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Gaucher´s disease type I
Studi clinici in corso su Gaucher´s disease type I
- Data di inizio: 2024-05-10
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di FLT201 nei Pazienti con Malattia di Gaucher Tipo 1
Non in reclutamento
La ricerca si concentra sulla Malattia di Gaucher Tipo 1, una condizione genetica rara che colpisce il metabolismo. Questa malattia può causare sintomi come ingrossamento del fegato e della milza, problemi ossei e anemia. Lo studio esamina un trattamento chiamato FLT201, che è una soluzione per infusione contenente un vettore virale adeno-associato. Questo vettore è…
Malattie studiate:Farmaci studiati:
- Data di inizio: 2019-03-26
Studio sulla sicurezza ed efficacia di eliglustat con o senza imiglucerase in pazienti pediatrici (da 2 a 18 anni) con malattia di Gaucher di tipo 1 e tipo 3
Non in reclutamento
Questo studio clinico esamina l’uso di eliglustat in pazienti pediatrici affetti da malattia di Gaucher di tipo 1 e tipo 3, una rara malattia genetica che causa l’accumulo di sostanze grasse in vari organi del corpo. Lo studio valuterà due gruppi di pazienti: un gruppo riceverà solo eliglustat, mentre l’altro gruppo riceverà eliglustat in combinazione…
Malattie studiate:Farmaci studiati: 
