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Gaucher´s disease type I
Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine di FLT201 nei Pazienti con Malattia di Gaucher Tipo 1
La ricerca si concentra sulla Malattia di Gaucher Tipo 1, una condizione genetica rara che colpisce il metabolismo. Questa malattia può causare sintomi come ingrossamento del fegato e della milza, problemi ossei e anemia. Lo studio esamina un trattamento chiamato FLT201, che è una soluzione per infusione contenente un vettore virale adeno-associato. Questo vettore è…
Malattia:
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Data di inizio: 2024-05-10Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Eliglustat con o senza Imiglucerase nei Bambini con Malattia di Gaucher Tipo 1 e Tipo 3
La malattia di Gaucher è una condizione genetica rara che colpisce il modo in cui il corpo scompone e immagazzina alcune sostanze grasse. Questo studio clinico si concentra su due tipi di questa malattia: il tipo 1 e il tipo 3. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Eliglustat, che viene somministrato in forma…
Farmaci studiati:
Studio disponibile in:
Data di inizio: 2019-03-26