Il cordoma è un raro tumore osseo che si sviluppa dalla notocorda, una struttura presente durante lo sviluppo embrionale. Attualmente è in corso uno studio clinico in Francia che valuta l’efficacia e la sicurezza del regorafenib nei pazienti con sarcomi ossei metastatici, incluso il cordoma.

Studi Clinici in Corso sul Cordoma

Il cordoma è un tipo raro di tumore che si sviluppa nelle ossa della colonna vertebrale e alla base del cranio. Si forma da residui della notocorda, una struttura presente durante lo sviluppo embrionale. La malattia progredisce lentamente, con tumori che crescono e che possono premere sui nervi e tessuti circostanti. Questo può causare dolore, sintomi neurologici e difficoltà nei movimenti. I cordomi sono noti per la loro invasività locale piuttosto che per la diffusione a siti distanti.

Attualmente è disponibile 1 studio clinico per il trattamento del cordoma, focalizzato sulla valutazione di nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questa patologia.

Studi Clinici Disponibili

Studio sull’Efficacia e la Sicurezza del Regorafenib per Pazienti con Sarcomi Ossei Metastatici

Localizzazione: Francia

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione degli effetti di un farmaco chiamato regorafenib in pazienti affetti da sarcoma osseo metastatico. Il sarcoma osseo metastatico è un tumore che ha origine nelle ossa e può diffondersi ad altre parti del corpo. Lo scopo dello studio è valutare quanto bene funziona il regorafenib nel trattamento di questa condizione e valutarne la sicurezza per i pazienti.

I partecipanti allo studio riceveranno regorafenib o un placebo, una sostanza senza principio attivo. Lo studio si svolgerà nell’arco di diversi mesi, durante i quali i pazienti saranno monitorati regolarmente per osservare come il tumore risponde al trattamento. Ciò includerà varie valutazioni, tra cui esami di imaging come risonanza magnetica (RM) o tomografia computerizzata (TC), per monitorare i cambiamenti nel tumore. Lo studio mira a determinare se il regorafenib può aiutare a controllare il tumore e migliorare la qualità di vita dei pazienti.

Criteri di inclusione principali:

• Diagnosi confermata di sarcoma con riarrangiamento CIC, un tipo di tumore che può colpire ossa o tessuti molli
• Età minima di 10 anni
• Funzionalità normale del midollo osseo, reni e fegato, verificata tramite esami del sangue e delle urine
• Presenza di malattia misurabile, ovvero almeno un tumore che può essere misurato accuratamente con una TC
• Performance status inferiore a 2 sulla scala ECOG o pari o superiore al 60% sulla scala di Karnofsky per gli adulti
• Aspettativa di vita superiore a 3 mesi
• Non più di tre precedenti trattamenti chemioterapici
• Progressione della malattia documentata da recenti esami radiologici
• Impossibilità di sottoporsi a intervento chirurgico o radioterapia curativa
• Le donne in età fertile e i pazienti di sesso maschile devono accettare di utilizzare metodi contraccettivi efficaci durante lo studio e per 3 mesi dopo la fine del trattamento

Criteri di esclusione principali:

• Presenza di un tipo di tumore diverso dal sarcoma osseo
• Età non compresa nell’intervallo specificato per lo studio
• Incapacità di seguire le procedure o le istruzioni dello studio
• Presenza di altre condizioni di salute gravi che potrebbero interferire con lo studio
• Gravidanza o allattamento
• Partecipazione contemporanea ad un altro studio clinico
• Recenti trattamenti o farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio

Farmaco investigazionale:

Il regorafenib è un farmaco che viene studiato per la sua capacità di trattare i sarcomi ossei metastatici. È un inibitore multichinasico somministrato per via orale sotto forma di compresse da 40 mg. A livello molecolare, il regorafenib agisce inibendo molteplici protein chinasi, che sono coinvolte nella crescita tumorale e nello sviluppo dei vasi sanguigni che alimentano il tumore.

Percorso del paziente nello studio:

• Adesione allo studio: Il paziente viene informato sugli obiettivi dello studio e deve firmare un modulo di consenso informato
• Valutazione iniziale: Vengono effettuati esami per confermare l’idoneità, inclusa la revisione della storia clinica e dello stato di salute attuale
• Inizio del trattamento: Il paziente inizia il trattamento con regorafenib secondo il protocollo dello studio, con monitoraggio degli effetti collaterali
• Monitoraggio continuo: Visite regolari con esami di laboratorio e studi di imaging per valutare la risposta al trattamento
• Valutazione della risposta: La risposta viene valutata utilizzando i criteri RECIST 1.1, che misurano i cambiamenti nelle dimensioni del tumore
• Completamento: Lo studio è previsto fino a settembre 2026, con valutazione finale al termine della partecipazione

Durante tutto lo studio, i pazienti saranno attentamente monitorati per eventuali effetti collaterali o cambiamenti nelle loro condizioni. Le informazioni raccolte aiuteranno i ricercatori a comprendere i potenziali benefici e rischi dell’utilizzo del regorafenib per il trattamento dei sarcomi ossei metastatici. Questa ricerca è importante per sviluppare nuove opzioni terapeutiche per i pazienti affetti da questo tipo di tumore particolarmente complesso.

Riepilogo

Attualmente è disponibile un unico studio clinico per i pazienti affetti da cordoma, nell’ambito di una ricerca più ampia sui sarcomi ossei metastatici. Lo studio, condotto in Francia, sta valutando l’efficacia del regorafenib, un inibitore multichinasico, nel controllare la progressione di questi tumori rari.

È importante notare che questo studio include pazienti con diverse forme di sarcomi ossei, inclusi osteosarcoma, sarcoma di Ewing, sarcoma con riarrangiamento CIC, condrosarcoma e cordoma. Il regorafenib rappresenta una potenziale nuova opzione terapeutica per pazienti che hanno esaurito le opzioni chirurgiche e radioterapiche curative.

I pazienti interessati a partecipare a questo studio dovrebbero discutere con il proprio oncologo se soddisfano i criteri di eleggibilità, considerando in particolare i requisiti relativi alla funzionalità degli organi, alla progressione documentata della malattia e al numero di precedenti trattamenti chemioterapici.