Studio sull’uso di Cannabidiolo e Dronabinol per l’epilessia refrattaria nei bambini

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda lepilessia refrattaria nei bambini, una forma di epilessia che non risponde bene ai trattamenti standard. L’obiettivo è valutare l’efficacia del cannabidiolo (CBD), un composto chimico presente nella cannabis, come trattamento aggiuntivo rispetto a un placebo. Il CBD è noto per le sue potenziali proprietà terapeutiche, ma non provoca effetti psicoattivi come altri componenti della cannabis.

Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento con TA-CBD 10, un liquido orale contenente dronabinol e cannabidiolo, oppure un placebo. Il trattamento durerà fino a 12 settimane. I partecipanti saranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella frequenza delle crisi epilettiche e per valutare la qualità della vita e altri aspetti clinici.

Lo studio mira a determinare se l’aggiunta di CBD possa ridurre la frequenza delle crisi nei bambini con epilessia refrattaria e migliorare la loro qualità di vita. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa condizione difficile da trattare.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di TA-CBD 10 o di un placebo. Entrambi sono somministrati come liquido orale.

La somministrazione avviene per via orale e la dose è personalizzata in base alle esigenze individuali del paziente.

2 monitoraggio delle crisi

Durante il periodo di trattamento, viene monitorata la frequenza delle crisi epilettiche giornaliere.

Il cambiamento nella frequenza delle crisi rispetto al periodo iniziale viene confrontato tra i periodi di trattamento con placebo e quelli con CBD.

3 valutazione della qualità della vita

Viene valutata la qualità della vita del paziente utilizzando strumenti come il Quality of Life in Childhood Epilepsy (QoLCE-55).

Altre valutazioni includono la Global Assessment of Severity of Epilepsy (GASE) e la Clinical Global Impression of Change (CGI-C).

4 monitoraggio degli eventi avversi

Viene registrato il numero di eventi avversi, inclusi quelli gravi, durante il trattamento.

Questi dati aiutano a valutare la sicurezza del trattamento.

5 valutazioni cliniche e genetiche

Vengono effettuate valutazioni cliniche delle caratteristiche dell’epilessia e delle comorbidità.

Si esegue un’analisi farmacogenetica per valutare l’attività di enzimi come CYP2C19, CYP2C9 e CYP3A4.

6 misurazioni neurofisiologiche

Le misurazioni includono l’analisi delle scariche epilettiche e dell’attività di fondo tramite EEG.

Viene valutata l’eccitabilità neuronale utilizzando TMS-EMG.

7 conclusione del trattamento

Il trattamento si conclude con una valutazione complessiva dei risultati ottenuti.

La durata stimata del trial è fino al 1 giugno 2027.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età minima di 1 anno e massima di 18 anni.
  • Diagnosi confermata di epilessia refrattaria secondo i criteri ILAE. L’epilessia refrattaria è una forma di epilessia che non risponde bene ai trattamenti standard.
  • Almeno 4 crisi epilettiche contabili (non tutte in un solo giorno) durante il periodo di 4 settimane prima dell’inizio dello studio, mentre si assume almeno un ASM. ASM significa farmaco antiepilettico.
  • Tutti i farmaci o trattamenti per l’epilessia devono essere stati assunti in modo stabile per un mese prima dell’inizio dello studio e il partecipante deve essere disposto a mantenere il regime attuale di ASM durante tutto lo studio.
  • Consenso informato o assenso del rappresentante legale o dei genitori.
  • Presenza di un caregiver del paziente disponibile in modo costante per fornire rapporti di osservazione.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno l’epilessia refrattaria. Questo significa che la loro epilessia non risponde bene ai trattamenti standard.
  • Non possono partecipare bambini sotto i 2 anni di età.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di dare il loro consenso informato, cioè non possono capire e accettare volontariamente di partecipare allo studio.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Stato della sperimentazione

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Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Cannabidiol (CBD) è un composto derivato dalla pianta di cannabis. In questo studio clinico, viene utilizzato come trattamento aggiuntivo per l’epilessia refrattaria nei bambini. L’obiettivo è valutare l’efficacia del CBD nel ridurre la frequenza e la gravità delle crisi epilettiche quando viene aggiunto alla terapia standard già in corso.

Malattie in studio:

Epilessia Refrattaria – L’epilessia refrattaria è una forma di epilessia in cui le crisi non possono essere controllate efficacemente con i farmaci antiepilettici standard. Le persone affette da questa condizione continuano a sperimentare crisi frequenti nonostante il trattamento. Le crisi possono variare in tipo e intensità, e possono includere convulsioni, perdita di coscienza o movimenti involontari. La condizione può influenzare significativamente la qualità della vita, causando difficoltà cognitive, emotive e sociali. L’epilessia refrattaria può essere associata a diverse cause sottostanti, tra cui anomalie cerebrali, lesioni o fattori genetici. La gestione della condizione spesso richiede un approccio multidisciplinare per affrontare i vari aspetti della vita del paziente.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 09:13

ID della sperimentazione:
2023-507843-12-01
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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