Aferesi

L’aferesi è una procedura medica che permette ai professionisti sanitari di separare il sangue nei suoi singoli componenti usando una macchina specializzata, raccogliendo o rimuovendo elementi specifici prima di restituire il resto al corpo. Questa tecnica versatile serve due scopi principali: raccogliere componenti del sangue da donatori sani per aiutare pazienti bisognosi, oppure trattare condizioni mediche rimuovendo sostanze dannose dal flusso sanguigno di un paziente.

Indice dei contenuti

• Come Funziona l’Aferesi
• Diversi Tipi di Procedure di Aferesi
• Condizioni Mediche Trattate con l’Aferesi
• Donazione di Sangue Tramite Aferesi
• Cosa Aspettarsi Durante una Procedura di Aferesi
• Sicurezza e Potenziali Complicazioni
• Come l’Aferesi Aiuta a Salvare Vite
• Come l’Aferesi Aiuta a Gestire le Malattie
• Metodi di Trattamento Standard che Utilizzano l’Aferesi
• Approcci Terapeutici negli Studi Clinici
• Prognosi e Risultati del Trattamento
• Progressione Naturale della Malattia Senza Trattamento
• Possibili Complicazioni
• Impatto sulla Vita Quotidiana
• Supporto per i Familiari
• Chi Dovrebbe Considerare l’Aferesi Diagnostica
• Metodi Diagnostici: Come l’Aferesi Aiuta a Identificare le Malattie
• Diagnostica per la Qualificazione agli Studi Clinici
• Studi Clinici Attivi sull’Aferesi

Come Funziona l’Aferesi

Quando si sottopone a un’aferesi, una macchina preleva il sangue dal corpo attraverso un ago inserito in una vena, solitamente nel braccio. Alcuni pazienti possono avere il sangue raccolto attraverso un catetere venoso centrale (un tubicino inserito in una vena grande nella parte superiore della spalla o vicino alla clavicola). Il sangue entra poi in un dispositivo chiamato centrifuga (una macchina che fa girare il sangue a velocità specifiche per separarlo in base alla densità dei suoi componenti).^[1]

Il sangue naturalmente è composto da quattro parti principali: globuli rossi, globuli bianchi, piastrine e plasma. I globuli rossi sono i più pesanti, quindi si depositano sul fondo durante la centrifugazione. I globuli bianchi e le piastrine vengono dopo in ordine di peso, con il plasma che è il componente più leggero e sale verso l’alto. La macchina è programmata per raccogliere qualunque componente sia necessario, mentre le parti rimanenti vengono restituite al corpo attraverso lo stesso ago o attraverso un secondo ago nell’altro braccio.^[2]

L’intero processo utilizza attrezzature sterili monouso per garantire la sicurezza. Per prevenire la coagulazione del sangue durante la procedura, una soluzione anticoagulante (una sostanza che impedisce al sangue di coagulare) contenente citrato viene automaticamente mescolata al sangue mentre scorre attraverso la macchina. Questo farmaco mantiene il sangue fluido durante tutto il processo di raccolta.^[1]

Diversi Tipi di Procedure di Aferesi

I professionisti sanitari utilizzano diversi tipi di aferesi a seconda di cosa deve essere raccolto o rimosso. La leucaferesi (procedura che rimuove i globuli bianchi) si concentra sulla rimozione dei globuli bianchi dal flusso sanguigno. Questo trattamento aiuta ad alleviare i sintomi nei pazienti i cui globuli bianchi si stanno moltiplicando in modo incontrollato, il che può causare complicazioni gravi come emorragie cerebrali o difficoltà respiratorie.^[1]

La plasmaferesi (chiamata anche scambio plasmatico) rimuove la parte liquida del sangue che contiene proteine. Durante questa procedura, vengono filtrate le proteine anomale che potrebbero attaccare organi sani, e il plasma rimosso viene sostituito con una soluzione di albumina umana al 5 percento preparata da donatori sani, oppure talvolta con plasma donato da altre persone. Questo scambio rimuove circa il 65 percento dei componenti dannosi durante una singola sessione di trattamento.^[2]

La fotoferesi è un trattamento specializzato che modifica i globuli bianchi chiamati linfociti. La macchina rimuove queste cellule e le tratta con un farmaco chiamato metossalene, che le rende sensibili alla luce ultravioletta. Le cellule vengono poi esposte alla luce UVA all’interno della macchina prima di essere restituite al paziente. Questo processo cambia il modo in cui funziona il sistema immunitario e può aiutare a diminuire i sintomi in certe condizioni.^[1]

La trasfusione di scambio dei globuli rossi rimuove globuli rossi danneggiati o non sani e li sostituisce con quelli sani donati da altri. Questo è particolarmente utile per i pazienti con anemia falciforme, dove globuli rossi di forma anomala causano problemi in tutto il corpo.^[1]

La deplezione piastrinica rimuove l’eccesso di piastrine dal sangue. Le piastrine aiutano il sangue a formare coaguli, ma averne troppe può causare complicazioni pericolose come coagulazione o sanguinamento anomali. Rimuovere le piastrine extra prima di restituire il sangue aiuta a prevenire questi problemi.^[1]

La raccolta di cellule staminali dal sangue periferico raccoglie cellule staminali immature dal flusso sanguigno per l’uso nei trapianti di cellule staminali. Prima di questa procedura, i pazienti prendono farmaci per diversi giorni per spostare le cellule staminali dal midollo osseo nel flusso sanguigno, rendendole più facili da raccogliere.^[1]

Condizioni Mediche Trattate con l’Aferesi

L’aferesi gioca un ruolo importante nel trattamento dei tumori del sangue. I professionisti sanitari possono utilizzarla per la leucemia mieloide acuta, alcuni tipi di linfoma incluso il linfoma cutaneo a cellule T, il mieloma multiplo e la macroglobulinemia di Waldenstrom. Per le persone che stanno affrontando chemioterapie intense, l’aferesi può preservare cellule staminali sane che verranno loro restituite dopo il completamento del trattamento.^[1]

Molti disturbi comuni del sangue beneficiano del trattamento con aferesi. I pazienti con anemia falciforme, dove globuli rossi di forma anomala causano dolore e danni agli organi, ricevono spesso trasfusioni di scambio dei globuli rossi. La procedura viene utilizzata anche per la crioglobulinemia (una condizione dove proteine anomale nel sangue si addensano alle basse temperature), e la porpora trombotica trombocitopenica (un disturbo raro che causa coaguli di sangue pericolosi in tutto il corpo).^[1]

Diverse condizioni neurologiche rispondono alla terapia di scambio plasmatico. Queste includono la sindrome di Guillain-Barré (dove il sistema immunitario danneggia i nervi causando debolezza e paralisi); la sclerosi multipla, una malattia che colpisce il cervello e il midollo spinale; e la miastenia gravis (che causa debolezza muscolare). L’aferesi rimuove gli anticorpi dannosi che attaccano il sistema nervoso mentre altri farmaci lavorano per impedire al corpo di produrne altri.^[1]

Oltre a queste categorie principali, l’aferesi può trattare complicazioni da trapianti di organi, inclusa la malattia del trapianto contro l’ospite dove le cellule trapiantate attaccano il corpo del ricevente, e il rigetto del trapianto dove il sistema immunitario cerca di distruggere l’organo trapiantato.^[1]

Donazione di Sangue Tramite Aferesi

Le persone sane possono donare componenti specifici del sangue attraverso l’aferesi per aiutare i pazienti negli ospedali. Questo tipo di donazione è diverso dalla normale donazione di sangue intero perché raccoglie solo il componente necessario. Per esempio, una donazione di aferesi piastrinica può fornire tante piastrine quante ne verrebbero da quattro a sei donazioni di sangue intero, rendendola un modo molto efficiente per aiutare i pazienti.^[2]

Durante una donazione di aferesi a doppi globuli rossi, la macchina raccoglie il doppio dei globuli rossi rispetto a quanti ne fornirebbe una normale donazione di sangue intero. Il donatore riceve indietro il proprio plasma e le piastrine, il che significa che sta donando solo i globuli rossi. Poiché vengono raccolti più globuli rossi, i donatori devono attendere fino a 16 settimane prima di donare nuovamente, rispetto alle otto settimane standard per il sangue intero. Tuttavia, questo significa che i donatori possono aiutare il doppio visitando il centro donazioni la metà delle volte.^[2]

Le donazioni di piastrine sono particolarmente importanti perché le piastrine durano solo cinque giorni prima di scadere, a differenza dei globuli rossi che possono essere conservati molto più a lungo. Gli ospedali hanno costantemente bisogno di piastrine fresche per i pazienti oncologici e altri il cui conteggio piastrinico è basso. I donatori sani possono donare piastrine anche ogni sette giorni, rendendo possibile aiutare i pazienti regolarmente.^[2]

L’aferesi per donatori richiede più tempo di una donazione di sangue intero, tipicamente durando da 90 minuti a due ore per la maggior parte delle procedure. Nonostante il maggiore impegno di tempo, il processo è facile e indolore, e molti donatori trovano gratificante sapere che la loro donazione va direttamente ai pazienti che necessitano di quel componente specifico del sangue.^[2]

Cosa Aspettarsi Durante una Procedura di Aferesi

Prima dell’appuntamento per l’aferesi, il professionista sanitario fornirà istruzioni specifiche su come prepararsi. In generale, è utile bere molti liquidi nei giorni precedenti la procedura. Se si stanno donando cellule staminali dal sangue periferico, sarà necessario prendere farmaci per diversi giorni in anticipo per spostare le cellule staminali dal midollo osseo nel flusso sanguigno dove possono essere raccolte.^[1]

Per i pazienti che si sottopongono a donazione di piastrine, è importante evitare di prendere aspirina per almeno due giorni prima della procedura, e i farmaci antinfiammatori non steroidei non dovrebbero essere assunti nelle 24 ore precedenti la donazione. Questi farmaci influenzano il funzionamento delle piastrine e potrebbero rendere le piastrine raccolte meno efficaci per i pazienti che le ricevono.^[2]

Il giorno della procedura, ci si siederà su una sedia comoda, simile a una poltrona reclinabile. Un operatore sanitario pulirà il punto di inserimento dell’ago con una preparazione di iodio per prevenire infezioni, quindi inserirà un ago sterile in una vena del braccio. Se in passato si sono avuti prelievi di sangue riusciti da una particolare vena, è bene informare il personale in modo che possano utilizzare quel punto.^[1]

Durante la procedura, ci si può rilassare, leggere, guardare film, ascoltare musica o parlare con altri donatori o con il personale. La durata varia a seconda del tipo di aferesi che si sta facendo. La maggior parte delle procedure richiede tra un’ora e mezza e quattro ore per essere completata. Alcune persone sentono freddo durante la procedura perché la soluzione anticoagulante è a temperatura ambiente. Il personale può fornire cuscinetti riscaldanti e coperte per mantenere il comfort.^[1]

Alcune persone sperimentano formicolio intorno alle labbra o nelle dita durante l’aferesi. Questo accade perché l’anticoagulante citrato abbassa temporaneamente i livelli di calcio nel sangue. Se ciò si verifica, il personale può mettere in pausa la procedura e dare compresse di calcio per alleviare i sintomi. La maggior parte degli effetti collaterali sono lievi e passano rapidamente.^[2]

Sicurezza e Potenziali Complicazioni

L’aferesi è generalmente sicura e ben tollerata sia dai donatori sani che dai pazienti che ricevono il trattamento. La procedura viene utilizzata con successo dall’inizio degli anni ’70, e la tecnologia è migliorata significativamente nel corso dei decenni. Tuttavia, come con qualsiasi procedura medica che comporta l’inserimento di aghi nelle vene, esistono alcuni rischi.^[2]

Gli effetti collaterali più comuni includono sentirsi stanchi, nauseati, con vertigini o freddo durante la procedura. Le sensazioni di formicolio intorno alla bocca e nelle dita che alcune persone sperimentano sono causate dall’anticoagulante citrato che influenza temporaneamente i livelli di calcio. Un aumento temporaneo del prurito o una febbre di bassa intensità possono verificarsi dopo la fotoferesi. La pressione sanguigna può diminuire durante la procedura, ed è per questo che i pazienti rimangono seduti o sdraiati e vengono monitorati durante tutto il processo.^[1]

L’inserimento degli aghi grandi o dei cateteri necessari per l’aferesi può talvolta causare complicazioni nel punto di inserimento. Queste possono includere lividi, sanguinamento o infezione. Se viene posizionato un catetere venoso centrale nella parte superiore del torace o nell’area della spalla, c’è un piccolo rischio di perforare il polmone, che potrebbe causare un collasso polmonare chiamato pneumotorace (una condizione in cui l’aria entra nello spazio tra il polmone e la parete toracica). Tuttavia, i professionisti sanitari prendono precauzioni per ridurre al minimo questi rischi.^[5]

Poiché lo scambio plasmatico comporta la rimozione di grandi volumi di plasma e la sua sostituzione con albumina o plasma donato, questo processo non sostituisce tutte le proteine normalmente presenti nel plasma. Le proteine immunoglobuliniche e alcuni fattori della coagulazione non vengono completamente sostituiti, il che significa che i pazienti possono temporaneamente avere livelli più bassi di queste sostanze importanti. Per i pazienti con porpora trombotica trombocitopenica, viene utilizzato plasma fresco congelato come fluido di sostituzione invece dell’albumina perché contiene proteine necessarie.^[5]

Complicazioni gravi come ritmi cardiaci anomali, convulsioni, squilibri elettrolitici e sanguinamenti inspiegabili sono molto rari. I professionisti sanitari monitorano attentamente i pazienti durante tutta la procedura e possono affrontare rapidamente qualsiasi problema che si presenti. Nonostante questi potenziali rischi, i benefici dell’aferesi per il trattamento di condizioni mediche gravi generalmente superano di gran lunga le possibili complicazioni.^[12]

Come l’Aferesi Aiuta a Salvare Vite

L’impatto dell’aferesi sulla cura dei pazienti è notevole. Più di 1.000 pazienti ricevono trattamenti di aferesi ogni anno nei principali centri medici, e molti altri beneficiano ricevendo componenti del sangue raccolti attraverso l’aferesi da donatori. La procedura è particolarmente cruciale per i pazienti oncologici, che costituiscono il 95 percento dei riceventi di piastrine in alcuni ospedali.^[2]

Un vantaggio importante dei componenti del sangue raccolti tramite aferesi è che espongono il ricevente a meno donatori diversi. Quando le piastrine vengono raccolte da donazioni di sangue intero, servono da sei a otto donatori diversi per creare abbastanza piastrine per una trasfusione a un paziente. Con l’aferesi, tutte quelle piastrine provengono da un singolo donatore, riducendo notevolmente l’esposizione del paziente a gruppi sanguigni diversi e diminuendo la possibilità di reazioni.^[2]

Per l’aferesi terapeutica, la capacità di rimuovere sostanze dannose specifiche dal sangue preservando i componenti sani dà ai medici uno strumento potente. Nelle malattie autoimmuni a progressione rapida, lo scambio plasmatico può rimuovere gli anticorpi dannosi esistenti mentre altri farmaci lavorano per impedire al corpo di produrne altri. Questo approccio combinato può salvare vite quando i soli farmaci non sono sufficienti.^[5]

La procedura permette anche la rimozione selettiva basata su esigenze mediche specifiche. Nell’aferesi lipidica, per esempio, il colesterolo a lipoproteine a bassa densità può essere rimosso selettivamente dal plasma per i pazienti con ipercolesterolemia familiare, una condizione ereditaria che causa un accumulo pericoloso di colesterolo. Questo approccio mirato fornisce opzioni di trattamento per pazienti le cui condizioni non possono essere gestite solo attraverso dieta e farmaci.^[5]

Come l’Aferesi Aiuta a Gestire le Malattie

L’obiettivo del trattamento con aferesi non è necessariamente curare la malattia, ma controllare i sintomi, rallentare la progressione, ridurre le complicazioni e migliorare la qualità della vita dei pazienti che affrontano condizioni mediche gravi. A differenza dei farmaci che agiscono su tutto l’organismo, l’aferesi prende di mira componenti specifici del sangue che contribuiscono alla malattia. Questa precisione la rende preziosa per condizioni in cui cellule anomale o proteine dannose si accumulano più velocemente di quanto il corpo possa eliminarle naturalmente.

Le decisioni terapeutiche dipendono fortemente dallo stadio della malattia e dalle caratteristiche individuali del paziente. Una persona con una malattia in fase iniziale può aver bisogno di meno sedute rispetto a qualcuno con complicazioni avanzate. Fattori come la salute generale del paziente, la gravità dei sintomi e la velocità con cui la malattia sta progredendo influenzano tutti il piano di trattamento. I medici valutano attentamente ogni situazione per determinare se l’aferesi è appropriata e con quale frequenza dovrebbero avvenire le sedute.

Esistono trattamenti di aferesi standard che le società mediche e le linee guida cliniche hanno approvato per condizioni specifiche. Questi protocolli consolidati guidano i medici nell’uso dell’aferesi in modo sicuro ed efficace. Allo stesso tempo, i ricercatori continuano a esplorare nuove applicazioni attraverso studi clinici, testando se l’aferesi possa beneficiare ulteriori condizioni o se la combinazione con altri trattamenti produca risultati migliori.

Metodi di Trattamento Standard che Utilizzano l’Aferesi

Le procedure di aferesi più consolidate sono utilizzate da decenni e sono supportate da ricerche approfondite ed esperienza clinica. Questi trattamenti seguono protocolli specifici che si sono dimostrati sicuri ed efficaci per particolari condizioni mediche.

La plasmaferesi, nota anche come scambio plasmatico, è uno dei metodi di aferesi terapeutica più comuni. Durante questa procedura, una macchina separa il plasma—la parte liquida del sangue—dalle cellule del sangue. Il plasma del paziente viene rimosso perché contiene sostanze che causano malattia come anticorpi anomali o complessi immunitari che attaccano i tessuti sani. I medici sostituiscono il plasma rimosso con una soluzione, più comunemente albumina umana (una proteina del sangue) al 5%, preparata dal sangue di donatori sani, o talvolta con plasma fresco congelato da donatori. Questa sostituzione è necessaria perché il corpo ha bisogno di un certo volume di fluido per funzionare correttamente.^[1]

Un tipico scambio plasmatico rimuove circa il 65% delle sostanze bersaglio in una singola seduta. Poiché il corpo continua a produrre queste sostanze dannose, i pazienti di solito hanno bisogno di trattamenti multipli. La frequenza varia considerevolmente: alcune condizioni richiedono trattamenti quotidiani inizialmente, mentre altre necessitano di sedute settimanali o bisettimanali. La durata del trattamento può variare da alcune settimane a mesi, a seconda della rapidità con cui la malattia risponde e se il paziente sta anche assumendo farmaci per sopprimere il problema sottostante.^[13]

La plasmaferesi tratta diverse gravi condizioni neurologiche attraverso linee guida cliniche consolidate. Per la sindrome di Guillain-Barré, un disturbo in cui il sistema immunitario attacca i nervi e causa debolezza e paralisi, lo scambio plasmatico aiuta a rimuovere gli anticorpi dannosi e può accelerare il recupero. I pazienti con miastenia gravis, una condizione che causa grave debolezza muscolare, beneficiano della rimozione degli anticorpi che bloccano la comunicazione tra nervi e muscoli. Nella sclerosi multipla e nella neuromielite ottica, lo scambio plasmatico può aiutare durante gravi riacutizzazioni che non rispondono ai trattamenti standard.^[1]

Per i disturbi del sangue, l’aferesi assume forme diverse a seconda di ciò che deve essere rimosso. La leucaferesi rimuove i globuli bianchi in eccesso nei pazienti con leucemia che hanno conteggi pericolosamente elevati. Quando i globuli bianchi si moltiplicano in modo incontrollato, possono causare gravi complicazioni come emorragia cerebrale, difficoltà respiratorie e altri problemi. La procedura aiuta a ridurre queste cellule rapidamente mentre la chemioterapia lavora per controllare il cancro sottostante.^[1]

La deplezione piastrinica affronta il problema opposto—troppe piastrine. Le piastrine aiutano il sangue a coagulare, ma numeri eccessivi possono causare complicazioni inclusi sia coagulazione anomala che sanguinamento paradossale. La macchina per aferesi rimuove selettivamente le piastrine restituendo altri componenti del sangue al paziente. Questo fornisce un rapido sollievo dai sintomi pericolosi.^[1]

La trasfusione a scambio di globuli rossi è particolarmente importante per i pazienti con anemia falciforme. In questa condizione ereditaria, l’emoglobina anomala causa ai globuli rossi di diventare rigidi e a forma di mezzaluna. Queste cellule danneggiate bloccano i vasi sanguigni, causando dolore grave, danni agli organi e complicazioni potenzialmente letali. Durante lo scambio di globuli rossi, la macchina per aferesi rimuove le cellule falciformi del paziente e simultaneamente le sostituisce con globuli rossi sani donati. Questa procedura può prevenire complicazioni, trattare crisi acute e migliorare la qualità della vita delle persone che convivono con questa condizione cronica.^[1]

La fotoferesi rappresenta una forma specializzata di aferesi con effetti immunomodulatori. La macchina raccoglie i globuli bianchi chiamati linfociti dal sangue del paziente. Queste cellule vengono poi trattate con un farmaco chiamato metossalene (noto anche come 8-metossipsoralene) che le rende sensibili alla luce ultravioletta. I linfociti trattati vengono esposti alla luce UVA all’interno della macchina prima di essere restituiti al flusso sanguigno del paziente. Questo processo cambia il modo in cui si comporta il sistema immunitario, anche se il meccanismo esatto non è completamente compreso. La fotoferesi ha mostrato benefici per il linfoma cutaneo a cellule T, un cancro che colpisce la pelle, e per la malattia del trapianto contro l’ospite, una complicazione che può verificarsi dopo il trapianto di cellule staminali o midollo osseo. Può anche aiutare a trattare il rigetto di trapianti d’organo.^[1]

La durata delle procedure di aferesi varia in base al tipo. La donazione o deplezione piastrinica richiede tipicamente tra un’ora e mezza e due ore. Lo scambio plasmatico di solito richiede circa due ore ma può estendersi a tre o quattro ore a seconda di quanto plasma deve essere rimosso e delle dimensioni del paziente. Le sedute di fotoferesi durano generalmente tra un’ora e mezza e quattro ore. Lo scambio di globuli rossi può richiedere dalle tre alle quattro ore. Questi tempi includono la preparazione, la procedura vera e propria e un breve periodo di recupero.^[2]

Approcci Terapeutici negli Studi Clinici

Mentre i protocolli di aferesi consolidati trattano efficacemente molte condizioni, i ricercatori continuano a indagare nuove applicazioni e miglioramenti ai metodi esistenti. Gli studi clinici esplorano se l’aferesi possa beneficiare ulteriori malattie, se tecniche modificate funzionino meglio e come l’aferesi si combini con farmaci più recenti.

Un’area di indagine attiva riguarda l’uso dell’aferesi per raccogliere cellule staminali per il trapianto. Questa non è aferesi terapeutica nel senso tradizionale—la procedura non sta trattando la malattia rimuovendo componenti dannosi. Invece, raccoglie cellule staminali sane che possono essere conservate e successivamente trapiantate nel paziente dopo che ha subito una chemioterapia intensiva per tumori del sangue come leucemia, linfoma o mieloma multiplo. Prima della raccolta, i pazienti ricevono farmaci per diversi giorni che mobilizzano le cellule staminali dal midollo osseo nel flusso sanguigno, dove la macchina per aferesi può raccoglierle. Questo approccio, chiamato raccolta di cellule staminali dal sangue periferico, ha ampiamente sostituito il prelievo di midollo osseo perché è meno invasivo e spesso produce più cellule staminali.^[1]

Gli studi stanno esplorando protocolli ottimali per la raccolta di cellule staminali, inclusi quali farmaci funzionano meglio per mobilizzare le cellule, quante cellule devono essere raccolte e come elaborarle e conservarle per i migliori risultati del trapianto. Gli studi di Fase II e Fase III confrontano diverse strategie di mobilizzazione e tecniche di raccolta per identificare approcci che massimizzano la resa cellulare minimizzando gli effetti collaterali per donatori e riceventi.

Le istituzioni di ricerca stanno indagando usi ampliati della fotoferesi oltre le sue indicazioni approvate. Gli studi clinici esaminano se questo trattamento immunomodulatore possa aiutare i pazienti con trapianti di organi solidi (cuore, polmone, rene) che stanno sperimentando rigetto nonostante i farmaci anti-rigetto standard. Gli studi in fase iniziale hanno mostrato risultati promettenti, con alcuni pazienti che sperimentano una migliore funzione del trapianto e una ridotta necessità di farmaci immunosoppressivi. Il meccanismo sembra coinvolgere il cambiamento del modo in cui i linfociti T (un tipo di globuli bianchi) rispondono all’organo trapiantato.^[11]

I ricercatori stanno anche testando la fotoferesi per trattare la malattia del trapianto contro l’ospite che si verifica dopo il trapianto di cellule staminali. Gli studi di Fase II hanno dimostrato che la fotoferesi può ridurre sintomi come eruzioni cutanee, problemi gastrointestinali e disfunzione epatica nei pazienti la cui malattia non risponde adeguatamente ai corticosteroidi e ad altri trattamenti standard. La terapia sembra funzionare inducendo tolleranza immunitaria senza sopprimere ampiamente l’intero sistema immunitario, riducendo potenzialmente il rischio di infezione rispetto ai farmaci immunosoppressivi convenzionali.

Un’altra area investigazionale riguarda l’aferesi delle LDL, chiamata anche aferesi lipidica. Questa procedura specializzata rimuove selettivamente il colesterolo a lipoproteine a bassa densità (LDL), le lipoproteine a densità molto bassa, la lipoproteina(a) e i trigliceridi dal plasma utilizzando colonne speciali o filtri che si legano a questi grassi. I farmaci standard per abbassare il colesterolo non funzionano per tutti, in particolare i pazienti con ipercolesterolemia familiare, una condizione genetica ereditaria che causa livelli di colesterolo estremamente elevati dalla nascita. Questi pazienti sviluppano gravi malattie cardiovascolari in giovane età nonostante la massima terapia medica.^[9]

Gli studi clinici stanno valutando l’aferesi delle LDL combinata con farmaci più recenti per il colesterolo come gli inibitori PCSK9 per determinare se questa combinazione fornisce una migliore protezione cardiovascolare rispetto a uno dei due trattamenti da solo. Gli studi stanno anche indagando se l’aferesi delle LDL possa aiutare i pazienti con glomerulosclerosi focale segmentaria (FSGS) ricorrente, una malattia renale che a volte ritorna dopo il trapianto di rene. I risultati iniziali suggeriscono che la rimozione di alcune lipoproteine può ridurre il tasso di ricorrenza, anche se sono necessari studi più ampi per confermare questo beneficio.^[9]

Prognosi e Risultati del Trattamento

Le prospettive per le persone sottoposte ad aferesi terapeutica variano significativamente a seconda della condizione sottostante trattata. Per alcune malattie, l’aferesi rappresenta una terapia di supporto che aiuta a gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita piuttosto che fornire una cura. Comprendere aspettative realistiche aiuta i pazienti e le famiglie a prepararsi emotivamente e praticamente per il percorso di trattamento che li attende.

In condizioni come la porpora trombotica trombocitopenica, lo scambio plasmatico può migliorare drasticamente i tassi di sopravvivenza. Senza trattamento, questa condizione è spesso fatale, ma con una terapia di aferesi tempestiva, molti pazienti si riprendono completamente. La procedura rimuove le sostanze dannose che causano coaguli di sangue in tutto il corpo, dando tempo ai farmaci di sopprimere il processo patologico. Tuttavia, alcuni pazienti sperimentano episodi ricorrenti che richiedono trattamenti ripetuti.

Per le persone con anemia falciforme, lo scambio di globuli rossi attraverso l’aferesi può prevenire complicazioni potenzialmente letali e ridurre la frequenza delle crisi dolorose. La procedura scambia globuli rossi malati con cellule sane donate, migliorando la distribuzione di ossigeno in tutto il corpo. Sebbene questo migliori significativamente la qualità della vita e riduca le complicazioni acute, non cura la condizione genetica sottostante. I pazienti tipicamente richiedono trattamenti ripetuti per tutta la vita.

Nelle condizioni neurologiche come la sindrome di Guillain-Barré o la miastenia grave, lo scambio plasmatico aiuta ad accelerare il recupero rimuovendo anticorpi dannosi. Molti pazienti sperimentano un miglioramento significativo della forza e della funzione muscolare dopo il trattamento. Tuttavia, l’entità del recupero varia considerevolmente tra gli individui. Alcuni riacquistano la piena funzionalità mentre altri continuano a sperimentare debolezza residua. I tempi del trattamento sono molto importanti: un intervento precoce generalmente porta a risultati migliori.

Progressione Naturale della Malattia Senza Trattamento

Quando le condizioni che richiedono l’aferesi rimangono non trattate, la progressione naturale può essere grave e talvolta potenzialmente letale. Comprendere cosa potrebbe accadere senza intervento aiuta a spiegare perché gli operatori sanitari raccomandano queste procedure nonostante l’impegno di tempo e il potenziale disagio coinvolti.

Nella porpora trombotica trombocitopenica senza scambio plasmatico, la formazione di piccoli coaguli di sangue in tutto il corpo continua incontrollata. Questi coaguli consumano piastrine e danneggiano i globuli rossi bloccando il flusso sanguigno agli organi vitali. Il cervello, i reni e il cuore soffrono per l’inadeguata distribuzione di ossigeno e nutrienti. Senza trattamento, il tasso di mortalità si avvicina al novanta percento. I pazienti possono sperimentare ictus, insufficienza renale, attacchi cardiaci o gravi emorragie nonostante la presenza di coaguli di sangue altrove nel corpo.

Le persone con anemia falciforme che non ricevono scambio di globuli rossi durante le complicazioni acute affrontano gravi conseguenze. I globuli rossi di forma anomala si raggruppano insieme, bloccando i vasi sanguigni e causando dolore intenso, danno tissutale e lesioni agli organi. Crisi ripetute senza trattamento adeguato portano a danni cumulativi agli organi, colpendo particolarmente la milza, i reni, i polmoni e il cervello. Gli ictus si verificano più frequentemente e l’aspettativa di vita è significativamente ridotta rispetto a coloro che ricevono interventi appropriati.

La sindrome di Guillain-Barré non trattata progredisce dalla debolezza nelle gambe verso l’alto attraverso il corpo, potenzialmente colpendo i muscoli necessari per la respirazione. Senza scambio plasmatico per rimuovere gli anticorpi che attaccano il tessuto nervoso, i pazienti possono richiedere ventilazione meccanica per settimane o mesi. Il recupero richiede più tempo e il danno nervoso permanente diventa più probabile. Alcuni individui non riacquistano mai la piena forza muscolare e continuano a sperimentare disabilità che colpisce il camminare, la funzione della mano o altre attività.

Quando i globuli bianchi eccessivi da leucemia o linfoma non vengono trattati con leucaferesi, le cellule possono accumularsi nei vasi sanguigni, particolarmente nel cervello e nei polmoni. Questo porta a un’emergenza medica chiamata leucostasi (una condizione in cui il flusso sanguigno diventa bloccato da troppe cellule), dove il flusso sanguigno diventa gravemente compromesso. I pazienti sviluppano confusione, difficoltà respiratorie e possono subire ictus o insufficienza respiratoria. Senza urgente riduzione dei conteggi dei globuli bianchi, queste complicazioni possono essere fatali entro giorni.

Possibili Complicazioni

Sebbene l’aferesi sia generalmente considerata sicura, varie complicazioni possono sorgere durante o dopo la procedura. La maggior parte sono minori e facilmente gestibili, ma la consapevolezza dei potenziali problemi aiuta i pazienti a riconoscere quando qualcosa richiede attenzione medica.

La complicazione più comune riguarda l’anticoagulante utilizzato per prevenire la coagulazione del sangue nella macchina. Il farmaco citrato si lega al calcio nel sangue, abbassando temporaneamente i livelli di calcio. Questo causa sensazioni di formicolio intorno alla bocca, nelle punte delle dita o in tutte le mani e i piedi. Alcune persone sperimentano crampi muscolari, nausea o una sensazione di stordimento. Questi sintomi di solito si risolvono rallentando la procedura o somministrando integratori di calcio come antiacidi. Sebbene scomodi, i bassi livelli di calcio durante l’aferesi raramente causano problemi gravi.

Le complicazioni dell’accesso vascolare rappresentano un’altra preoccupazione. L’inserimento di grandi cateteri endovenosi necessari per l’aferesi può causare sanguinamento nel sito di inserimento, lividi o, in rari casi, lesioni nervose. Quando le vene periferiche nelle braccia sono troppo piccole o fragili, i medici devono posizionare un catetere temporaneo in una vena più grande nella parte superiore del torace o nell’inguine. Questo comporta rischi aggiuntivi inclusi infezione, sanguinamento, collasso polmonare o coaguli di sangue che si formano nel o intorno al catetere.

Alcuni pazienti sperimentano cali della pressione sanguigna durante l’aferesi. Il volume di sangue che circola all’esterno del corpo nella macchina, combinato con gli spostamenti di fluidi e gli effetti dell’anticoagulante, può causare vertigini, sensazione di svenimento o svenimento effettivo. Il personale medico monitora attentamente la pressione sanguigna durante tutta la procedura e può regolare le impostazioni o somministrare fluidi per mantenere una circolazione stabile. La maggior parte degli episodi sono brevi e si risolvono rapidamente con interventi appropriati.

Occasionalmente si verificano reazioni allergiche, particolarmente durante lo scambio plasmatico quando viene utilizzato plasma donato o fluido sostitutivo di albumina. Le reazioni variano da prurito lieve e orticaria a difficoltà respiratorie più gravi o anafilassi. Le persone con allergie note alle proteine plasmatiche o precedenti reazioni ai prodotti ematici affrontano un rischio più elevato. Lo screening attento e la preparazione dei fluidi sostitutivi riduce significativamente questo rischio.

L’infezione rappresenta una complicazione seria ma non comune, particolarmente quando i cateteri venosi centrali rimangono in posizione per trattamenti ripetuti. I batteri possono entrare nel flusso sanguigno attraverso il sito del catetere, causando febbre, brividi e potenzialmente sepsi (un’infezione grave che si diffonde nel sangue) potenzialmente letale. Una tecnica sterile rigorosa durante l’inserimento del catetere e la cura meticolosa del sito di inserimento aiutano a prevenire le infezioni. Qualsiasi febbre dopo l’aferesi richiede una valutazione medica immediata.

Impatto sulla Vita Quotidiana

Vivere con una condizione che richiede aferesi terapeutica influisce su molti aspetti della vita quotidiana, dagli orari di lavoro al benessere emotivo. L’impegno di tempo da solo presenta sfide significative. Una singola sessione di aferesi dura tipicamente tra un’ora e mezza e quattro ore, a seconda del tipo di procedura e dei fattori individuali. Quando sono necessari più trattamenti settimanalmente o mensilmente, questo rappresenta una porzione sostanziale del tempo di una persona.

Le limitazioni fisiche spesso si estendono oltre i giorni di trattamento stessi. Molte persone si sentono affaticate per diverse ore o persino un giorno intero dopo l’aferesi. Questa stanchezza differisce dalla comune sonnolenza: è un esaurimento profondo che colpisce la motivazione e le capacità fisiche. Pianificare tempo di riposo dopo i trattamenti diventa essenziale. Attività che richiedono energia o concentrazione sostenuta potrebbero dover essere riprogrammate per adattarsi ai periodi di recupero.

Gli impegni di lavoro richiedono una negoziazione attenta. I dipendenti sottoposti a trattamenti di aferesi regolari necessitano di datori di lavoro comprensivi disposti ad accogliere frequenti appuntamenti medici. Alcune persone possono continuare a lavorare a tempo pieno programmando i trattamenti durante gli orari fuori servizio o prendendo giornate parziali di permesso. Altri trovano che orari di lavoro ridotti accolgano meglio le loro esigenze di trattamento e recupero. L’imprevedibilità di alcune condizioni aggiunge un altro livello di complessità: le attività lavorative pianificate potrebbero dover essere cancellate se diventa necessario un trattamento urgente.

Anche le attività sociali e ricreative subiscono aggiustamenti. Piani per il fine settimana, riunioni familiari o viaggi potrebbero ruotare attorno agli orari di trattamento. Anche i requisiti di spazio fisico contano: le persone devono sedersi o sdraiarsi relativamente immobili per periodi prolungati durante l’aferesi, con uno o entrambi i bracci immobilizzati. Questo esclude la maggior parte delle attività durante le sessioni di trattamento, anche se molte strutture incoraggiano a portare intrattenimento come libri, tablet o musica per aiutare a passare il tempo.

Gli impatti emotivi meritano riconoscimento anche. L’ansia per l’inserimento dell’ago, la paura delle complicazioni o la preoccupazione per la malattia sottostante possono rendere stressanti i giorni di trattamento. Alcune persone sperimentano ansia legata alle procedure mediche che aumenta nei giorni precedenti agli appuntamenti programmati. La depressione può svilupparsi quando i trattamenti continuano indefinitamente senza risoluzione della condizione sottostante. Il promemoria visibile della malattia, che siano bende che coprono i siti del catetere o l’affaticamento che limita le attività, influisce sull’immagine di sé e sull’umore.

Supporto per i Familiari

Le famiglie svolgono un ruolo essenziale nel supportare i propri cari sottoposti a trattamento con aferesi. Comprendere cosa comporta la procedura e come aiuta può ridurre l’ansia per tutti i coinvolti. Quando un familiare inizia per la prima volta i trattamenti di aferesi, imparare insieme sul processo, la durata prevista e gli effetti collaterali tipici crea una base per un supporto efficace.

L’assistenza pratica fa una differenza enorme. Il trasporto rappresenta un bisogno primario, particolarmente immediatamente dopo i trattamenti quando l’affaticamento o lo stordimento possono rendere pericolosa la guida. Avere un familiare disponibile per guidare permette ai pazienti di rilassarsi durante la procedura senza preoccuparsi di tornare a casa in sicurezza. Alcune strutture richiedono che i pazienti abbiano il trasporto organizzato prima di iniziare certi tipi di aferesi.

Accompagnare i pazienti agli appuntamenti fornisce conforto emotivo e un paio di orecchie in più per ricordare le istruzioni degli operatori sanitari. Le informazioni mediche condivise durante o dopo le procedure possono essere difficili da assorbire quando ci si sente stanchi o ansiosi. Un familiare può prendere appunti, fare domande che il paziente potrebbe dimenticare e aiutare a ricordare cambiamenti nei farmaci o istruzioni di follow-up.

A casa, riconoscere che il recupero richiede tempo aiuta a stabilire aspettative realistiche. I pazienti potrebbero aver bisogno di tempo di riposo tranquillo immediatamente dopo i trattamenti piuttosto che lanciarsi in attività familiari. Pasti leggeri potrebbero essere meglio tollerati del cibo pesante. Comprendere queste esigenze previene l’interpretazione errata del ritiro o della partecipazione ridotta come mancanza di interesse piuttosto che necessità fisica.

Il supporto emotivo coinvolge sia l’incoraggiamento che permettere spazio per sentimenti difficili. Sottoporsi a procedure mediche ripetute crea stress, paura e talvolta disperazione. I familiari possono riconoscere queste emozioni senza cercare di sistemarle immediatamente o insistere sul pensiero positivo. Semplicemente ascoltare senza giudizio fornisce un supporto prezioso. Allo stesso tempo, notare i miglioramenti e celebrare piccole vittorie aiuta a mantenere la speranza durante lunghi corsi di trattamento.

Chi Dovrebbe Considerare l’Aferesi Diagnostica

L’aferesi non è una procedura tipica che tutti incontreranno. Serve invece scopi medici molto specifici ed è raccomandata per particolari gruppi di pazienti. Se ti è stata diagnosticata una determinata patologia del sangue, un tumore ematologico o una condizione neurologica, il tuo medico potrebbe suggerirti l’aferesi come parte del percorso diagnostico o del piano terapeutico.^[1]

Le persone che dovrebbero considerare di sottoporsi alla diagnostica con aferesi includono coloro che presentano condizioni sospette o confermate che coinvolgono i componenti del sangue. Questo comprende pazienti che manifestano sintomi come conteggi estremamente elevati di globuli bianchi, piastrine o proteine anomale nel plasma sanguigno. Il tuo medico potrebbe raccomandare l’aferesi se gli esami del sangue standard mostrano risultati insoliti che necessitano di ulteriori indagini o se richiedi un’analisi specializzata dei componenti del sangue che non può essere ottenuta attraverso un normale prelievo.^[2]

È consigliabile ricercare la diagnostica con aferesi quando il tuo medico identifica determinati segnali d’allarme durante esami di routine. Ad esempio, se stai sperimentando problemi inspiegabili di sanguinamento o coagulazione, affaticamento severo o sintomi che suggeriscono che il tuo sistema immunitario sta attaccando tessuti sani, l’aferesi potrebbe aiutare a identificare la causa sottostante. I pazienti con anemia falciforme, determinati tipi di leucemia, mieloma multiplo o condizioni autoimmuni sono tra coloro che più comunemente beneficiano di questa procedura.^[1]

Metodi Diagnostici: Come l’Aferesi Aiuta a Identificare le Malattie

L’aferesi funziona come strumento diagnostico separando il sangue nei suoi singoli componenti in modo che i professionisti sanitari possano esaminare attentamente ogni parte. La procedura utilizza una macchina specializzata chiamata centrifuga, che è un dispositivo che fa girare il sangue ad alta velocità per separarlo in base alla densità dei diversi componenti. I globuli rossi sono i più pesanti e si depositano sul fondo, seguiti dai globuli bianchi, poi dalle piastrine e infine dal plasma in alto.^[2]

Durante l’aferesi diagnostica, il sangue viene prelevato dal tuo corpo attraverso un ago inserito in una vena, di solito nel braccio. Il sangue fluisce quindi nella macchina per aferesi, che lo separa in strati distinti. Il team medico può raccogliere componenti specifici per analisi di laboratorio dettagliate, restituendo le parti rimanenti del sangue al tuo corpo attraverso lo stesso ago o attraverso un secondo ago nell’altro braccio. Questo processo continuo permette ai medici di ottenere quantità molto maggiori di componenti specifici del sangue rispetto a quanto sarebbe possibile con un normale prelievo.^[1]

I tipi di procedure di aferesi diagnostica variano a seconda di ciò che il tuo medico deve esaminare. La plasmaferesi separa e rimuove il plasma del sangue, che è la parte liquida del sangue che trasporta proteine, anticorpi e altre sostanze. Analizzando il plasma rimosso, i medici possono rilevare proteine anomale, complessi immunitari o altre sostanze che potrebbero causare malattia. Questo metodo è particolarmente utile nel diagnosticare condizioni in cui anticorpi dannosi o proteine anomale circolano nel flusso sanguigno.^[2]

Un’altra tecnica diagnostica è la leucaferesi, che raccoglie specificamente i globuli bianchi per l’esame. Questo metodo aiuta i professionisti sanitari a diagnosticare condizioni in cui i globuli bianchi si stanno moltiplicando in modo incontrollato, come alcuni tipi di leucemia. Raccogliendo e analizzando queste cellule, i medici possono determinare il tipo esatto di disturbo dei globuli bianchi e quanto aggressivo potrebbe essere. Il campione concentrato ottenuto attraverso la leucaferesi fornisce informazioni molto più dettagliate rispetto a un esame del sangue standard.^[1]

Diagnostica per la Qualificazione agli Studi Clinici

Gli studi clinici che testano nuovi trattamenti per disturbi del sangue, tumori e altre condizioni gravi spesso richiedono informazioni diagnostiche molto specifiche per determinare se un paziente è idoneo a partecipare. L’aferesi svolge un ruolo critico in questo processo di qualificazione perché può fornire le misurazioni dettagliate e i campioni puri di cui i ricercatori hanno bisogno per valutare se un paziente soddisfa i criteri dello studio.^[9]

Quando i ricercatori progettano studi clinici, stabiliscono requisiti di idoneità rigorosi per garantire che i partecipanti allo studio abbiano la condizione specifica studiata e che i risultati siano significativi. Questi requisiti spesso includono misurazioni precise dei componenti del sangue, come il numero esatto di globuli bianchi, piastrine o globuli rossi, o la concentrazione di determinate proteine o anticorpi. Gli esami del sangue standard potrebbero non fornire dettagli o volume sufficienti per queste valutazioni, ed è qui che l’aferesi diventa preziosa.^[11]

Per i pazienti con tumori del sangue che cercano di iscriversi a studi clinici, l’aferesi aiuta i ricercatori a raccogliere abbastanza cellule tumorali per eseguire test genetici e molecolari dettagliati. Questi test possono rivelare caratteristiche specifiche del tumore, come particolari mutazioni genetiche o marcatori proteici, che determinano se il paziente è idoneo per studi che testano terapie mirate. Ad esempio, uno studio che testa un nuovo farmaco per la leucemia mieloide acuta potrebbe richiedere la prova che le cellule tumorali del paziente abbiano una specifica mutazione genetica, e la leucaferesi può fornire abbastanza cellule per eseguire questo test complesso.^[1]

Studi Clinici Attivi sull’Aferesi

L’aferesi lipoproteica è una procedura terapeutica importante per pazienti con livelli elevati di lipoproteina(a), un tipo di grasso nel sangue associato a un aumentato rischio di eventi cardiovascolari come infarti e ictus. Questa procedura richiede sessioni regolari e frequenti, rappresentando un carico significativo per i pazienti. Gli studi clinici attualmente in corso stanno valutando nuove opzioni terapeutiche che potrebbero ridurre la necessità di queste sessioni di aferesi, migliorando così la qualità di vita dei pazienti.

Attualmente sono disponibili 2 studi clinici che valutano il pelacarsen, un farmaco sperimentale che potrebbe ridurre la necessità di sessioni di aferesi lipoproteica in pazienti con malattie cardiovascolari. Entrambi gli studi si svolgono in Germania.

Studio sulla Sicurezza a Lungo Termine del Pelacarsen

Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e della tollerabilità a lungo termine del pelacarsen (noto anche con il nome in codice TQJ230). Lo studio è specificamente riservato a pazienti con malattia cardiovascolare che hanno precedentemente partecipato a uno studio correlato. La malattia cardiovascolare comprende condizioni che interessano il cuore e i vasi sanguigni, che possono portare a problemi di salute gravi come infarti o ictus.

Il trattamento prevede una soluzione iniettabile somministrata mediante siringa preriempita. L’obiettivo dello studio è valutare quanto bene i pazienti tollerino il trattamento per un periodo prolungato. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso iniezioni sottocutanee (sotto la pelle). Durante lo studio verranno monitorati eventuali effetti avversi o eventi avversi gravi, nonché modifiche nelle valutazioni di laboratorio e nei segni vitali.

Lo studio seguirà anche il numero di sessioni di aferesi lipoproteica eseguite ogni anno per un periodo fino a cinque anni. I livelli di lipoproteina(a) o Lp(a), un tipo specifico di grasso nel sangue, verranno misurati a vari intervalli per comprendere l’impatto a lungo termine del pelacarsen sulla salute cardiovascolare. Lo studio è previsto continuare fino al 2 settembre 2028.

Criteri di inclusione principali:

• Aver completato con successo lo studio precedente
• Essere considerati idonei dal medico a proseguire in sicurezza
• Aver fornito il consenso informato scritto
• Possono partecipare sia uomini che donne adulti e anziani

Criteri di esclusione: I pazienti che sono attualmente sottoposti ad aferesi non possono partecipare a questo studio.

Studio sulla Riduzione dell’Aferesi Lipoproteica con Pelacarsen

Questo studio clinico si concentra sugli effetti del pelacarsen (TQJ230) in pazienti con iperlipoproteinemia(a) (una condizione caratterizzata da livelli elevati di lipoproteina(a), che può portare a malattie cardiovascolari come infarti e ictus). I pazienti con questa condizione spesso devono sottoporsi a una procedura chiamata aferesi lipoproteica, un processo che rimuove la lipoproteina(a) dal sangue. Lo studio mira a verificare se il pelacarsen possa ridurre la necessità di queste sessioni di aferesi.

I partecipanti riceveranno in modo randomizzato e in doppio cieco (né il paziente né il medico sanno quale trattamento viene somministrato) pelacarsen o un placebo (una sostanza senza principio attivo) tramite iniezione sottocutanea. Lo studio durerà 52 settimane, durante le quali verrà monitorata la frequenza delle sessioni di aferesi lipoproteica.

L’obiettivo principale è determinare se il pelacarsen possa ridurre il numero di sessioni di aferesi necessarie ai pazienti, migliorando potenzialmente la loro qualità di vita e riducendo il carico del trattamento. Lo studio è progettato per dimostrare la superiorità del pelacarsen rispetto al placebo nella riduzione del tasso di sessioni di aferesi lipoproteica. Lo studio dovrebbe concludersi entro il 29 gennaio 2025.

Criteri di inclusione principali:

• Essere attualmente sottoposti ad aferesi lipoproteica per Lp(a) isolata su base settimanale in Germania da almeno 12 mesi, con almeno 35 sessioni nell’anno precedente
• Livelli di lipoproteina(a) superiori a 60 mg/dL
• Storia di infarto miocardico spontaneo (almeno 3 mesi prima dello screening)
• Possibile storia di ictus ischemico (almeno 3 mesi prima)
• Possono partecipare sia uomini che donne

Il pelacarsen è un oligonucleotide antisenso progettato per ridurre la produzione di lipoproteina(a) nel fegato. Viene somministrato tramite iniezione sottocutanea e mira a gestire i livelli elevati di lipoproteina(a), riducendo così il rischio associato alle malattie cardiovascolari.