Studio sull'Iniezione di Tossina Botulinica di Tipo A per Pazienti con Incapacità di Eruttare Dovuta a Disfunzione Retrograda del Cricofaringeo
Località: Belgio
Questo studio clinico si concentra su una condizione nota come disfunzione retrograda del cricofaringeo, che è comunemente associata all'incapacità di eruttare. Questa condizione può causare disagio, come gonfiore e nausea, a causa dell'aria intrappolata nel sistema digestivo. Lo studio mira a valutare gli effetti di un trattamento utilizzando la tossina botulinica di tipo A, comunemente nota come Botox, che viene iniettata nello sfintere esofageo superiore. Questo è il muscolo nella parte superiore dell'esofago che aiuta a controllare la deglutizione e l'eruttazione.
I partecipanti allo studio riceveranno l'iniezione di Botox o un placebo. Lo scopo dello studio è valutare quanto sia efficace l'iniezione di Botox nel ridurre i sintomi della difficoltà di eruttazione. Lo studio seguirà i partecipanti per un periodo di 48 settimane, con valutazioni a vari intervalli per monitorare i cambiamenti nei sintomi e gli eventuali effetti collaterali. L'attenzione principale sarà sul miglioramento dei sintomi 12 settimane dopo il trattamento, con valutazioni aggiuntive a 48 settimane.
Durante lo studio, ai partecipanti sarà chiesto di completare questionari sui loro sintomi e sull'esperienza complessiva. Lo studio monitorerà anche la sicurezza del trattamento registrando eventuali eventi avversi. L'obiettivo è determinare se il Botox può fornire un miglioramento significativo nella qualità della vita per coloro che soffrono di questa condizione, rispetto a coloro che ricevono un placebo.
Criteri di Inclusione
Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare i seguenti criteri:
- Fornire un consenso informato scritto volontario, o il loro rappresentante legalmente autorizzato deve farlo, prima dell'inizio di qualsiasi procedura di screening
- Utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci con una probabilità di fallimento molto bassa (inferiore all'1% all'anno) quando usati correttamente, come impianti, iniezioni, determinate pillole contraccettive, alcuni dispositivi intrauterini (IUD), astinenza sessuale completa o avere un partner che ha subito una vasectomia
- Avere un'età compresa tra 18 e 65 anni
- Avere un'incapacità di eruttare sufficientemente fastidiosa da considerare un trattamento, presente da almeno 6 mesi prima di entrare nello studio
- Presentare sintomi associati come gonfiore addominale, disagio o nausea, flatulenza o rumori gorgoglianti dal petto o dalla parte inferiore del collo
- Non avere altri problemi alla gola o all'esofago, come determinato dalla storia medica e dai test
- Avere risultati tipici in un test chiamato manometria ad alta risoluzione con impedenza e test di provocazione dell'eruttazione, che verifica come funzionano i muscoli dell'esofago e della gola quando è presente gas
Criteri di Esclusione
I seguenti pazienti non possono partecipare allo studio:
- Pazienti che non manifestano sintomi di incapacità di eruttare (cioè, coloro che possono eruttare normalmente)
- Pazienti che hanno altre condizioni mediche che potrebbero interferire con lo studio o i suoi risultati
- Pazienti di età inferiore ai 18 anni
- Pazienti in gravidanza o in allattamento
- Pazienti che hanno ricevuto in precedenza trattamenti con tossina botulinica per qualsiasi motivo
- Pazienti che non sono in grado di fornire il consenso informato
- Pazienti che stanno partecipando contemporaneamente a un altro studio clinico
Fasi dello Studio
Lo studio è strutturato in diverse fasi per garantire una valutazione completa del trattamento:
1. Valutazione iniziale: Quando si entra nello studio, viene condotta una valutazione iniziale per confermare l'idoneità. Questa include una revisione della storia medica e test diagnostici per assicurare l'assenza di altre condizioni della gola e dell'esofago.
2. Somministrazione del trattamento: Il trattamento consiste in un'iniezione intramuscolare nello sfintere esofageo superiore. Questa iniezione contiene tossina botulinica di tipo A (Botox) o un placebo (soluzione salina). Lo scopo dell'iniezione è valutare il suo effetto sui sintomi dell'incapacità di eruttare.
3. Follow-up a breve termine: Il follow-up a breve termine avviene a 1, 4 e 12 settimane dopo l'iniezione. Durante queste visite, vengono utilizzati questionari per valutare eventuali cambiamenti nei sintomi e nella qualità della salute generale. La sicurezza viene valutata monitorando eventuali eventi avversi.
4. Valutazione primaria: La valutazione primaria si svolge 12 settimane dopo il trattamento. L'attenzione principale è sulla risposta all'iniezione, misurata tramite un questionario che valuta la riduzione dei sintomi di difficoltà nell'eruttazione. Una risposta positiva è definita come un miglioramento di almeno il 50% dei sintomi.
5. Follow-up a lungo termine: Il follow-up a lungo termine si estende fino a 48 settimane dopo l'iniezione. Questo include ulteriori valutazioni del miglioramento dei sintomi, della sicurezza e della soddisfazione del paziente. Vengono condotte valutazioni esplorative aggiuntive, come i cambiamenti nei sintomi gastrointestinali associati e misurazioni obiettive utilizzando la manometria ad alta risoluzione con impedenza alla settimana 20.
6. Valutazione finale: La valutazione finale a 48 settimane include una valutazione completa dell'efficacia e della sicurezza del trattamento. Lo studio si conclude con un confronto dei risultati tra i gruppi Botox e placebo, concentrandosi sul miglioramento dei sintomi e sugli eventuali eventi avversi sperimentati.
Farmaco Studiato
La tossina botulinica di tipo A viene utilizzata in questo studio clinico per aiutare i pazienti che hanno difficoltà nell'eruttare. Il farmaco viene iniettato in un muscolo della gola chiamato sfintere esofageo superiore. L'obiettivo è vedere se questa iniezione può migliorare i sintomi dell'incapacità di eruttare nel corso di 12 settimane.
La tossina botulinica funziona a livello molecolare bloccando il rilascio di un neurotrasmettitore chiamato acetilcolina, che riduce le contrazioni muscolari. È classificata farmacologicamente come una neurotossina e viene attualmente studiata negli studi clinici per la sua efficacia nel trattamento della disfunzione retrograda del cricofaringeo.
Belgio