L’ipoparatiroidismo è una condizione rara caratterizzata da una produzione insufficiente di ormone paratiroideo, che porta a bassi livelli di calcio nel sangue. Attualmente sono in corso diversi studi clinici in Europa che stanno valutando nuovi trattamenti per migliorare la gestione di questa patologia, tra cui terapie ormonali sostitutive innovative e tecniche chirurgiche avanzate per prevenire l’ipoparatiroidismo post-operatorio.
Studi Clinici in Corso sull’Ipoparatiroidismo: Nuove Opzioni Terapeutiche per i Pazienti
L’ipoparatiroidismo è una malattia endocrina in cui le ghiandole paratiroidi non producono quantità sufficienti di ormone paratiroideo (PTH), essenziale per regolare i livelli di calcio e fosforo nell’organismo. Questa carenza può causare sintomi come crampi muscolari, formicolio alle dita, affaticamento e, nei casi più gravi, spasmi muscolari o convulsioni. Attualmente sono in corso 6 studi clinici in Europa che stanno esplorando nuove modalità per trattare questa condizione e migliorare la qualità di vita dei pazienti.
Studi sui Nuovi Trattamenti Farmacologici
Studio sull’Indapamide per Pazienti con Ipoparatiroidismo Post-Chirurgico Cronico
Località: Danimarca
Questo studio clinico sta valutando gli effetti dell’indapamide, un farmaco diuretico tiazidico, in pazienti con ipoparatiroidismo post-chirurgico cronico. L’obiettivo principale è determinare se l’indapamide può ridurre l’escrezione urinaria di calcio, un problema comune in questa condizione. Lo studio confronta gli effetti dell’indapamide con un placebo per un periodo di 14 giorni.
I pazienti devono avere una diagnosi di ipoparatiroidismo post-chirurgico da almeno un anno, essere maggiorenni e necessitare di almeno 1 microgrammo di vitamina D attiva al giorno. Durante lo studio, i partecipanti seguiranno anche una dieta a ridotto contenuto di sodio per valutarne l’impatto sui livelli di calcio. Lo studio monitora i cambiamenti nei livelli di calcio nel sangue e nelle urine, nonché la necessità di integratori di vitamina D e calcio orale.
Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di TransCon PTH per Adulti con Ipoparatiroidismo
Località: Danimarca, Germania, Italia, Norvegia
Questo studio multicentrico sta valutando TransCon PTH (palopegteriparatide), una terapia sostitutiva innovativa dell’ormone paratiroideo somministrata tramite iniezione sottocutanea quotidiana. Lo studio mira a determinare se TransCon PTH può aiutare i pazienti a mantenere livelli normali di calcio nel sangue senza la necessità di integratori aggiuntivi di vitamina D e calcio.
I partecipanti devono avere almeno 18 anni, essere affetti da ipoparatiroidismo cronico da almeno 26 settimane e assumere dosi stabili di vitamina D attiva e integratori di calcio da almeno 12 settimane. Lo studio inizia con una fase randomizzata controllata con placebo di 4 settimane, seguita da una fase di estensione in aperto dove tutti i partecipanti ricevono il farmaco attivo. Durante lo studio vengono monitorati i livelli di calcio nel sangue e nelle urine, nonché eventuali effetti collaterali.
Studio sull’Efficacia e Sicurezza dell’Eneboparatide in Pazienti con Ipoparatiroidismo Cronico
Località: Spagna
Questo studio clinico di fase 3 sta valutando l’eneboparatide (AZP-3601), un agonista del recettore dell’ormone paratiroideo, in pazienti con ipoparatiroidismo cronico. Il farmaco viene somministrato tramite iniezione sottocutanea quotidiana utilizzando una penna pre-riempita per un periodo di 24 settimane.
L’obiettivo principale è verificare se l’eneboparatide può aiutare i pazienti a ridurre o eliminare la necessità di vitamina D attiva e integratori di calcio orale, mantenendo al contempo livelli normali di calcio nel sangue. I criteri di inclusione richiedono che i pazienti abbiano tra 18 e 80 anni, siano affetti da ipoparatiroidismo cronico da almeno 12 mesi e necessitino di almeno 0,5 microgrammi di calcitriolo o 1 microgrammo di alfacalcidolo al giorno, oltre a 1000 mg di calcio supplementare al giorno.
Studio sull’Efficacia e Sicurezza di Eneboparatide, Calcitriolo e Carbonato di Calcio per Pazienti con Ipoparatiroidismo Cronico
Località: Belgio, Danimarca, Francia, Germania, Ungheria, Italia, Paesi Bassi, Polonia, Portogallo, Spagna
Questo ampio studio internazionale multicentrico sta valutando l’eneboparatide in combinazione con il trattamento standard (calcitriolo e carbonato di calcio) per la gestione dell’ipoparatiroidismo cronico. Lo studio confronta l’efficacia dell’eneboparatide rispetto al placebo nel ridurre la dipendenza da vitamina D attiva e integratori di calcio orale.
I partecipanti devono avere tra 18 e 80 anni e aver completato con successo un periodo di ottimizzazione in cui i livelli di calcio nel sangue sono stati stabilizzati. Lo studio prevede una fase di trattamento di 24 settimane durante la quale i pazienti ricevono iniezioni quotidiane di eneboparatide o placebo. Vengono monitorati regolarmente i livelli di calcio nel sangue, i sintomi e il funzionamento fisico complessivo dei partecipanti.
Studi sulla Prevenzione dell’Ipoparatiroidismo Post-Chirurgico
Studio sull’Utilizzo del Verde di Indocianina per Proteggere le Ghiandole Paratiroidi Durante la Chirurgia Tiroidea
Località: Spagna
Questo studio si concentra sulla prevenzione dell’ipoparatiroidismo post-operatorio utilizzando il verde di indocianina (ICG) durante la tiroidectomia totale. L’ICG è un colorante fluorescente che, iniettato per via endovenosa, permette ai chirurghi di visualizzare meglio i vasi sanguigni e identificare le ghiandole paratiroidi durante l’intervento, aiutando a preservarle e ridurre il rischio di danno.
Lo studio include pazienti maggiorenni che necessitano di tiroidectomia totale, con o senza dissezione dei linfonodi cervicali centrali. I partecipanti vengono randomizzati per ricevere o meno l’angiografia con ICG durante l’intervento. Lo studio monitora i livelli di ormone paratiroideo e calcio nel sangue prima dell’intervento, entro 24 ore dopo l’intervento e durante i follow-up a 1, 3, 6 e 12 mesi per valutare l’incidenza di ipoparatiroidismo.
Studio sull’Angiografia con Verde di Indocianina per Prevenire l’Ipoparatiroidismo in Pazienti Sottoposti a Rimozione Totale della Tiroide
Località: Francia
Questo studio francese sta valutando l’efficacia dell’angiografia con verde di indocianina nel prevenire l’ipocalcemia e l’ipoparatiroidismo dopo tiroidectomia totale. Il colorante viene somministrato per via endovenosa a una dose fino a 0,5 milligrammi per chilogrammo di peso corporeo durante l’intervento chirurgico.
I partecipanti devono essere adulti (18-65 anni) che necessitano di tiroidectomia totale e non devono avere ipocalcemia preesistente o allergia al verde di indocianina. Lo studio monitora i livelli di calcio nel sangue per un periodo di 6 mesi dopo l’intervento, valutando se l’uso del colorante aiuta i chirurghi a preservare meglio le ghiandole paratiroidi e la loro vascolarizzazione. Vengono esclusi i pazienti con precedenti interventi alla tiroide, gravidanza, allattamento o patologie renali note.
Riepilogo degli Studi Clinici
Gli studi clinici attualmente in corso sull’ipoparatiroidismo rappresentano un importante passo avanti nella gestione di questa patologia rara. Le ricerche si concentrano su due approcci principali: lo sviluppo di nuove terapie ormonali sostitutive e il miglioramento delle tecniche chirurgiche per prevenire l’ipoparatiroidismo post-operatorio.
Per quanto riguarda i trattamenti farmacologici, gli studi su TransCon PTH ed eneboparatide stanno esplorando l’utilizzo di agonisti dell’ormone paratiroideo che potrebbero offrire un’alternativa più fisiologica rispetto alla terapia convenzionale con vitamina D attiva e integratori di calcio. Questi farmaci mirano a ripristinare la funzione ormonale naturale, potenzialmente riducendo la dipendenza da integratori multipli e migliorando la qualità di vita dei pazienti.
Lo studio sull’indapamide rappresenta un approccio innovativo per ridurre l’escrezione urinaria di calcio, un problema comune nei pazienti con ipoparatiroidismo che può portare a complicanze renali a lungo termine.
Gli studi con il verde di indocianina durante la chirurgia tiroidea potrebbero ridurre significativamente l’incidenza di ipoparatiroidismo post-operatorio, una delle principali cause di questa condizione. Migliorando la visualizzazione e la preservazione delle ghiandole paratiroidi durante l’intervento, questi studi potrebbero prevenire lo sviluppo della malattia in molti pazienti.
È importante notare che questi studi stanno reclutando pazienti in diversi paesi europei, offrendo opportunità di partecipazione a un ampio numero di persone affette da questa condizione. I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere con il proprio medico curante per valutare l’idoneità e i potenziali benefici e rischi della partecipazione a uno di questi studi.
