Studio sull’effetto del Resmetirom nei pazienti con cirrosi da steatoepatite non alcolica (NASH) ben compensata: valutazione degli esiti clinici epatici

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What is this study about?

Lo studio esamina l’efficacia di un farmaco chiamato resmetirom nel trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) con cirrosi. La NASH รจ una malattia del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso negli epatociti che puรฒ progredire fino alla cirrosi, una condizione in cui il tessuto epatico normale viene sostituito da tessuto cicatriziale.

Il farmaco MGL-3196 (resmetirom) viene somministrato per via orale sotto forma di compresse rivestite con film in tre diversi dosaggi: 60 mg, 80 mg o 100 mg. Durante lo studio, alcuni pazienti riceveranno il farmaco attivo mentre altri riceveranno un placebo. Il trattamento continuerร  per un periodo massimo di 36 mesi.

Lo scopo principale dello studio รจ valutare se il resmetirom puรฒ ridurre il rischio di gravi complicanze epatiche nei pazienti con NASH e cirrosi compensata. Questi eventi includono il decesso per cause epatiche o cardiovascolari, il trapianto di fegato, lo sviluppo di ascite (accumulo di liquidi nell’addome), encefalopatia epatica (alterazione della funzione cerebrale dovuta all’insufficienza epatica) e varici esofagee con emorragia.

1 Inizio dello studio

Una volta confermata l’idoneitร , riceverai una compressa rivestita da assumere una volta al giorno per via orale

Potresti ricevere resmetirom (80 mg, 60 mg o 100 mg) oppure un placebo (compressa senza principio attivo)

L’assegnazione del farmaco avviene in modo casuale e nรฉ tu nรฉ il medico saprete quale compressa stai assumendo

2 Periodo di trattamento iniziale

Dovrai assumere la compressa ogni giorno secondo le istruzioni

Alla settimana 28, verrร  misurato il livello di colesterolo LDL nel sangue

Alla settimana 52, alcuni pazienti si sottoporranno a una risonanza magnetica per misurare il grasso nel fegato

3 Monitoraggio continuo

Durante tutto lo studio, verranno monitorate le tue condizioni epatiche attraverso esami specifici

Verrร  prestata particolare attenzione a segni di scompenso epatico come accumulo di liquidi nell’addome, alterazioni dello stato mentale o sanguinamento

Verrร  calcolato regolarmente il punteggio MELD, un indicatore della funzionalitร  epatica

4 Conclusione dello studio

Lo studio continuerร  fino al giugno 2026

Il trattamento potrebbe terminare prima in caso di eventi clinici significativi o se necessario un trapianto di fegato

Dopo l’ultima dose, รจ necessario evitare una gravidanza per almeno 30 giorni

Who Can Join the Study?

  • Disponibilitร  a partecipare allo studio e fornire il consenso informato scritto
  • Etร  minima di 18 anni, sia uomini che donne
  • Per le donne in etร  fertile:
    • Test di gravidanza negativo
    • Non in allattamento
    • Impegno a utilizzare un metodo contraccettivo efficace durante lo studio e per 30 giorni dopo
  • Per gli uomini sessualmente attivi:
    • Essere sterili (vasectomia), oppure
    • Praticare astinenza totale, oppure
    • Utilizzare un metodo contraccettivo durante lo studio e per 30 giorni dopo
  • Diagnosi confermata di NASH cirrotica (steatoepatite non alcolica con cirrosi) attraverso:
    • Biopsia epatica documentata, oppure
    • Risultati specifici degli esami diagnostici come FibroScan, MRE, ELF test
  • Cirrosi compensata Child-Pugh A (punteggio 5-6) senza storia di eventi di scompenso epatico

Who Cannot Join the Study?

  • Pazienti con cirrosi alcolica o storia di abuso di alcol
  • Pazienti con epatite virale attiva (come epatite B o C)
  • Persone che hanno subito un trapianto di fegato
  • Pazienti con scompenso epatico grave (punteggio MELD superiore a 15)
  • Pazienti con malattie cardiovascolari gravi non controllate
  • Donne in gravidanza o in allattamento
  • Pazienti che partecipano ad altri studi clinici
  • Persone con insufficienza renale grave (problemi gravi ai reni)
  • Pazienti con neoplasie maligne (tumori) negli ultimi 5 anni
  • Persone con disturbi della coagulazione non controllati
  • Pazienti che assumono farmaci che potrebbero interferire con il farmaco dello studio
  • Persone con malattie autoimmuni attive che richiedono terapia immunosoppressiva

Where you can join this trial?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Lille Lilla Francia
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Humanitas Mirasole S.p.A. Rozzano Italia
Azienda Ospedaliera Universitaria Citta Della Salute E Della Scienza Di Torino Torino Italia
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spagna
Hospital Universitario La Paz Madrid Spagna
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Aw Mbtxq Mobejtddfh Gqcw Gand Belgio
Cbwprpugm Udouclblmeqqfc Skoviwlht Belgio
Uqyoaxcgxvfb Zvxbklmwbx Gfeo Gand Belgio
Ayqejanq Zgzvwwkymu Dbpdq Roeselare Belgio
Avqtzet Uexvqagtqq Huxyjyiy Edegem Belgio
Hqmcbje Eszmmm Anderlecht Belgio
Lzz Hyvchvib Ukhxglnydcnthh Dp Skzflpbrqw Francia
Cvkahl Hqbeoznyigk Uaaloyyxdyeuj Dtxmekhmwundto Angers Francia
Coktai Hgynuguaxqg Uaezqyhqnksxf Dg Tjftqmoo Tolosa Francia
Cdmi Dr Nlsoq Vandoeuvre-lรจs-Nancy Francia
Hywchdy Pdcc Bmzihlj Villejuif Francia
Uduqkuqhub Hmbxzwpc Oz Cadrhsmglwbusclr Clermont-Ferrand Francia
Uhezfxzvpgtdrjbnohji dag Juxmllwa Glglnfncvwxtqwbcvfhemz Mvhac Kvl Magonza Germania
Cjqdpuo Uvdhymtrhabekqjzmdff Bcjroo Kqb Berlino Germania
Uvciuqzoqhpwtlgewhidd Ljwlsgs Azg Lipsia Germania
Exldbmzf Gxvj Lipsia Germania
Clye Shmnayec Dldjc Spxaocucyq San Giovanni Rotondo Italia
Iwybmxoj Mrfaivnpbknb Pby I Tbxmdnagm E Teguubd Ae Acht Slgyhyjlhcmliglw Smguok Ioxipzqukogr Scjlqe Palermo Italia
Chnvenp Uokdmxswmr Hjphpitu Firenze Italia
Hxqlpxpg Gfxdjxi Uschdvjpxzepu Gtcqhvad Mgnlyjz Madrid Spagna
Hqstfcuh Cqpqlpn Uxzkknlamxhet Dc Vnioeuezqg Valladolid Spagna
Hhprqtdh Cmeznv Dt Brdsubrqz Barcellona Spagna
Hizsbnnr Ucrrfsumreiecs Pgxgp Snhjpvrvggs Parigi Francia
Hgccnpp Bafqvbq Clichy Francia
Hmtlwwr Dg Ln Cmtrltiwdvky Caluire-et-Cuire Francia
Cjtynhbm Uzbnalcazr Op Srcxzx Hqvfi Roma Italia

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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
12.09.2023
Francia Francia
Non reclutando
05.09.2023
Germania Germania
Non reclutando
09.04.2024
Italia Italia
Non reclutando
07.12.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
10.10.2023

Trial locations

Farmaci indagati:

Resmetirom รจ un farmaco somministrato per via orale una volta al giorno per il trattamento della steatoepatite non alcolica (NASH) con cirrosi compensata. Questo medicinale agisce sul fegato per aiutare a prevenire il peggioramento della malattia epatica. รˆ stato sviluppato per ridurre il rischio di eventi epatici gravi come l’insufficienza epatica, il bisogno di trapianto di fegato e altre complicazioni della cirrosi. Il farmaco mira anche a ridurre il rischio di morte per cause legate al fegato o a problemi cardiovascolari nei pazienti con questa condizione.

Malattie indagate:

Non-alcoholic Steatohepatitis (NASH) con Cirrosi – รˆ una malattia del fegato caratterizzata dall’accumulo di grasso nelle cellule epatiche, accompagnata da infiammazione e danno cellulare, non causata dal consumo di alcol. In questa condizione, il tessuto epatico sano viene progressivamente sostituito da tessuto cicatriziale (fibrosi), che evolve in cirrosi. La cirrosi rappresenta lo stadio avanzato della malattia, dove il fegato sviluppa una struttura nodulare irregolare. Il processo infiammatorio cronico porta a un progressivo deterioramento della funzionalitร  epatica. Questa condizione puรฒ essere associata a fattori di rischio come obesitร , diabete di tipo 2 e sindrome metabolica. La progressione della malattia avviene generalmente nell’arco di diversi anni.

Ultimo aggiornamento: 26.11.2025 03:07

Trial ID:
2024-510627-20-00
Protocol code:
MGL-3196-19
NCT ID:
NCT05500222
Trial Phase:
Conferma terapeutica (Fase III)

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