigione cutanea e controlleranno eventuali effetti collaterali del trattamento. I partecipanti saranno seguiti per diversi mesi, con particolare attenzione alla guarigione della pelle nella prima settimana dopo il trattamento. Il team medico valuterà anche il recupero delle aree interessate, incluse bocca, naso, occhi e regioni genitali, fino a un anno dopo il trattamento.

Studio sul filgrastim per pazienti con eruzioni bollose gravi da farmaci: sindromi di Lyell e Stevens-Johnson

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sugli effetti del filgrastim nel trattamento di gravi reazioni cutanee note come sindrome di Stevens-Johnson e sindrome di Lyell. Lo studio mira a verificare se l’aggiunta di filgrastim al trattamento standard possa aiutare a fermare la progressione di queste condizioni cutanee in modo più efficace rispetto al solo trattamento standard.

I partecipanti allo studio saranno divisi in due gruppi. Un gruppo riceverà il trattamento standard insieme al filgrastim, mentre l’altro gruppo riceverà il trattamento standard con un placebo. Lo studio durerà cinque giorni, durante i quali l’obiettivo principale sarà verificare se la condizione cutanea smette di peggiorare.

Criteri principali di inclusione:

• Età di 6 anni o superiore
• Diagnosi di sindrome di Stevens-Johnson o sindrome di Lyell (necrolisi epidermica tossica)
• Inizio della condizione da meno di 7 giorni, con peggioramento del distacco cutaneo o dell’eruzione nelle ultime 48 ore
• Consenso informato scritto del paziente e/o dei tutori
• Per le donne in età fertile, test di gravidanza negativo

Criteri di esclusione includono:

• Storia precedente di sindrome di Lyell
• Storia precedente di sindrome di Stevens-Johnson
• Età al di fuori del range specificato dallo studio
• Appartenenza a popolazioni vulnerabili

Il filgrastim viene somministrato tramite iniezione o infusione direttamente nel corpo. Questo farmaco è un fattore stimolante le colonie di granulociti (G-CSF) che promuove la produzione di globuli bianchi, aiutando potenzialmente il corpo a combattere le infezioni e a recuperare dalle gravi condizioni cutanee. Lo studio valuterà anche la velocità di guarigione cutanea, la salute complessiva dei partecipanti dopo 30 giorni e un anno, e eventuali effetti collaterali sperimentati durante lo studio.

Informazioni sulla necrolisi epidermica tossica

La necrolisi epidermica tossica (NET), nota anche come sindrome di Lyell, è una condizione rara caratterizzata da un distacco cutaneo diffuso e dal coinvolgimento delle membrane mucose. Spesso inizia con sintomi simil-influenzali, seguiti da un’eruzione cutanea dolorosa di colore rosso o violaceo che si diffonde e forma vesciche. Lo strato superiore della pelle interessata muore e si stacca, lasciando ampie aree di pelle esposta e vulnerabile.

Questa condizione può portare a grave perdita di fluidi e aumentato rischio di infezioni. La NET è spesso scatenata da una reazione a farmaci e richiede attenzione medica immediata per gestire i sintomi e prevenire complicazioni. La condizione colpisce principalmente la pelle, gli occhi e le membrane mucose, incluse bocca, naso e aree genitali.

La sindrome di Stevens-Johnson (SJS) rappresenta la forma meno grave dello stesso spettro patologico, con un coinvolgimento di una minore superficie corporea. Entrambe le condizioni sono considerate emergenze mediche che richiedono trattamento immediato in ambiente ospedaliero specializzato.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente disponibili per la necrolisi epidermica tossica rappresentano approcci innovativi nel trattamento di questa grave condizione. Entrambi gli studi sono condotti in Francia e offrono prospettive promettenti:

Il primo studio esplora l’uso della medicina rigenerativa attraverso cellule stromali mesenchimali derivate dal tessuto adiposo. Questo approccio sfrutta le proprietà anti-infiammatorie e rigenerative di queste cellule specializzate per promuovere la guarigione cutanea. Il trattamento è rivolto specificamente agli adulti con una superficie corporea interessata superiore al 10%.

Il secondo studio valuta il filgrastim, un fattore di crescita che stimola la produzione di globuli bianchi, come potenziale terapia aggiuntiva al trattamento standard. Questo studio include anche pazienti pediatrici a partire dai 6 anni di età, ampliando così le opzioni terapeutiche per una popolazione più ampia.

È importante notare che entrambi gli studi si concentrano sull’intervento precoce, con finestre temporali specifiche dall’insorgenza dei sintomi (entro 7-10 giorni). Questo sottolinea l’importanza cruciale della diagnosi tempestiva e del trattamento rapido per questa condizione potenzialmente letale.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero discutere le opzioni con il proprio team medico per valutare l’idoneità e comprendere i potenziali benefici e rischi associati a queste terapie sperimentali.