Il Complesso della Sclerosi Tuberosa è una malattia genetica che può causare la formazione di tumori benigni in diversi organi, inclusi cervello, cuore, reni, pelle e polmoni. Questa condizione può portare a crisi epilettiche, ritardo nello sviluppo e problemi comportamentali. Lo studio si concentra su bambini, adolescenti e giovani adulti che soffrono di crisi epilettiche associate a questa malattia. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato Basimglurant, somministrato in aggiunta alla terapia anticonvulsivante già in corso.

Il Basimglurant è un farmaco in forma di capsula che viene assunto per via orale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il Basimglurant o un placebo in modo casuale e senza sapere quale dei due stanno assumendo. Questo approccio è chiamato “doppio cieco” e aiuta a garantire che i risultati siano affidabili. Lo studio durerà complessivamente 30 settimane, seguite da un’estensione di 52 settimane in cui tutti i partecipanti riceveranno il Basimglurant. L’obiettivo principale è confrontare l’efficacia del Basimglurant rispetto al placebo nel ridurre le crisi epilettiche.

Lo studio prevede diverse fasi, durante le quali verranno monitorati il numero di crisi epilettiche e altri aspetti della salute dei partecipanti. Saranno valutati anche eventuali effetti collaterali e la tollerabilità del farmaco. I risultati aiuteranno a capire se il Basimglurant può essere un trattamento efficace per le crisi epilettiche nei pazienti con Complesso della Sclerosi Tuberosa.