Il diabete mellito è una delle condizioni croniche più diffuse al mondo. Attualmente sono in corso numerosi studi clinici che valutano nuovi trattamenti, dalla terapia genica alle terapie cellulari innovative, con l’obiettivo di migliorare la gestione della malattia e prevenire le complicanze. In questo articolo presentiamo 10 studi clinici attivi che offrono ai pazienti l’opportunità di accedere a terapie sperimentali all’avanguardia.
Studi clinici in corso sul diabete mellito: nuove opportunità terapeutiche
Il diabete mellito rappresenta una sfida sanitaria globale, con milioni di persone che convivono quotidianamente con questa patologia. La ricerca medica continua a progredire, esplorando approcci innovativi per il trattamento sia del diabete di tipo 1 che di tipo 2. Attualmente sono disponibili 14 studi clinici per questa condizione, di cui 10 sono presentati in dettaglio di seguito.
Studi clinici disponibili
Studio sulla terapia genica IMMUNOSTEM con cellule staminali modificate per pazienti con diagnosi recente di diabete di tipo 1 che producono ancora insulina
Localizzazione: Italia
Questo studio clinico si concentra sul trattamento del diabete di tipo 1 utilizzando un innovativo approccio di terapia genica. Il trattamento prevede l’utilizzo delle cellule staminali emopoietiche del paziente stesso, che vengono modificate in laboratorio. Queste cellule sono alterate utilizzando un vettore lentivirale per introdurre un gene che produce una proteina nota come ligando della morte programmata umana 1. Questo trattamento è chiamato IMMUNOSTEM.
Lo scopo principale dello studio è valutare se questo nuovo trattamento sia sicuro per i pazienti con diagnosi recente di diabete di tipo 1 che hanno ancora alcune cellule funzionanti produttrici di insulina. Il trattamento viene somministrato come singola iniezione endovenosa delle cellule modificate reintrodotte nell’organismo del paziente.
Criteri di inclusione principali: età compresa tra 18 e 40 anni, diagnosi recente di diabete di tipo 1 (entro 180 giorni dal primo utilizzo di insulina), presenza di almeno 2 autoanticorpi correlati al diabete, livelli di HbA1c tra 53 e 150 mmol/mol.
Durata dello studio: il monitoraggio si estenderà per 24 mesi, con controlli regolari per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.
Studio sull’effetto del vaccino Raxtozinameran nella riduzione del rischio di diabete di tipo 1 nei bambini con alta suscettibilità genetica
Localizzazione: Austria, Belgio, Germania, Polonia, Svezia
Questo studio clinico è incentrato sui bambini che hanno un rischio genetico più elevato di sviluppare il diabete di tipo 1. Lo studio mira a verificare se la vaccinazione contro il COVID-19 a partire dall’età di 6 mesi possa ridurre le probabilità di sviluppare autoanticorpi insulari, che sono marcatori che indicano che il sistema immunitario sta attaccando il pancreas, oppure il diabete di tipo 1 stesso durante l’infanzia.
Il trattamento oggetto di studio è il vaccino COVID-19 mRNA Comirnaty Omicron XBB.1.5, un tipo di vaccino che utilizza una piccola porzione di materiale genetico chiamato mRNA per aiutare l’organismo a riconoscere e combattere il virus che causa il COVID-19. Questo vaccino viene somministrato tramite iniezione.
Criteri di inclusione principali: bambini tra 3 e 4 mesi di età, alto rischio genetico (superiore al 10%) di sviluppare autoanticorpi insulari entro i 6 anni, consenso informato scritto firmato dai genitori o tutori.
Durata dello studio: lo studio continuerà fino al 2029, consentendo ai ricercatori di raccogliere informazioni sufficienti per comprendere l’impatto del vaccino nella prevenzione del diabete di tipo 1.
Studio sull’allopurinolo per ridurre gli eventi cardiovascolari in pazienti ad alto rischio con malattie cardiache e sindrome Long-COVID
Localizzazione: Polonia
Questo studio si concentra su persone con rischio cardiovascolare alto e molto alto, incluse quelle che hanno sperimentato la sindrome Long-COVID. La ricerca esamina condizioni come iperuricemia (livelli elevati di acido urico nel sangue), ipertensione, ictus ischemico, insufficienza cardiaca, malattia arteriosa periferica, fibrillazione atriale e diabete mellito.
Lo studio valuta se l’allopurinolo, un farmaco che riduce i livelli di acido urico nel sangue, possa aiutare a ridurre il rischio di eventi cardiovascolari. Alcuni partecipanti riceveranno compresse di allopurinolo, mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento continuerà per circa 5 anni.
Criteri di inclusione principali: età tra 40 e 70 anni, livelli di acido urico nel sangue superiori a 5 mg/dl, presenza di almeno una condizione di alto rischio cardiovascolare (come ictus, insufficienza cardiaca, diabete o ipertensione con danno d’organo).
Durata dello studio: il trattamento continuerà per circa 5 anni, con controlli regolari per monitorare lo stato di salute dei partecipanti.
Studio sul passaggio da insulina glargine 100 U/ml a insulina glargine 300 U/ml per pazienti con diabete di tipo 2 e problemi renali
Localizzazione: Spagna
Questo studio clinico è incentrato sul diabete di tipo 2 in pazienti che hanno anche problemi renali. Lo studio esamina gli effetti del passaggio da una dose inferiore di insulina glargine 100 U/ml a una dose superiore di insulina glargine 300 U/ml. L’insulina glargine è un tipo di insulina utilizzata per aiutare a controllare i livelli di zucchero nel sangue nelle persone con diabete.
I partecipanti allo studio utilizzeranno un dispositivo chiamato monitoraggio continuo del glucosio (CGM) per tracciare i loro livelli di zucchero nel sangue. Questo dispositivo aiuta a fornire un quadro dettagliato di come lo zucchero nel sangue cambia durante il giorno e la notte.
Criteri di inclusione principali: età di 18 anni o superiore, diagnosi di diabete mellito di tipo 2 da almeno 3 anni, trattamento con insulina glargine 100 U/ml per almeno 4 mesi, HbA1c tra 7,5% e meno del 9%, funzionalità renale (eGFR) tra 30-60 ml/min, BMI tra 25 e 40 kg/m².
Durata dello studio: lo studio durerà diversi mesi, durante i quali i livelli di zucchero nel sangue dei partecipanti saranno monitorati attentamente.
Studio sul dulaglutide per la prevenzione del diabete in pazienti con trapianto renale recente
Localizzazione: Spagna
Questo studio clinico si concentra sulla prevenzione di una condizione nota come diabete post-trapianto renale, che può verificarsi dopo che una persona riceve un trapianto di rene. Lo studio utilizzerà un trattamento chiamato Trulicity, che è una soluzione iniettabile contenente il principio attivo dulaglutide. Questo farmaco fa parte di un gruppo di medicinali noti come agonisti del recettore GLP-1, utilizzati per aiutare a controllare i livelli di zucchero nel sangue.
Lo scopo dello studio è verificare se l’uso di agonisti del recettore GLP-1 subito dopo un trapianto di rene possa prevenire lo sviluppo del diabete nelle persone ad alto rischio. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco o un placebo.
Criteri di inclusione principali: nuovi riceventi di trapianto renale di età superiore a 18 anni, nessuna storia di diabete (HbA1c ≤ 6,5% prima del trapianto), trattamento con tacrolimus e prednisone, alto rischio di sviluppare diabete post-trapianto (almeno due fattori di rischio come età > 50 anni, BMI ≥ 30, storia familiare di diabete, trigliceridi > 2,82 mmol/L o prediabete).
Durata dello studio: lo studio seguirà i partecipanti per un periodo fino a 12 mesi, con controlli regolari per monitorare la loro salute.
Studio sull’effetto del semaglutide in pazienti con diabete di tipo 1 e resistenza insulinica
Localizzazione: Francia
Questo studio clinico si concentra sugli effetti di un farmaco chiamato Ozempic, che contiene il principio attivo semaglutide. Lo studio riguarda specificamente pazienti con diabete di tipo 1 che presentano anche caratteristiche del diabete di tipo 2, una situazione talvolta definita “doppio diabete”. Lo scopo dello studio è osservare come l’aggiunta di semaglutide al trattamento standard influenzi il tempo in cui i livelli di zucchero nel sangue dei pazienti rimangono all’interno di un intervallo sano per un periodo di sei mesi.
I partecipanti allo studio riceveranno Ozempic come soluzione iniettabile, somministrata utilizzando una penna preriempita. Lo studio confronterà diverse dosi di Ozempic (0,25 mg, 0,5 mg e 1 mg) per vedere come influenzano il controllo della glicemia.
Criteri di inclusione principali: età superiore a 18 anni, diabete di tipo 1 confermato (peptide C al di sotto degli standard di laboratorio), età alla diagnosi inferiore a 35 anni, trattamento con terapia insulinica ottimizzata per almeno 1 anno, BMI ≥ 27 kg/m², almeno uno tra storia familiare di diabete di tipo 2, storia familiare di obesità, trigliceridi > 1,50 g/l o HDL basso, HbA1c ≥ 7,5% e < 12%.
Durata dello studio: lo studio durerà circa sei mesi, durante i quali i partecipanti saranno monitorati per vedere come cambiano i loro livelli di zucchero nel sangue.
Studio sugli effetti dell’alendronato sui marcatori ossei e glicemici in pazienti con diabete e osteopenia/osteoporosi
Localizzazione: Danimarca
Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti di un trattamento su pazienti con diabete mellito, che include sia il diabete di tipo 1 che di tipo 2, e condizioni correlate alla salute ossea come l’osteopenia e l’osteoporosi. Il trattamento oggetto di test è un farmaco chiamato alendronato, comunemente utilizzato per rafforzare le ossa. Lo studio prevederà anche un confronto con un placebo.
Lo scopo dello studio è indagare come l’alendronato influenzi i marcatori relativi alla salute ossea e al controllo della glicemia nei pazienti con diabete. I partecipanti assumeranno il farmaco sotto forma di compresse.
Criteri di inclusione principali: diabete di tipo 1 o tipo 2, età di 50 anni o superiore, stesso trattamento per il diabete negli ultimi sei mesi, HbA1c ≥ 6,7% negli ultimi sei mesi, BMI tra 19 e 35, punteggio T DXA tra -3,5 e -0,5.
Durata dello studio: lo studio durerà fino a 24 mesi, durante i quali i partecipanti avranno controlli regolari per valutare la loro salute.
Studio degli effetti del denosumab sulla forza muscolare e sulla sensibilità all’insulina in pazienti con osteoporosi postmenopausale e diabete mellito
Localizzazione: Danimarca
Questo studio clinico si concentra sullo studio degli effetti del denosumab in pazienti con diabete mellito di tipo 2 e osteoporosi postmenopausale. Il denosumab è un anticorpo monoclonale umano che viene studiato per comprendere come influenzi la forza muscolare e la risposta dell’organismo all’insulina. Il farmaco verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea.
Lo studio confronterà il denosumab con un placebo per determinarne l’efficacia. I partecipanti riceveranno 60 mg di denosumab o una soluzione salina. Lo scopo di questa ricerca è valutare come il denosumab influenzi la massa muscolare, la forza e l’elaborazione dell’insulina nelle donne in postmenopausa che hanno sia diabete che problemi di salute ossea.
Criteri di inclusione principali: donne in postmenopausa, età di 40 anni o superiore, punteggio T della densità ossea ≥ -2,0, diagnosi di diabete di tipo 2, attualmente in trattamento solo con metformina come terapia per il diabete.
Durata dello studio: il periodo di trattamento durerà 12 mesi, durante i quali verranno effettuate varie misurazioni per tracciare i cambiamenti nella forza muscolare e nella risposta insulinica.
Studio sulla sicurezza ed efficacia di VX-880 per pazienti con diabete di tipo 1 e grave ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia
Localizzazione: Francia, Germania, Italia, Paesi Bassi, Norvegia
Questo studio clinico si concentra sul diabete mellito di tipo 1, una condizione in cui l’organismo non può produrre insulina, portando a livelli elevati di zucchero nel sangue. Lo studio sta testando un nuovo trattamento chiamato VX-880, una soluzione per infusione che è un tipo di terapia cellulare. Questo trattamento è progettato per aiutare le persone con diabete di tipo 1 che hanno difficoltà a riconoscere i bassi livelli di zucchero nel sangue, nota come ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia, e che sperimentano gravi episodi di ipoglicemia.
Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro ed efficace il trattamento VX-880 per questi pazienti. I partecipanti allo studio riceveranno il trattamento attraverso un processo chiamato infusione, in cui la soluzione viene somministrata direttamente nell’organismo.
Criteri di inclusione principali: storia clinica ed evidenza di laboratorio di diabete di tipo 1, almeno 2 episodi di ipoglicemia grave nei 12 mesi precedenti, ridotta consapevolezza dell’ipoglicemia, uso costante di un monitor continuo del glucosio per almeno tre mesi, gruppo sanguigno compatibile (A o AB).
Durata dello studio: i partecipanti saranno seguiti a lungo termine per valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento, con una data di fine stimata a dicembre 2030.
Studio sulla sicurezza a lungo termine del teplizumab in bambini e adolescenti con diagnosi recente di diabete di tipo 1
Localizzazione: Belgio, Repubblica Ceca, Francia, Germania, Polonia
Questo studio si concentra su bambini e adolescenti con diabete mellito di tipo 1, una condizione in cui il sistema immunitario dell’organismo attacca e distrugge le cellule nel pancreas che producono insulina. Lo studio valuterà un farmaco chiamato teplizumab, che viene somministrato come soluzione concentrata tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è un tipo di anticorpo che colpisce specifiche cellule del sistema immunitario.
Lo scopo di questa ricerca è comprendere la sicurezza a lungo termine del teplizumab in giovani pazienti con diagnosi recente di diabete mellito di tipo 1 che hanno precedentemente partecipato a uno studio precedente su questo farmaco. Lo studio monitorerà questi pazienti per ulteriori 42 mesi dopo il completamento dello studio precedente.
Criteri di inclusione principali: aver completato lo studio PRV-031-001 (PROTECT) fino alla visita della settimana 78, fornire consenso informato scritto entro 12 mesi dal completamento dello studio precedente, sia adolescenti (12-17 anni) che adulti (18 anni e oltre).
Durata dello studio: lo studio dovrebbe continuare fino a ottobre 2026, fornendo informazioni preziose sulla sicurezza a lungo termine del teplizumab.
Sintesi e osservazioni
Gli studi clinici attualmente in corso sul diabete mellito rappresentano una gamma diversificata di approcci terapeutici innovativi. Dalla terapia genica con cellule staminali modificate (IMMUNOSTEM) alle terapie cellulari avanzate (VX-880), la ricerca si sta muovendo verso soluzioni che mirano non solo a gestire i sintomi, ma anche a modificare il decorso della malattia.
Un elemento particolarmente interessante è l’esplorazione di strategie preventive, come lo studio sul vaccino COVID-19 per ridurre il rischio di sviluppare diabete di tipo 1 in bambini geneticamente predisposti. Questo approccio preventivo potrebbe aprire nuove prospettive nella gestione del diabete.
Gli studi che coinvolgono farmaci già noti, come l’allopurinolo, il dulaglutide e il semaglutide, dimostrano l’impegno della comunità scientifica nel valutare nuove indicazioni terapeutiche per molecole esistenti, potenzialmente accelerando la disponibilità di nuove opzioni di trattamento per i pazienti.
È importante notare che molti di questi studi si concentrano su popolazioni specifiche di pazienti, come quelli con diabete di tipo 1 di recente diagnosi, pazienti post-trapianto renale o individui con complicanze specifiche come l’osteoporosi. Questa specificità riflette un approccio sempre più personalizzato alla medicina, riconoscendo che diversi pazienti possono beneficiare di trattamenti diversi.
Per i pazienti interessati a partecipare a uno studio clinico, è fondamentale discutere attentamente con il proprio medico curante i potenziali benefici e rischi, valutando se i criteri di inclusione ed esclusione sono soddisfatti e se la partecipazione è compatibile con la propria situazione clinica e personale.
