Le distrofie della cornea rappresentano un gruppo di malattie genetiche progressive che colpiscono la cornea, la superficie trasparente anteriore dell’occhio. Attualmente sono in corso 4 studi clinici che stanno testando nuovi trattamenti, in particolare per la distrofia endoteliale di Fuchs, con l’obiettivo di migliorare la visione e ridurre la necessità di interventi chirurgici invasivi.

Studi Clinici in Corso sulla Distrofia della Cornea

Le distrofie della cornea sono un gruppo di patologie ereditarie che causano un progressivo deterioramento della cornea, la parte trasparente anteriore dell’occhio responsabile della messa a fuoco della luce. Tra queste, la distrofia endoteliale di Fuchs è una delle forme più comuni, caratterizzata dalla perdita graduale delle cellule endoteliali corneali che mantengono la cornea chiara pompando via i liquidi in eccesso. Quando queste cellule si deteriorano, il fluido si accumula nella cornea causando gonfiore, visione offuscata, sensibilità alla luce e disagio, specialmente al mattino.

Attualmente sono disponibili 4 studi clinici che stanno testando nuovi approcci terapeutici per queste condizioni. La maggior parte degli studi si concentra sulla distrofia endoteliale di Fuchs e sta valutando l’efficacia di colliri innovativi che potrebbero rappresentare un’alternativa meno invasiva ai tradizionali trapianti di cornea.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia dei Colliri di Ripasudil per Pazienti con Distrofia Endoteliale Corneale di Fuchs Dopo Descemetorhexis

Località: Danimarca, Germania, Spagna

Questo studio clinico si concentra sulla distrofia endoteliale corneale di Fuchs, una condizione che colpisce la cornea. La ricerca sta testando la sicurezza e l’efficacia dei colliri di Ripasudil (noto anche con il nome in codice K-321) per verificare se possono migliorare la visione dopo una procedura chiamata descemetorhexis, che comporta la rimozione di una piccola porzione della cornea per trattare la malattia.

Lo scopo dello studio è valutare quanto rapidamente migliora la visione dopo l’uso dei colliri di Ripasudil rispetto a un placebo, una sostanza senza principio attivo. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere i colliri di Ripasudil o il placebo. Lo studio durerà complessivamente 12 settimane, con un periodo aggiuntivo di due settimane in cui la dose viene gradualmente ridotta, seguito da una fase di follow-up di 38 settimane per monitorare gli effetti a lungo termine.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere almeno 18 anni, una diagnosi di distrofia endoteliale corneale di Fuchs con guttae centrali confluenti rimovibili tramite descemetorhexis, e problemi di visione specifici (acuità visiva di 78 lettere o meno su un test ETDRS, equivalente a 20/32 o peggio, oppure problemi con abbagliamento, luce diffusa o difficoltà nel vedere i contrasti).

Farmaco in studio: Ripasudil agisce inibendo una proteina chiamata Rho chinasi, che aiuta a ridurre la pressione intraoculare e a migliorare la salute della cornea. È attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica.

Studio sull’Efficacia e Sicurezza dei Colliri STN1010904 per Pazienti con Distrofia Endoteliale Corneale di Fuchs

Località: Francia

Questo studio clinico sta testando un nuovo trattamento chiamato STN1010904, un collirio contenente il principio attivo sirolimus, una sostanza chimica che potrebbe migliorare le condizioni della cornea nelle persone con distrofia endoteliale corneale di Fuchs. Lo studio confronterà due diverse concentrazioni di questi colliri, 0,03% e 0,1%, per valutarne l’efficacia e la sicurezza rispetto a un placebo.

I partecipanti allo studio utilizzeranno i colliri due volte al giorno per circa 18 mesi, durante i quali avranno controlli regolari per monitorare la visione e la salute degli occhi. Questi controlli includeranno test per misurare la chiarezza visiva e la sensibilità alla luce, oltre a esami dell’occhio con apparecchiature speciali.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono essere maschi o femmine di età compresa tra 30 e 75 anni, con diagnosi di distrofia endoteliale corneale di Fuchs, acuità visiva migliore corretta (BCVA) di +0,2 LogMAR o superiore (almeno 20/32 su una tabella oculistica standard), grado 3-5 sulla scala Modified Krachmer, e specifiche caratteristiche tomografiche corneali.

Farmaco in studio: STN1010904 è una sospensione oftalmica in fase IIa di sperimentazione che mira a migliorare la salute corneale nei pazienti con distrofia endoteliale corneale di Fuchs, agendo su specifici percorsi nelle cellule corneali per migliorarne la funzione e la sopravvivenza.

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia dei Colliri di Ripasudil per Pazienti con Distrofia di Fuchs Dopo Chirurgia della Cataratta

Località: Danimarca, Germania, Spagna

Questo studio sta valutando la sicurezza e l’efficacia del Ripasudil (K-321) somministrato sotto forma di collirio per migliorare la visione nei pazienti con distrofia di Fuchs dopo la chirurgia della cataratta e la descemetorhexis. I partecipanti saranno assegnati casualmente a ricevere i colliri di Ripasudil o un placebo.

Lo studio durerà complessivamente 12 settimane, durante le quali i partecipanti ridurranno gradualmente il dosaggio nel corso di un periodo di due settimane. Seguirà una fase di follow-up di 38 settimane per monitorare i progressi. L’obiettivo principale è valutare quanto rapidamente migliora la visione dei partecipanti, misurata dalla loro capacità di leggere le lettere su una tabella oculistica.

Criteri di inclusione principali: I partecipanti devono avere almeno 18 anni, diagnosi di distrofia endoteliale corneale di Fuchs con guttae centrali confluenti, acuità visiva migliore corretta di 75 lettere o meno (simile a una visione di 20/32 o peggiore), cataratta che compromette la visione nell’occhio in studio, e devono sottoporsi a chirurgia della cataratta con descemetorhexis.

Farmaco in studio: Ripasudil è un inibitore della Rho chinasi in fase 3 di sperimentazione che aiuta potenzialmente il processo di guarigione della cornea e migliora la salute oculare complessiva dopo le procedure chirurgiche.

Studio su Nepafenac e Desametasone per Ridurre l’Infiammazione e il Gonfiore nei Pazienti con Distrofia di Fuchs Dopo Trapianto di Cornea

Località: Norvegia

Questo studio clinico sta valutando gli effetti di due diversi regimi farmacologici in pazienti sottoposti a un tipo specifico di chirurgia oculare chiamata trapianto endoteliale corneale, spesso necessario per condizioni come la distrofia di Fuchs. Lo studio confronterà l’uso di una combinazione di farmaci, specificamente NEVANAC (che contiene il principio attivo nepafenac) e Spersadex (che contiene desametasone), rispetto all’uso del solo Spersadex dopo l’intervento chirurgico. Questi farmaci vengono somministrati sotto forma di colliri.

L’obiettivo dello studio è confrontare gli effetti di questi regimi farmacologici sull’infiammazione oculare e su una condizione chiamata edema maculare cistoide, che può compromettere la visione. I partecipanti saranno assegnati casualmente a uno dei due gruppi di trattamento. Lo studio monitorerà i cambiamenti nello spessore della parte centrale della retina, nota come macula, e la presenza di eventuali cisti piene di liquido in quest’area.

Criteri di inclusione principali: I pazienti devono avere almeno 18 anni, essere programmati per chirurgia DSAEK o DMEK (tipi di interventi chirurgici per sostituire lo strato interno della cornea), avere la capacità di cooperare durante gli esami ed essere disposti a partecipare allo studio.

Farmaci in studio: I FANS (farmaci antinfiammatori non steroidei) come il nepafenac aiutano a ridurre l’infiammazione e il dolore, mentre gli steroidi come il desametasone aiutano a controllare l’infiammazione sopprimendo la risposta del sistema immunitario. Entrambi vengono utilizzati come colliri dopo il trapianto endoteliale corneale.

Riepilogo

Gli studi clinici attualmente disponibili per le distrofie della cornea si concentrano principalmente sulla distrofia endoteliale di Fuchs, una delle forme più comuni e invalidanti di questa patologia. È importante notare alcune osservazioni chiave:

• Focus sui colliri innovativi: Tre dei quattro studi stanno testando colliri come alternativa o complemento alla chirurgia, rappresentando un potenziale cambiamento nel paradigma di trattamento verso opzioni meno invasive.
• Ripasudil come trattamento promettente: Il Ripasudil, un inibitore della Rho chinasi, è oggetto di due studi separati (uno dopo descemetorhexis e uno dopo chirurgia della cataratta), suggerendo un forte interesse scientifico per questo farmaco.
• Approcci complementari: Gli studi non si limitano a testare nuovi farmaci per la distrofia stessa, ma valutano anche strategie per migliorare i risultati post-operatori, come lo studio norvegese sulla prevenzione dell’edema maculare cistoide dopo trapianto.
• Fase avanzata di sperimentazione: La presenza di studi di fase 3 indica che alcuni trattamenti sono vicini alla possibile approvazione clinica.
• Concentrazione geografica: La maggior parte degli studi si svolge in Europa (Danimarca, Germania, Spagna, Francia, Norvegia), con opportunità limitate in altre regioni geografiche.

Questi studi rappresentano un progresso significativo nella ricerca di trattamenti più efficaci e meno invasivi per le distrofie corneali, offrendo speranza ai pazienti che attualmente hanno opzioni terapeutiche limitate. I risultati di queste sperimentazioni potrebbero cambiare radicalmente il modo in cui la distrofia endoteliale di Fuchs viene gestita in futuro.