H-L-Tryphophanyl-L-Seryl-Glycyl-L-Tryptophanyl-L-Seryl-L-Seryl-L-Cysteinyl-L-Seryl-L-Arginyl-L-Seryl-L-Cysteinyl-Glycyl-Oh (Disulfide Bond), Acetate Salt – Applicazione in terapia e ricerche cliniche attuali

NX210c: Un Trattamento Promettente per la Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)

Questo articolo tratta gli studi clinici in corso che esaminano l’uso di NX210c, un farmaco peptidico sintetico, nel trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA). La SLA è una malattia neurologica progressiva che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia, la tollerabilità e la farmacocinetica di NX210c in pazienti adulti con SLA. Lo studio si concentra sulla valutazione degli effetti del farmaco su vari biomarcatori, capacità funzionali e progressione della malattia nei pazienti affetti da SLA.

Cos’è NX210c?

NX210c è un nuovo farmaco in fase di studio per il trattamento della Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA), nota anche come morbo di Lou Gehrig. Si tratta di un peptide sintetico, ovvero una piccola molecola simile a una proteina creata in laboratorio^[1]. Il nome chimico completo di NX210c è piuttosto complesso: H-L-TRIPTOFANIL-L-SERIL-GLICIL-L-TRIPTOFANIL-L-SERIL-L-SERIL-L-CISTEINIL-L-SERIL-L-ARGINIL-L-SERIL-L-CISTEINIL-GLICIL-OH (LEGAME DISOLFURO), SALE ACETATO^[1].

Scopo dello Studio

I ricercatori stanno conducendo una sperimentazione clinica di Fase II per valutare l’efficacia e la sicurezza di NX210c nelle persone affette da SLA^[1]. Questo studio, denominato SEALS (Studio sulla Sicurezza ed Efficacia nella SLA), mira a determinare se NX210c possa aiutare a rallentare la progressione della SLA e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Come Funziona NX210c

Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente spiegato nei dettagli dello studio, NX210c è progettato per agire su alcuni aspetti specifici della SLA. I ricercatori sono particolarmente interessati ai suoi effetti su:

Catena leggera dei neurofilamenti (NfL): Una proteina misurabile nel sangue e nel liquido cerebrospinale, che può indicare il tasso di danno alle cellule nervose^[1].
Integrità della barriera emato-encefalica (BEE): La BEE è una barriera protettiva che separa il cervello dal flusso sanguigno. Nella SLA, questa barriera potrebbe essere compromessa^[1].
Neuroinfiammazione: L’infiammazione nel sistema nervoso, che si ritiene giochi un ruolo nella progressione della SLA^[1].
Trasmissione neuronale e sinaptica: Il modo in cui le cellule nervose comunicano tra loro, che è alterato nella SLA^[1].

Criteri di Idoneità

Per partecipare a questo studio, i pazienti devono soddisfare determinati criteri, tra cui:

Avere 18 anni o più^[1]
Avere una diagnosi di SLA secondo criteri specifici^[1]
Aver manifestato sintomi di SLA per 36 mesi o meno^[1]
Avere un certo livello di funzionalità polmonare (misurata attraverso la Capacità Vitale Lenta o CVL)^[1]

Ci sono anche diverse condizioni che impedirebbero a qualcuno di partecipare, come determinate patologie mediche o la recente partecipazione ad altre sperimentazioni farmacologiche^[1].

Obiettivi dello Studio

Gli obiettivi principali di questo studio sono:

Misurare l’effetto di NX210c sui livelli di catena leggera dei neurofilamenti nel sangue e nel liquido cerebrospinale^[1]
Valutare come NX210c influisce sull’integrità della barriera emato-encefalica^[1]
Esaminare l’impatto di NX210c sui sintomi della SLA e sulla progressione della malattia^[1]
Determinare se NX210c influisce sulla sopravvivenza dei pazienti con SLA^[1]
Valutare la sicurezza e la tollerabilità di NX210c^[1]

Potenziali Benefici

Se efficace, NX210c potrebbe potenzialmente:

Rallentare la progressione della SLA^[1]
Migliorare le capacità funzionali nei pazienti con SLA^[1]
Migliorare la qualità della vita delle persone affette da SLA^[1]
Potenzialmente prolungare il tempo di sopravvivenza per i pazienti con SLA^[1]

Tuttavia, è importante notare che questi potenziali benefici sono ancora in fase di studio e non sono garantiti.

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Come per qualsiasi nuovo farmaco, la sicurezza è una preoccupazione cruciale. Lo studio monitorerà attentamente eventuali effetti collaterali o reazioni avverse a NX210c. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari, inclusi esami fisici, analisi del sangue e altre valutazioni per garantire la loro sicurezza durante tutta la sperimentazione^[1].

È importante ricordare che NX210c è ancora in fase di ricerca. Sebbene mostri promesse, sono necessari ulteriori studi per comprendere appieno la sua efficacia e il suo profilo di sicurezza nel trattamento della SLA.

Aspetto	Dettagli
Nome del Farmaco	NX210c (H-L-Trifofanil-L-Seril-Glicil-L-Triptofanil-L-Seril-L-Seril-L-Cisteinil-L-Seril-L-Arginil-L-Seril-L-Cisteinil-Glicil-Oh (Legame Disolfuro), Sale Acetato)
Fase della Sperimentazione	Fase II
Condizione Studiata	Sclerosi Laterale Amiotrofica (SLA)
Obiettivi Principali	Valutare gli effetti sui biomarcatori della catena leggera dei neurofilamenti nel sangue (NfL) e sull’integrità della barriera emato-encefalica
Obiettivi Secondari	Valutare gli effetti sulle capacità funzionali, sulla progressione della malattia, sulla sopravvivenza e sulla qualità della vita
Somministrazione	Infusioni endovenose
Dose Massima	10 mg/kg al giorno, 120 mg/kg totali in 4 mesi
Misurazioni Chiave	Biomarcatori nel sangue e nel liquido cerebrospinale, ALSFRS-R, CVF, forza muscolare, tasso di progressione della malattia, qualità della vita
Idoneità	Adulti (18+) con SLA, durata della malattia ≤36 mesi, Stadio Clinico King ≤3

Studi in corso con H-L-Tryphophanyl-L-Seryl-Glycyl-L-Tryptophanyl-L-Seryl-L-Seryl-L-Cysteinyl-L-Seryl-L-Arginyl-L-Seryl-L-Cysteinyl-Glycyl-Oh (Disulfide Bond), Acetate Salt

Glossario

Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS): Una malattia neurologica progressiva che colpisce le cellule nervose nel cervello e nel midollo spinale, portando alla perdita del controllo muscolare.
Neurofilament Light Chain (NfL): Una proteina presente nei neuroni che può essere misurata nel sangue o nel liquido cerebrospinale e viene utilizzata come biomarcatore per il danno neuronale.
Blood-Brain Barrier (BBB): Una barriera protettiva che separa il cervello dal flusso sanguigno, controllando quali sostanze possono entrare nel cervello.
Cerebrospinal Fluid (CSF): Un liquido chiaro e incolore che circonda il cervello e il midollo spinale, fornendo protezione e aiutando a rimuovere i prodotti di scarto.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R): Uno strumento di valutazione validato per monitorare la progressione della disabilità nei pazienti con SLA.
Slow Vital Capacity (SVC): Una misura della funzione polmonare che valuta la quantità massima d'aria che una persona può espirare lentamente dopo un respiro profondo.
King's Clinical Staging: Un sistema utilizzato per classificare la progressione della SLA in base al numero di regioni corporee colpite e all'entità del deterioramento funzionale.
Biomarker: Un indicatore misurabile di uno stato o condizione biologica, spesso utilizzato per monitorare la progressione della malattia o gli effetti del trattamento.
Lumbar Puncture: Una procedura medica in cui viene inserito un ago nella parte bassa della schiena per prelevare il liquido cerebrospinale per le analisi.