La demielinizzazione è un processo patologico che coinvolge il danneggiamento della mielina, la guaina protettiva che avvolge le fibre nervose. Attualmente è in corso uno studio clinico internazionale che valuta un nuovo trattamento per la malattia associata agli anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOG-AD), una rara patologia neurologica caratterizzata da demielinizzazione.

Studi Clinici in Corso sulla Demielinizzazione

La demielinizzazione rappresenta un processo patologico in cui viene danneggiata la mielina, la sostanza che riveste e protegge le fibre nervose del sistema nervoso centrale. Quando la mielina viene danneggiata, la trasmissione degli impulsi nervosi può essere compromessa, causando una varietà di sintomi neurologici. Attualmente è disponibile 1 studio clinico per i pazienti affetti da patologie demielinizzanti, in particolare per la malattia associata agli anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria della mielina.

Studio Clinico Disponibile

Studio sull’Efficacia e la Sicurezza di Rozanolixizumab per Adulti con Malattia Associata agli Anticorpi contro la Glicoproteina Oligodendrocitaria della Mielina (MOG-AD)

Localizzazione: Belgio, Repubblica Ceca, Cechia, Francia, Germania, Grecia, Italia, Polonia, Portogallo, Spagna, Svezia

Questo studio clinico si concentra su una condizione nota come malattia associata agli anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOG-AD). Si tratta di un raro disturbo neurologico in cui il sistema immunitario attacca erroneamente una proteina del sistema nervoso centrale, causando infiammazione e danni. La malattia colpisce principalmente i nervi ottici e il midollo spinale ed è caratterizzata dalla presenza di anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria della mielina, un componente della guaina mielinica che isola le fibre nervose.

Lo studio sta testando un trattamento chiamato Rozanolixizumab (noto anche con il nome in codice UCB7665), un anticorpo monoclonale somministrato come soluzione per iniezione sottocutanea alla concentrazione di 140 mg/ml. Questo farmaco è progettato per interagire con proteine specifiche del sistema immunitario e ridurre l’attività di determinati anticorpi che si ritiene contribuiscano ai sintomi della MOG-AD.

Obiettivi dello Studio

L’obiettivo principale dello studio è valutare quanto sia efficace e sicuro il Rozanolixizumab nel trattamento degli adulti con MOG-AD. Lo studio è strutturato in diverse fasi:

Periodo di trattamento in doppio cieco: I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere Rozanolixizumab o un placebo (una sostanza senza principio attivo). Né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco vero o il placebo, per garantire risultati imparziali. L’obiettivo primario è misurare il tempo che intercorre dalla randomizzazione alla prima ricaduta.
Periodo di estensione in aperto: Dopo il completamento del periodo in doppio cieco, i partecipanti possono accedere a un periodo di estensione in cui tutti riceveranno Rozanolixizumab. Durante questa fase, l’attenzione si concentra sul monitoraggio degli eventi avversi e sul tasso di ricadute annualizzato.
Monitoraggio continuo: Durante tutto lo studio, i partecipanti vengono regolarmente monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella loro condizione, incluse valutazioni dell’acuità visiva e dello stato di disabilità.

Criteri di Inclusione

Per partecipare allo studio, i pazienti devono soddisfare i seguenti requisiti:

Avere un’età compresa tra 18 e 89 anni al momento della firma del consenso informato
Avere una diagnosi confermata di MOG-AD secondo criteri specifici
Avere una storia di MOG-AD recidivante, il che significa che la condizione si è ripresentata almeno una volta negli ultimi 12 mesi
Avere un test positivo per gli anticorpi MOG mediante un test cellulare (CBA) entro 6 mesi prima dell’inizio dello studio
Essere clinicamente stabili al momento della visita di screening e durante il periodo di screening

Criteri di Esclusione

Non possono partecipare allo studio:

Persone che non hanno una diagnosi di MOG-AD
Individui al di fuori della fascia di età specificata
Partecipanti che fanno parte di una popolazione vulnerabile che potrebbe richiedere protezione o cure speciali

Obiettivi Secondari

Oltre all’obiettivo primario di misurare il tempo alla prima ricaduta, lo studio valuterà anche:

Cambiamenti nell’acuità visiva
Modifiche nello stato di disabilità
Numero di ospedalizzazioni correlate alla MOG-AD
Incidenza di eventi avversi durante tutto lo studio
Tasso di ricadute annualizzato durante il periodo di estensione in aperto

Informazioni sulla Malattia

La malattia associata agli anticorpi contro la glicoproteina oligodendrocitaria della mielina (MOG-AD) è un disturbo neurologico raro caratterizzato da infiammazione del sistema nervoso centrale. La malattia si presenta spesso con sintomi quali:

Problemi visivi dovuti all’interessamento dei nervi ottici
Debolezza muscolare
Disturbi sensoriali

La MOG-AD può avere un decorso recidivante, in cui i sintomi possono migliorare e poi peggiorare nuovamente nel tempo. La progressione della malattia può variare significativamente tra gli individui, con alcuni pazienti che sperimentano ricadute frequenti e altri che hanno lunghi periodi di remissione.

Riepilogo

Attualmente è disponibile uno studio clinico di fase 3 per la demielinizzazione, specificamente focalizzato sulla MOG-AD, una rara patologia neurologica demielinizzante. Lo studio internazionale, condotto in 11 paesi europei inclusa l’Italia, valuta l’efficacia e la sicurezza di Rozanolixizumab, un anticorpo monoclonale somministrato per via sottocutanea.

Questo studio rappresenta un’importante opportunità per i pazienti adulti con MOG-AD recidivante che soddisfano i criteri di inclusione. Il disegno dello studio, che include sia un periodo in doppio cieco controllato con placebo sia un periodo di estensione in aperto, permetterà di ottenere dati completi sull’efficacia a lungo termine e sulla sicurezza del trattamento.

I pazienti interessati a partecipare dovrebbero discutere con il proprio neurologo se soddisfano i criteri di eleggibilità e se la partecipazione allo studio potrebbe essere appropriata per la loro situazione clinica specifica.