La cheratopatia neurotrofica è una malattia rara dell’occhio caratterizzata da una ridotta o assente sensibilità corneale. Attualmente sono in corso 2 studi clinici che valutano nuove opzioni terapeutiche per questa condizione. Questo articolo presenta informazioni dettagliate su questi trial, inclusi i criteri di partecipazione e i farmaci sperimentali utilizzati.

Studi Clinici in Corso sulla Cheratopatia Neurotrofica

La cheratopatia neurotrofica è una condizione degenerativa della cornea causata da un’alterazione dell’innervazione corneale. Questa malattia progredisce attraverso diversi stadi, iniziando con lievi alterazioni epiteliali e potenzialmente avanzando verso difetti epiteliali persistenti e ulcere corneali. La mancanza di sensibilità nella cornea significa che i pazienti potrebbero non provare dolore o disagio, anche mentre la condizione peggiora. Nel tempo, la superficie corneale diventa più vulnerabile a lesioni e infezioni a causa del processo di guarigione compromesso.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici per pazienti affetti da cheratopatia neurotrofica. Questi trial stanno testando l’efficacia e la sicurezza di colliri sperimentali progettati per promuovere la guarigione corneale e migliorare la salute oculare.

Studi Clinici Disponibili

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia dei Colliri di Timbetasin Acetato per Pazienti con Cheratopatia Neurotrofica

Localizzazione: Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico è focalizzato sulla cheratopatia neurotrofica, una malattia in cui la cornea, la parte anteriore trasparente dell’occhio, perde la sua capacità di guarire correttamente a causa di danni nervosi. Lo studio testerà un nuovo trattamento chiamato RGN-259, una soluzione di colliri contenente il principio attivo Timbetasin acetato al 0,1%. Questo trattamento è progettato per aiutare la cornea a guarire promuovendo la crescita e la riparazione cellulare.

Lo scopo dello studio è confrontare la sicurezza e l’efficacia di RGN-259 con un placebo. I partecipanti allo studio saranno assegnati casualmente a ricevere i colliri RGN-259 o il placebo. Lo studio durerà diverse settimane, durante le quali i partecipanti utilizzeranno i colliri e parteciperanno a controlli regolari per monitorare i progressi. L’obiettivo principale è verificare se il trattamento aiuta a guarire i difetti corneali associati alla cheratopatia neurotrofica.

Criteri di inclusione principali:

• Età pari o superiore a 18 anni
• Presenza di un difetto epiteliale persistente (PED) in uno o entrambi gli occhi che non si è risolto dopo una settimana di trattamento convenzionale
• Cheratopatia neurotrofica di stadio 2 o 3 in almeno un occhio, con un difetto di almeno 1 mm di lunghezza o larghezza
• Evidenza di ridotta sensibilità corneale misurata con estesiometro di Cochet-Bonnet
• Punteggio BCVA (migliore acuità visiva corretta) di 75 o meno conteggi di lettere nell’occhio in studio
• Per le donne in età fertile: utilizzo di un metodo contraccettivo altamente efficace e test di gravidanza negativo

Criteri di esclusione principali:

• Altre condizioni oculari che potrebbero interferire con i risultati dello studio
• Intervento chirurgico oculare negli ultimi 3 mesi
• Utilizzo di altri farmaci oculari che potrebbero influenzare lo studio
• Storia di reazioni allergiche al farmaco in studio o a farmaci simili
• Gravidanza o allattamento
• Partecipazione a un altro trial clinico negli ultimi 30 giorni
• Gravi condizioni di salute che potrebbero compromettere la partecipazione allo studio

Durante lo studio, i medici valuteranno la guarigione della cornea utilizzando esami oculari speciali e controlleranno eventuali effetti collaterali. Ai partecipanti verrà chiesto di segnalare qualsiasi cambiamento nei sintomi, come disagio o alterazioni della vista.

Studio sulla Sicurezza ed Efficacia dei Colliri RGN-259 per Pazienti con Cheratopatia Neurotrofica

Localizzazione: Germania, Italia, Polonia, Spagna

Questo studio clinico valuta la soluzione oftalmica di Timbetasin acetato 0,1%, conosciuta anche con il nome in codice RGN-259. Questa soluzione è progettata per aiutare a guarire la cornea e migliorare la salute oculare nei pazienti con cheratopatia neurotrofica, una condizione in cui la cornea perde la sua sensibilità e capacità di guarire correttamente.

Lo studio confronta la sicurezza e l’efficacia di RGN-259 con un placebo in uno studio in doppio cieco, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento reale. Questo approccio aiuta a garantire risultati imparziali. I partecipanti utilizzeranno i colliri per un periodo fino a quattro settimane e avranno controlli regolari per monitorare la guarigione dei difetti corneali e valutare eventuali cambiamenti nella condizione oculare.

Criteri di inclusione principali:

• Età minima di 18 anni, di qualsiasi razza e sesso
• Consenso informato scritto fornito
• Presenza di un difetto epiteliale persistente (PED) in uno o entrambi gli occhi al momento della prima visita, che non si è risolto dopo 1 settimana di trattamento standard
• Cheratopatia neurotrofica di stadio 2 o 3 in almeno un occhio, con la parte più lunga del difetto di almeno 1 mm
• Ridotta sensibilità corneale (40 mm o meno con estesiometro di Cochet-Bonnet)
• Punteggio BCVA di 75 conteggi di lettere o meno nell’occhio in studio secondo il protocollo ETDRS
• Per le donne in età fertile: metodo contraccettivo adeguato per almeno 4 settimane prima della prima dose e fino a 12 settimane dopo l’ultima dose, e test di gravidanza urinario negativo durante lo screening

Criteri di esclusione principali:

• Pazienti non diagnosticati con cheratopatia neurotrofica
• Età inferiore a 18 anni
• Appartenenza a una popolazione vulnerabile, come persone incapaci di dare il consenso

Durante le visite di follow-up, la dimensione del difetto oculare verrà misurata utilizzando un colorante speciale chiamato fluoresceina che evidenzia il difetto sotto luce blu. La sensibilità oculare e la visione verranno rivalutate e verranno registrati eventuali effetti collaterali o cambiamenti nella salute del paziente.

Il Farmaco Sperimentale: RGN-259

Entrambi gli studi stanno valutando RGN-259, una soluzione oftalmica contenente Timbetasin acetato. Questo farmaco è somministrato come collirio direttamente negli occhi ed è specificamente formulato per il trattamento della cheratopatia neurotrofica. RGN-259 agisce promuovendo la crescita e la riparazione cellulare, aiutando così nella guarigione del tessuto corneale danneggiato. Il farmaco supporta i processi naturali di riparazione dell’occhio, riducendo il danno alla cornea e promuovendo la guarigione della superficie oculare.

La concentrazione utilizzata negli studi è dello 0,1%, e i ricercatori stanno valutando sia la sicurezza che l’efficacia di questo trattamento nel promuovere la guarigione completa dei difetti epiteliali persistenti.

Fasi dello Studio

Entrambi gli studi seguono un percorso strutturato simile:

1. Visita iniziale e screening: Durante questa fase, viene confermata l’eleggibilità per lo studio attraverso la revisione della storia medica, un esame oculare completo e la misurazione della sensibilità corneale e dell’acuità visiva.

2. Randomizzazione e assegnazione del trattamento: I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere RGN-259 o placebo in modo in doppio cieco.

3. Periodo di trattamento: I partecipanti applicano i colliri assegnati seguendo le istruzioni fornite e partecipano a visite programmate per il monitoraggio.

4. Visite di follow-up: Controlli regolari per valutare il progresso della guarigione, misurare le dimensioni del difetto corneale utilizzando la colorazione con fluoresceina e monitorare eventuali effetti collaterali.

5. Valutazione finale: Al termine del periodo di studio viene condotta una valutazione completa per determinare l’efficacia e la sicurezza del trattamento. L’endpoint primario è la percentuale di partecipanti che raggiungono la guarigione completa del difetto epiteliale persistente entro il giorno 29.

Riepilogo

La cheratopatia neurotrofica è una condizione oculare rara e progressiva che richiede nuove opzioni terapeutiche efficaci. I due studi clinici attualmente in corso stanno valutando RGN-259, una soluzione oftalmica di Timbetasin acetato, come potenziale trattamento per questa condizione.

Entrambi gli studi sono condotti in diversi paesi europei, inclusa l’Italia, offrendo opportunità di partecipazione ai pazienti italiani affetti da questa condizione. Gli studi utilizzano un design in doppio cieco controllato con placebo, che rappresenta il gold standard nella ricerca clinica per garantire risultati affidabili e imparziali.

I criteri di inclusione sono simili in entrambi gli studi e richiedono la presenza di un difetto epiteliale persistente che non risponde al trattamento convenzionale, insieme a una ridotta sensibilità corneale. Questo approccio assicura che i partecipanti abbiano effettivamente la condizione target e possano beneficiare del trattamento sperimentale.

Il farmaco RGN-259 agisce promuovendo la guarigione e la rigenerazione dei tessuti corneali attraverso la sua azione sui fattori di crescita cellulare. Questo meccanismo d’azione rappresenta un approccio promettente per affrontare la causa sottostante della difficoltà di guarigione nella cheratopatia neurotrofica.

I pazienti interessati a partecipare a questi studi dovrebbero consultare il proprio oftalmologo per discutere l’eleggibilità e ottenere maggiori informazioni sui centri di studio disponibili nel proprio paese.