La lipodistrofia parziale è una rara malattia metabolica caratterizzata da una distribuzione anomala del grasso corporeo. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che valutano l’efficacia della metreleptina, un trattamento che mira a migliorare il controllo metabolico nei pazienti affetti da questa condizione.

Studi clinici in corso sulla lipodistrofia parziale

La lipodistrofia parziale è un disturbo raro in cui l’organismo non è in grado di immagazzinare correttamente il grasso, portando a una carenza di tessuto adiposo in determinate aree del corpo. Questa distribuzione irregolare del grasso può causare complicazioni metaboliche significative, tra cui resistenza all’insulina e livelli elevati di trigliceridi nel sangue. Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che stanno valutando nuove opzioni terapeutiche per questa condizione.

Studi clinici disponibili

Studio sugli effetti della metreleptina per pazienti con lipodistrofia parziale

Località: Francia, Germania, Italia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della metreleptina, un farmaco somministrato tramite iniezione quotidiana sottocutanea, per un periodo di 24 mesi. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia e la sicurezza della metreleptina nei pazienti con lipodistrofia parziale, monitorando in particolare i cambiamenti nei livelli di glucosio nel sangue e nei livelli di grassi ematici.

I criteri di inclusione prevedono che i pazienti abbiano almeno 12 anni di età e una diagnosi confermata di lipodistrofia parziale. È necessario che presentino un livello di HbA1c (emoglobina glicata) pari o superiore al 6,5%, che è una misura dei livelli di zucchero nel sangue nel tempo, oppure livelli di trigliceridi sierici a digiuno pari o superiori a 500 mg/dL. I trattamenti standard devono aver fallito nel controllare la condizione del paziente. Per coloro che hanno un HbA1c elevato, devono essere stati trattati con una dose stabile di farmaci per il diabete per almeno 90 giorni, mentre chi presenta alti livelli di trigliceridi deve aver assunto una dose stabile di farmaci ipolipemizzanti per almeno 6 settimane.

Lo studio prevede la somministrazione di metreleptina disponibile nelle formulazioni Myalepta 5,8 mg, 11,3 mg e 3 mg in polvere per soluzione iniettabile. Durante i 24 mesi di trattamento, vengono condotte valutazioni regolari per misurare i cambiamenti nei livelli di HbA1c e trigliceridi, con valutazioni specifiche al mese 12 e al mese 24. Alcuni partecipanti possono ricevere un placebo per confrontare gli effetti della metreleptina.

Sono esclusi dallo studio i pazienti con altre condizioni diverse dalla lipodistrofia parziale, le donne in gravidanza o in allattamento, e coloro che stanno già partecipando a un altro studio clinico.

Studio sulla metreleptina per pazienti con lipodistrofia parziale

Località: Belgio, Paesi Bassi, Polonia, Spagna

Questo studio clinico valuta l’efficacia e la sicurezza delle iniezioni quotidiane di metreleptina per un periodo di 12 mesi in pazienti con lipodistrofia parziale familiare (FPLD). Si tratta di uno studio in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né il personale dello studio sanno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo.

Per partecipare, i pazienti devono avere almeno 12 anni e una diagnosi confermata di lipodistrofia parziale familiare, verificabile tramite esame fisico, test genetici o storia familiare. È richiesto un controllo metabolico inadeguato, definito come un livello di HbA1c pari o superiore al 7%, oppure trigliceridi a digiuno pari o superiori a 500 mg/dL. I pazienti diabetici con HbA1c del 7% o superiore devono essere in trattamento stabile per il diabete da almeno 3 mesi prima dello studio. Chi ha trigliceridi elevati deve essere in trattamento ipolipemizzante stabile da almeno 6 settimane.

Il farmaco studiato è la Myalepta 11,3 mg, somministrata quotidianamente tramite iniezione sottocutanea che i pazienti possono auto-somministrarsi. Lo studio prevede visite di follow-up regolari per monitorare lo stato di salute, con una valutazione completa al 6° mese e una valutazione finale al termine dei 12 mesi. Al termine del trattamento, è previsto un periodo di follow-up di 4 settimane per monitorare eventuali effetti residui o reazioni ritardate.

Le donne in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante lo studio, e i controlli anticoncezionali ormonali da soli non sono sufficienti. Sono esclusi i pazienti con gravi malattie epatiche o renali, storia di malattie cardiache, ipertensione non controllata, allergia al farmaco in studio o ai suoi componenti, e coloro che non possono rispettare le procedure dello studio.

Informazioni sulla metreleptina

La metreleptina è una proteina che aiuta a regolare l’equilibrio tra grasso ed energia nell’organismo. Funziona sostituendo la leptina, un ormone normalmente basso nelle persone con lipodistrofia. La leptina è un ormone che aiuta a regolare l’equilibrio energetico e l’accumulo di grasso nel corpo. Somministrando metreleptina, si mira a migliorare il controllo metabolico e ridurre le complicazioni associate alla lipodistrofia parziale, come l’insulino-resistenza e i livelli elevati di trigliceridi.

Il farmaco viene somministrato attraverso iniezioni sottocutanee quotidiane e viene attualmente studiato in studi clinici di Fase IV per valutarne l’efficacia, la sicurezza e la risposta immunitaria dell’organismo. La metreleptina è classificata come terapia ormonale sostitutiva e rappresenta un’opzione terapeutica promettente per migliorare la qualità di vita dei pazienti affetti da questa rara condizione.

Conclusioni

I due studi clinici attualmente in corso rappresentano un’importante opportunità per i pazienti con lipodistrofia parziale di accedere a trattamenti innovativi. Entrambi gli studi si concentrano sulla valutazione della metreleptina, un trattamento che mira a migliorare il controllo metabolico attraverso la sostituzione della leptina, un ormone carente in questa condizione.

È importante notare che uno studio prevede un periodo di trattamento di 24 mesi e coinvolge centri in Francia, Germania e Italia, mentre l’altro ha una durata di 12 mesi ed è disponibile in Belgio, Paesi Bassi, Polonia e Spagna. Entrambi gli studi richiedono che i pazienti abbiano fallito i trattamenti standard e presentino un controllo metabolico inadeguato.

I pazienti interessati a partecipare dovrebbero consultare il proprio medico per verificare l’idoneità e discutere i potenziali benefici e rischi. La partecipazione a questi studi può contribuire non solo al miglioramento della propria condizione, ma anche all’avanzamento delle conoscenze scientifiche su questa rara malattia metabolica.